Dosud museli spoléhat jen na léčbu komplikací, rehabilitace a preventivní opatření. Dnes má ale část pacientů s cystickou fibrózou k dispozici terapii, která míří k jádru jejich problému. Lidé, kteří nezřídka umírají před třicátým rokem života, by tak díky ní mohli vést normální život. Ačkoliv je ale lék u nás vhodný jen zhruba pro dvě desítky pacientů, dostat se k němu není jednoduché. Správní řízení o úhradě se totiž na lékovém ústavu táhne od roku 2013. Po včerejším semináři konaném v poslanecké sněmovně to ale vypadá, že by se ledy mohly prolomit.
„Do nedávné doby se terapie soustředila na symptomatiku. My bychom ale rádi řešili samotnou podstatu nemoci, kdy bychom měli k dispozici kauzální terapii třeba v podobě genové léčby nebo opravy poškozené bílkoviny. To se stalo nedávno pravdou, historii léčby cystické fibrózy přepsal rok 2011, kdy se v prestižním časopise objevila zpráva o možnosti opravy poškozené bílkoviny u pacientů s mutací G551D. Mechanismus na úrovni buňky má nedozírné následky v celém těle. Pacientům záhy po nasazení léčby významným způsobem stoupá jednovteřinová kapacita plic v průměru o 10,5 procenta. To je u cystické fibrózy naprosto fenomenální jev,“ popsal Pavel Dřevínek, přednosta Ústavu lékařské mikrobiologie ve FN Motol, na včerejším sněmovním semináři s názvem Cystická fibróza pořádaném poslanci Jaroslavem Krákorou a Davidem Kasalem.
Do zkoušení léku zvaného Kalydeco (účinná látka ivakaftor) se přitom zapojili také čtyři čeští pacienti. Zatímco běžně u nemocných s cystickou fibrózou každým rokem plicní funkce o něco klesá, pacienti ve studie zaznamenali její navýšení a od té doby se již šest let drží na stejné úrovni. K tomu došlo k 21 procentnímu snížení počtu dní na antibiotické léčbě. „Ještě výraznější redukci vidíme na počtu hospitalizací, kterou léčení pacienti prakticky nepotřebují – pokles je o úžasných 80 procent,“ doplňuje docent Dřevínek.
Své o tom ví dnes 26letý Jakub Kořínek, který se studie zúčastnil. Tehdy ovšem dostal pouze placebo a jeho stav se dále zhoršoval. Pomalu se vzdal sportovního a částečně i osobního života, protože byl často dlouhé týdny v nemocnici. „To se pak těžko plánuje kariéra nebo vztah,“ říká. Ve chvíli, kdy studie skončila, ovšem dostal originální lék a jeho život se během dvou týdnů změnil. Díky tomu se mohl vrátit ke sportu, dnes pracuje v marketingu a k tomu si udělal trenérskou fotbalovou licenci.
Dnes bez cenové kontroly
Lék, který v roce 2012 schválila jak americká FDA, tak Evropská léková agentura, funguje u pacientů, kteří mají mutaci G551D přezdívanou kvůli svému původu keltská. Těch je sice pouhý zlomek, přesto je jich ale v Česku oproti evropskému průměru více. Celkem by tak přípravek mohl v Česku pomoci 21 lidem. Někteří z nich už ho sice užívají, musí o něj ale žádat přes paragraf 16 zákona 48/1998 o zdravotním pojištění. Jde o případy, kdy je lék jedinou možností z hlediska zdravotního stavu pojištěnce a až na výjimky ho schvaluje revizní lékař. Vedle administrativních komplikací má ovšem paragraf 16 jednu velkou nevýhodu pro plátce. Výrobce si totiž může s cenou dělat, co se mu zlíbí.
„Obrovskou nevýhodou pro systém a pro pojišťovny je, že se tu lék vymyká jakékoliv cenové kontrole. Pokud se tedy držitel registrace ze dne na den rozhodne, že lék dvojnásobně zdraží, tak zdravotní pojišťovně nezbývá než náklad zaplatit. Proto preferujeme, aby lék prošel standardizovanou úhradou přes SÚKL, aby mu byla udělena úhrada, která předpokládá určitou kontrolu cenovou kontrolu v rámci referencí v zemích EU a pravidelnou revizi úhrad,“ říká náměstek VZP Petr Honěk. V současnosti VZP hradí léčbu osmi pacientům a letos očekává celkové náklady ve výši 3,27 milionu korun.
