Genová a buněčná terapie či tkáňové inženýrství jsou nové léčebné postupy, které se pomalu, ale jistě začínají objevovat i v Česku. Vedle toho, že dávají naději pacientům, kterým doposud nebylo pomoci, s sebou však přinášejí velký problém: jsou totiž extrémně nákladné. V tuto chvíli přitom nemáme ani zcela jasně legislativně dáno, jak vlastně jejich úhradu stanovit. Už nyní ale zdravotní pojišťovny řeší první žádost pacienta, kterému by tato moderní terapie mohla pomoci – a zjišťují, že problematiku doprovází řada palčivých otázek, na něž dosud nemáme odpovědi. V Česku vůbec první podobnou diskusi na toto téma uspořádal Zdravotnický deník u pondělního kulatého stolu s názvem Jak financovat moderní terapie.
Co vlastně onen pojem „moderní terapie“ znamená? „Léčivé přípravky pro moderní terapii jsou terminus technicus. Často se nám stává, že i odborná veřejnost je zaměňuje za obecný pojem. Je ale třeba uvědomit si, že ne každá inovace, která vstupuje do systému veřejného zdravotního pojištění, se dá označit za přípravek moderní terapie. Musí se jednat o zásadní manipulaci s tkáněmi, buňkami nebo genovou sekvencí,“ vysvětluje náměstek ministra zdravotnictví Filip Vrubel s tím, že terminologie (která se mnoha odborníkům příliš nelíbí) vychází z evropské legislativy.
Mezi moderní terapie tak patří genové terapie (přípravky obsahující DNA nebo RNA, které mají léčebný, preventivní nebo diagnostický účinek, jež se vztahuje na sekvenci rekombinantní nukleové kyseliny; nezahrnuje vakcíny proti infekčním onemocněním), dále somatobuněčné terapie (tj. farmakologické, imunologické nebo metabolické působení svých buněk nebo tkání, u nichž došlo k zásadní manipulaci, např. kultivací in vitro, či změně funkcí) a přípravky tkáňového inženýrství (obsahují upravené buňky nebo tkáně, které byly buď zásadně manipulovány, nebo nemají u příjemce stejnou funkci jako u dárce, a slouží k obnově, opravě nebo nahrazení lidských tkání).
Přípravky genové terapie:
Přípravky somatobuněčné terapie:
Přípravky tkáňového inženýrství:
Klinická hodnocení:
V tuto chvíli v Česku nejsou žádné obchodované přípravky spadající do kategorie moderních terapií a žádnému z těchto léků tak dosud nebyla stanovena úhrada. Aktuální už je ale diskuze týkající se dvou přípravků. „V současné době se bavíme o genové terapii zaměřené proti nádorovým buňkám. Jsou tu dva velmi nové, průlomové preparáty. Týká se to hematologických malignit – některých typů leukémií a lymfomů. Jako hematologická společnost jsme už před nějakou dobou zasílali dopis, kde jsme upozornili, že to klepe na dveře a měli bychom to řešit, aby nám tu nenastalo něco, co já nazývám neřízený paragraf 16. V tuto chvíli jsou přitom tyto preparáty indikované pro pacienty, pro které není žádná jiná alternativa a zemřeli by,“ přibližuje profesor Jiří Mayer, předseda České hematologické společnosti ČLS JEP a přednosta Interní hematologické a onkologické kliniky FN Brno a LF MU.
Vedle toho u nás od roku 2005 proběhlo celkem 47 klinických studií a přípravků moderních terapií bylo využito také v rámci specifického léčebného programu. „Výzkum a výroba probíhají hlavně na akademické půdě, v nemocnicích a malých podnicích, ale je trochu problém přenést je na komerčního výrobce. Vývoj poznatků z výzkumu do praxe přitom probíhá poměrně rychle, takže legislativa a guideliny bohužel nejsou schopny tak rychle reagovat, což je problém, se kterým nezápasí jen Česká republika. Do budoucna se také budeme muset bavit o tom, že výroba je kromě jiného finančně velmi náročná a i léčba bude mít velké finanční nároky,“ načrtává hlavní úskalí ředitelka SÚKL Irena Storová. „Pokud si představíme způsob výzkumu, vývoje a výroby takovýchto přípravků, kde se blížíme personalizované medicíně, je nám jasné, že náklady na takovéto léčivé přípravky budou značné,“ potvrzuje Filip Vrubel.
