Včera Zdravotnický deník informoval o tom, že se farmaceutické firmy chystají na změnu způsobu úhrad nákladných léčiv. Výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) Jakub Dvořáček k tomu uvedl, že hrazeny by měly být jen léky, které skutečně prokážou efekt. Profesor Jan Žaloudík, který je senátorem a zároveň ředitelem Masarykova onkologického ústavu, nám poslal reakci, v níž vítá, pokud se farmaceutický průmysl také u nás hlásí ke sdílení rizik neúčinnosti léků. „Nárůst cen nové cílené léčby (nepřesně označované za biologickou) je dramatický, spíše exponenciální. Nárůst prospěchu z této léčby je spíše lineární nebo i ne zcela vyhodnocený. Nůžky se však už velmi rozevírají a ohrožují hladký chod nejen onkologie, ale i řady dalších oborů,“ varuje profesor Žaloudík. Rozděluje onkologické léky do tří kategorií a doporučuje, jak by se u nich mělo postupovat ve sdílení nákladů, resp. rizika. Dále uvádíme celé znění jeho stanoviska a doufáme, že tím rozproudíme tolik potřebnou diskusi o hrazení nákladné péče v České republice:
Inovativně rozumné slovo k problému doby konečně zaznělo na stránce Zdravotnického deníku dne 18.1.2017 z úst či klávesnice Dr. Jakuba Dvořáčka, výkonného ředitele Asociace inovativního farmaceutického průmyslu. Vyšla tak konečně i u nás na východě hvězda zvaná risk sharing či cost sharing neboli sdílení rizika neúčinnosti léků v nákladech mezi výrobcem a poskytovatelem. Po cestě je plátce, pojišťovna, distributor daně, zde na straně poskytovatele. Snad prohlášení dr. Dvořáčka reprezentuje již vydiskutovaná stanoviska oněch desítek asociovaných inovujících farmafirem a nemusíme je teď houfně vyšetřovat a obtěžovat dotazy. Reaguje tak statečně na postuláty současné i světové medicíny které pomalu krystalizují v diskuzích a nárazech na deficity praxe a které lze pozitivně shrnout takto : 1) pokrok nelze zastavit, je-li vskutku pokrokem, 2) všichni vítáme nové účinné léky závažných nemocí 3) pokrok a nové léky jsou zpravidla dražší než přechozí, někdy i dramaticky 4) máme společnou starost o nákladovou udržitelnost pokroku 5) nemůžeme ale ohrozit dostupnost dosavadních účinných metod 6) zatím hledáme společné řešení a budeme mít velkou radost, když ho nalezneme 7) dosažené radostné řešení přeneseme na potomky, rovněž zajisté pokrokem navěky zkoušené.
Platit se má jen za léky, které léčí, žárovky, které svítí, sekačky, které sekají, vlajky, které vlají. Ne však za ty, z nichž léčí, svítí, sekají nebo vlají jen některé někdy, občas. S vysoce inovativními, respektive vysoce nákladnými léky je to třeba v onkologii takto: Nárůst cen nové cílené léčby (nepřesně označované za biologickou) je dramatický, spíše exponenciální. Nárůst prospěchu z této léčby je spíše lineární nebo i ne zcela vyhodnocený. Nůžky se však už velmi rozevírají a ohrožují hladký chod nejen onkologie, ale i řady dalších oborů. O málo účinnější produkt stojí v průměru neproporcionálně až dramaticky více. Exponenti farmafirem zpravidla vysvětlují, že jde o revoluci v léčbě, molekulu typu Ehrlichovy magické střely, ovládnutí imunity, novou epochu, postmodernu či postneolit. Touha jednotlivce být uzdraven přirozeně nezná hranic, tím spíše když ceny léčby mu plátce ani poskytovatel citlivě nesděluje, aby ho v jeho trápení ještě dále netrápil. Solidarita veřejného pojištění si s tím snad poradí a brát byť jen malou naději se nesluší.
Jaké jsou tedy tyto vysoce inovativní léky v onkologii léky svými vlastnostmi? Jejich účinky jsou zpravidla cytostatické, růst nádoru pozastavují, heterogenní nádorovou populaci však nelikvidují, i když život s nádorem často prodlužují. Málokdy jsou přímo cytocidní či cytotoxické. Jsou tedy i méně toxické pro organismus a mají méně nežádoucích účinků než léčba dřívější. Někdy jsou překvapivě účinné i tam, kde dosud léčebné možnosti chyběly, jindy selhávají a pouze odčerpávající zdroje. Jak se v tom vyznat?
V onkologii jde vlastně o tři kategorie inovativních léků A, B a C.
K lékům kategorie A máme již známý receptor v cílové tkáni určující výsledek, prediktivní test nebo indikátor účinnosti a tam netřeba o aplikaci a účelnosti platby za nákladný preparát pochybovat. Lze jen doporučit bedlivé hodnocení poměru mezi náklady a léčebným přínosem, neboť zpravidla jde v případě solidních nádorů o léčbu kombinovanou a sebelepším preparátem trvalé snažení o časnou diagnostiku a mezioborovou součinnost nenahradíme.
Do kategorie B patří preparáty, kde přímý prediktor dosud chybí, existují jen rámcové primární indikace a ze studií se ví, že prokazatelně příznivě reaguje jen určité stálé procento případů, bohužel neznámo, které to budou. Tam se lze bavit o sdílení nákladů v relaci respektující podíl účinnosti a neúčinnosti.
A pak jsou zde léky kategorie C, které představují jen potenciální naději u předléčených či polyrezistentních nádorů, které nutno prostě v individuálním případě zkusit. Pakliže k efektu třeba po dvou cyklech dojde, nechť je tato i další léčba dále řádně hrazena, pokud je bez efektu, nemá smysl v ní pokračovat o ony dva neúčinné iniciální cykly nechť hradí výrobce v rámci risk sharingové domluvy.
Moderní léčba nádorů, a tím spíše nákladná či riziková samozřejmě předpokládá, že hodnotíme vlastní léčebné výsledky a neopakujeme jen výsledky inspirujících klinických studií z druhého konce světa, které jsou pak aktuálně doma potvrzeny nebo nepotvrzeny, nedosaženy nebo naopak překonány. Ke kultuře evidence-based medicine nepatří jen víra v publikované údaje, ale také práce na vlastních datech. Je to solidní vůči vědecké medicíně i vůči plátcům zdravotního pojišťovny ať už na nimi vidíme prostředky plateb veřejného pojištění, státní daně nebo soukromé platby. A vskutku jako solidní poskytovatelé péče nechceme úlitby, milodary, tu či onu prchavou slevu dočasných filantropů. Chceme solidní ocenění produktu a jeho účinnosti. A tam, kde je nejistá nebo velmi variabilní si chceme férově rozdělit podíl na nákladech. Je to především v zájmu udržitelnosti chodu zdravotnictví, jistě moderního, inovativního, zároveň však nepohřbívajícího vše ostatní, léty již prověřené a řádně dosud i neplacené.
Zda ono inovativní rozumné slovo cost sharing za AIFP zaznělo ve Zdravotnickém deníku závazně a otevírá-li novou perspektivu nebo jen plaše uklidňuje bez následných kroků, tak to nám ukáže teprve další praxe našeho pokrokem štvaného zdravotnictví. Velký učitel by asi radil: „Jednat, jednat, jednat!“ (Samozřejmě o cost sharingu, risk sharingu a ekonomicky odpovědné dlouhodobé udržitelnosti pokroků v medicíně).
Prof. MUDr. Jan Žaloudík, CSc.
ředitel Masarykova onkologického ústavu v Brně