Orphany zdravotní systém nerozválcují, říkají odborníci
Pokud pomineme nepředvídatelné výkyvy cen v rámci úhrad na paragraf 16, nemělo by podle všeho schválení úhrady pro lék na vzácné onemocnění rozpočty pojišťoven nijak zásadně ovlivnit. „Často se říká, že léky pro vzácná onemocnění systém zruinují a že zdravotní pojišťovny čelí minovému poli – když to teď dopustí, tak tam za pár let budou stovky pacientů a systém to položí. To jsou mýty,“ říká profesor Milan Macek, přednosta Ústavu biologie a lékařské genetiky 2. LF UK a FN Motol.
Jedním z důvodů je výše uvedený nízký počet pacientů, pro něž se nyní léčba hodí, tím dalším je klesající novorozenecká prevalence. Její příčinou mimo jiné je, že každé dvacáté dítě má dnes kořeny v cizině, cystická fibróza se ovšem u lidí z Ukrajiny, Ruska, Vietnamu nebo Číny vyskytuje méně. Další věcí je rozšířená prenatální diagnostika či genetické testování cystické fibrózy. „Nemusíme se tedy bát, že nám systém exploduje a že se sem nabalí další pacienti – jde o jednorázovou pomoc těm, co tu jsou dnes s námi,“ zdůrazňuje Milan Macek s tím, že pacienti vhodní pro léčbu budou přibývat zhruba v počtu jeden ročně.
Nejsme koneckonců vůbec první, kdo s lékem přichází do styku. Například britský institut NICE už vydal stanovisko, že jde o přípravek transformační a znamená přechod k personalizované medicíně. Podobná vyjádření padla i v dalších zemích. K tomu, jak rostou či nerostou náklady u léků na vzácné nemoci, tzv. orphan drugs (které mají kvůli malému spektru pacientů na trhu speciální podmínky), byla navíc v roce 2011 provedena studie London School of Economics. Ta prokázala, že maximální růst nákladů je dle konzervativních odhadů 3,3 procenta, maximální pak 4,6 procenta nákladů na léky.
„Nedávno jsme dělali pro revizní odbor VZP analýzu, kolik stojí genetika. Stále se o nich mluví, ale v přepočtu na jednoho obyvatele je to ekvivalent Big Macu – stojí 120 korun,“ doplňuje profesor Macek. Poukazuje také na to, že to navzdory úspěchům ve výzkumu s léky na vzácné nemoci není tak, že by se s nimi roztrhl pytel – loni šlo v Evropě o 14 nových přípravků, letos zatím o dva. V Česku dokonce náklady na tyto léky spíše klesají.
Nouzové řešení: žádost o úhradu z moci úřední
Proč se situace s lékem na cystickou fibrózu tak táhne, když by ji všichni účastníci měli nejraději vyřešenou? Ačkoliv byla žádost podána už v červnu 2013, chtěl držitel registrace trvalou úhradu – nešel tedy cestou vyhrazenou pro vysoce inovativní léčivé přípravky. Ta umožňuje, aby u léků s významně lepší účinností a bezpečností, které pokrývají dosud nenaplněné medicínské potřeby, byla sjednána dočasná úhrada až na tři roky, přičemž není nutné doložit analýzu nákladové efektivity. Protože ale žadatel chtěl trvalou úhradu, vyžadoval SÚKL nákladovou efektivitu – která ale doložena nebyla. Nakonec se žadatel odvolal k ministerstvu zdravotnictví, které dalo zapravdu lékovému ústavu. V dubnu 2015 bylo řízení ze strany žadatele ukončeno, nová žádost už v režimu vysoce inovativních přípravků byla podána v květnu 2015. Tehdy pro změnu nastal zádrhel v jiném bodě. Žadatel se totiž musí zavázat, že povede registr a bude sbírat data o klinické praxi, dále zajistí limitaci dopadu na veřejné prostředky a přislíbí, že se postará o rozléčené pacienty v případě, kdyby mu následně nebyla poskytnuta trvalá úhrada. „Zatímco některé zdravotní pojišťovny už tuto dohodu mají podepsanou, zcela standardní ujednání s jednou z nejvýznamnějších pojišťoven podepsáno není,“ konstatuje ředitel SÚKL Zdeněk Blahuta.
„Já budu jedině rád, když bude lék v trvalé úhradě. Pokud tu je kauzální léčba, která pomáhá, jsme připraveni ji hradit, ale nechceme být vydíratelní někým, kdo případně ze dne na den zvedne cenu. Do budoucna je tu také možnost zahájit žádost o úhradu ex offo, tedy z moci úřední. Já bych za takovou věc docela plédoval, protože se tak systém zprůhlední,“ říká Petr Honěk.