Moderní terapie by mohly být hrazeny stejně jako orphany
Jenže zatím máme otazníky i ohledně stanovování úhrady. Ta je zmíněna v zákoně o veřejném zdravotním pojištění v paragrafu 15, odstavci 5, kde se uvádí, že se „ze zdravotního pojištění hradí individuálně připravované léčivé přípravky, radiofarmaka, transfúzní přípravky, léčivé přípravky pro moderní terapii a tkáně a buňky ve výši stanovené Ústavem opatřením obecné povahy. Ze zdravotního pojištění se při poskytování lůžkové péče plně hradí léčivé přípravky a potraviny pro zvláštní lékařské účely, individuálně připravované léčivé přípravky, radiofarmaka, transfúzní přípravky, zdravotnické prostředky, léčivé přípravky pro moderní terapii a tkáně a buňky, v provedení nejméně ekonomicky náročném, v závislosti na míře a závažnosti onemocnění, a pojištěnec se na jejich úhradě nepodílí.“
„Zákonodárce přípravky pro moderní terapie nevyčleňuje z ostatních a ponechává na zaběhlých metodách, jakým způsobem se přípravky, které jsou výhradně pro lůžkovou péči, budou hradit,“ říká Vrubel s tím, že by si v tomto případě měl výrobce vyjednat se zdravotní pojišťovnou, za jakých podmínek bude přípravek hrazen. Zahrnuto by mělo být zastropování nákladů, případně risk-sharingová smlouva. Zároveň by v tomto ohledu byla na místě spolupráce napříč pojišťovnami, aby se přístupy nelišily, a při debatě by neměly chybět odborné společnosti. Vedle toho by v tomto případě mělo být podle Vrubela zavedeno vyhodnocení účinnosti a efektivity.
Jiná situace ovšem je u ambulantního použití, kde jsou přípravky pro moderní terapii hrazeny ve výši stanovené lékovým ústavem prostřednictvím opatřením obecné povahy. „V zákoně není nikterak specifikováno, jakým procesem se opatření obecné povahy přijímá, kdo o něj může žádat, kdo je účastníkem řízení, co přesně se posuzuje, jaké jsou náležitosti žádostí, jaké jsou bariéry, při kterých přípravek nelze hradit z veřejného zdravotního pojištění, a tak dále. Můžeme tedy jen pomocí systematických výkladů zvažovat, že by asi mělo být použito ustanovení paragrafu 17, které říká něco o veřejném zájmu, tedy aby správní orgány zdravotních pojišťoven vynakládaly prostředky z veřejného zdravotního pojištění v souladu s veřejným zájmem, čímž se myslí na jedné straně dostupnost zdravotní péče, a na straně druhé stabilita systému veřejného zdravotního pojištění,“ vysvětluje náměstek Vrubel. Zbytek by tak závisel na SÚKL, přičemž požadavky na dokumentaci by podle Storové byly obdobné jako u jiných léčivých přípravků. „V tomto případě ale nabízíme možnost konzultací před podáním žádosti nebo podnětu,“ poukazuje Storová.
Doposud ovšem žádné podobné opatření obecné povahy vydáno nebylo, a podle Vrubela je otázka, nakolik by bylo v případě, že by k vydání došlo, právně neprůstřelné – vymáhání práv držitelů rozhodnutí o registraci, zdravotních pojišťoven i pacientů by totiž bylo velmi problematické.
„Z toho všeho plyne, že stávající úprava úhrad přípravků pro moderní terapii není dostatečná a bude potřeba se k tomu vrátit při úpravě zákona o veřejném zdravotním pojištění tak, aby jasně specifikoval zejména u ambulantního použití, za jakých okolností může přípravek vstoupit do úhrad a za jakých ne,“ konstatuje Vrubel. Podle něj se přitom do budoucna nabízí možnost jít podobnou cestou jako u léčiv na vzácná onemocnění, která nejsou nákladově efektivní. Schvalování by tedy mohlo probíhat formou kolektivního rozhodování na bázi HTA mechanizmů o tom, zda a za jakých okolností je ve veřejném zájmu přípravek hradit. „Pokud bude v rámci pracovní skupiny konsenzus, že touto cestou můžeme u prostředků pro moderní terapie jít, nemusí tomu nic bránit,“ dodává Vrubel s tím, že pokud by vše šlo hladce, mohla by změna platit od roku 2020.
Tím ovšem plány ministerstva, které by se mohly dotýkat i moderní terapie, nekončí – úřad by v dlouhodobém horizontu rád provedl i hlubší změny. „Je tu zásadní revize, do které bychom museli zapojit i změnu financování zdravotní péče. To je něco, kde jsme teprve na začátku diskuse. Je tu budgetový a paušální systém, který se nezmění ze dne na den, a je potřeba řešit to v kontextu celého zdravotnictví,“ doplňuje Filip Vrubel.
První pacient je tady
Že nyní nemáme vyhovující legislativu a vhodně nastavené stanovování úhrad, ovšem ještě neznamená, že se čeští pacienti k moderní terapii nemohou dostat. V tuto chvíli je možné k úhradě využít paragraf 16, přičemž je podle Vrubela zvláště vhodný přístup VZP, která do rozhodování zapojila odborné společnosti.
„Náš přístup je jasný: chceme se opřít o stanoviska odborných společností, které by měly deklarovat, zda mají přípravky nějaký efekt a benefit pro našeho klienta. Neklademe si tedy ambici sami rozhodnout,“ potvrzuje ředitel VZP Zdeněk Kabátek. Podle něj je ale třeba zahájit debatu, aby byly zdravotní pojišťovny schopny začít s držiteli registrace uzavírat smlouvy za výkon, tedy popsat kýžený klinický efekt a za něj platit. Na druhou stranu však dle Kabátka není třeba hledat zcela nové mechanizmy, jak speciálně k přípravkům moderní terapie přistupovat, ale stačí aplikovat již využívané postupy.
Jak se s problematikou popasovat, přitom už aktuálně řeší Svaz zdravotních pojišťoven. „Řešíme otázku nároku pacienta na léčbu jedním ze dvou dostupných registrovaných přípravků. Vždycky si říkáme, že by bylo dobré o věcech, které víme, že nás čekají, začít debatovat s předstihem – ale zase je to pozdě. Už jsme vstoupili do řeky, ze které nejde vystoupit, a řešíme, co s tím,“ poukazuje Kateřina Podrazilová, předsedkyně Lékové komise Svazu zdravotních pojišťoven.
Je přitom faktem, že dobu na přípravu jsme měli. „Jsme jako silničáři, kteří jsou hrozně překvapeni, když přijde sníh. Že FDA terapii schválilo, víme dva roky. Nevěděli jsme sice, jak rychle to schválí Evropská léková agentura, ale proběhlo to poměrně rychle – z jednoduchého důvodu, že přípravky mají na pacienty nesmírně pozitivní dopad,“ konstatuje výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu Jakub Dvořáček.
V souvislosti s prvním pacientem, který by z moderní terapie zřejmě profitoval, tak nyní svaz naráží na řadu otázek, na něž zatím nemá odpovědi. „Jak se pacient bude léčit? Známe technologii, jak to asi má být, ale nemáme v Česku centrum nebo pracoviště, kde by léčba mohla být provedena. Druhá otázka je, jak vybrat vhodného pacienta. Protože na debatu nejsme připraveni, ale měli jsme být, nevíme, jestli tento konkrétní pacient bude reagovat dobře nebo nebude, protože žádná kritéria nejsou. Třetí otázka je, jaký benefit máme od terapie očekávat – zda se pacient vyléčí, bude žít plnohodnotný život, bude potřebovat další léčbu, případně jakou a v jakém horizontu,“ vypočítává Podrazilová.
Co se týče první otázky, odpověď na ni se podle náměstka Vrubela bude nejspíše ubírat přes smlouvu zdravotnických zařízení se zdravotními pojišťovnami a označení přípravku symbolem S (v případě lůžkové péče by šlo o dohodu neformální, protože proces není zákonně stanoven). „Umím si také představit, že by bylo ve spolupráci s odbornou společností vydefinováno centrum podle zákona o zdravotních službách, tedy jaké by zařízení muselo mít personální, technické a věcné vybavení, aby mohlo aplikovat přípravky pro moderní terapie,“ naznačuje Vrubel. Jasnou odpověď na tuto i ostatní otázky však musí dát nadcházející diskuze všech zainteresovaných stran.
A je tu přitom ještě další problém. „Terapie je velice, velice nákladná. Je to řádově vyšší cena, než na jakou dnes péči pacientům poskytujeme. Systém asi jednoho pacienta unese, ale kolik jich ještě unese a za jakých podmínek – jak medicínských, tak ekonomicky udržitelných? To je debata, na jejímž prahu teď stojíme,“ dodává Podrazilová.
Tomu, kolika pacientů by se moderní terapie mohla týkat a komu by dnes dostupné přípravky mohly pomoci, se budeme věnovat v nadcházejícím vydání ZD.
Kulatý stůl se konal díky laskavé podpoře společnosti Novartis.
Galerie Kulatého stolu:
Text: Michaela Koubová, foto: Martin Kovář