Možná ale „nouzové“ řešení ex offo nebude třeba. „Pro projednání problému ze všech stran byl svolán tento seminář. S panem kolegou Krákorou nejsme jen poslanci, ale také členové správní rady VZP, a chtěli bychom situaci dořešit ke spokojenosti pacientů. Datum vám neřeknu, ale vzhledem k tomu, že se to výrazně vyjasnilo, do dvou tří měsíců se posuneme tak, aby zpráva pro pacienty, kteří budou lék potřebovat, byla pozitivní,“ slibuje poslanec David Kasal.
Úhrada nejde za pacientem
Lék Kalydeco ale není jediná věc, která trápí odborníky na cystickou fibrózu v Česku. Stěžují si také na to, že špičková centra nemají zajištěné úhrady. „Naprostá většina léků na vzácná onemocnění spadá do problematiky biologické léčby, hlavně na onkologická onemocnění, hematoonkologii, metabolické nemoci a tak dále. Onkologie i hematoonkologie jsou skupiny onemocnění, které dávají zabrat fakultním nemocnicím, protože peníze nejdou za pacientem. To je jeden z problémů a zásadní české specifikum, které problematiku komplikuje. Po velkém boji a ohromném administrativním úsilí jsme tu prosadili pilotní skupinu center, ale naběhli jsme si v tom, že jsme měli centra podle všech možných evropských kritérií, ale neměli jsme nárok na úhrady. Náš návrh je, aby centra, která získají kvalifikaci a která budou ustavena dle paragrafu zákona o zdravotních službách, spadala do seznamu center se zvláštní smlouvou, která si podle jiné vyhlášky určují zdravotní pojišťovny,“ apeluje profesor Macek.
Ten také připomíná, že na tom u nás nejsou všichni pacienti se vzácnými onemocněními stejně. V úhradové vyhlášce je totiž uvedena skupina metabolických onemocnění, která mají bod za korunu. U nás tak jedna skupina ve vyhlášce má jasně daný nárok na léčbu s plnou úhradou, úprava ale pochází z konce 90. let. „Pak je tu najednou skupina „nových“ chorob, které přicházejí do systému jako například subsekce cystické fibrózy, které najednou takový nárok nemají,“ vysvětluje Macek.
Stálý problém: rozdělené sociální a zdravotní rozpočty
Podle Simony Zábranské z Klubu nemocných cystickou fibrózou je navíc nutné u nás zlepšit péči o dospělé pacienty. „Péče o dětské pacienty je na vysoké úrovni. Byli bychom ale rádi, kdyby i péče o dospělé byla lepší – její standardy ještě nejsou tak, jak bychom si to představovali,“ přibližuje úkol do budoucna Zábranská.
Další oblast problematická pro pacienty se vzácnými chorobami, respektive cystickou fibrózou, je zároveň jednou z největší bolestí českého zdravotnictví obecně. „V Česku je specifikum, že tu nemáme propojené zdravotní a sociální rozpočty. Co se vydá z jedné kapsy třeba na léčbu, vrátí se v tom, že pacienti nepotřebují sociální a zdravotní péči v takové míře a především jsou zařazeni do pracovního procesu,“ připomíná profesor Macek.
V Česku je 595 nemocných s cystickou fibrózou, z toho 326 dětí. Ročně se pak narodí kolem dvacítky nových pacientů, odhaleni jsou zpravidla záhy díky novorozeneckému screeningu. Příčinou je vadný gen kódující bílkovinu fungující jako kanál pro prostup solí a vody přes buněčnou membránu. U pacientů s cystickou fibrózou k prostupu nedochází, což vede k hromadění hlenu v dýchacích cestách. Příznaky onemocnění se mohou objevit kdykoliv během života, většinou ale na jeho začátku. Jde o ucpávání dýchacích cest, opakované infekce a následně i nezvratné změny na plicích. Nemocní navíc mívají v 85 procentech problémy se slinivkou břišní, kde se netvoří trávicí enzymy, někdy je také narušena tvorba inzulínu. Pacienti mívají postižení jater a muži bývají většinou neplodní.
Od roku 2011 v ČR na cystickou fibrózu zemřelo 51 lidí, jejich průměrný věk byl 27 let. Medián přežití se ale v posledních letech zvyšuje, v roce 2012 byl spočítán 38 let. Ve státech, jako je Kanada, by se však polovina pacientů měla dožít 49 let. Dobrou zprávou pro všechny nemocné v Evropě ovšem je, že Evropská léková agentura by v příštím roce mohla schválit dva léky na cystickou fibrózu.
Michaela Koubová
