V České republice jsou dostupné hned čtyři nové léky na roztroušenou sklerózu, nové léky na migrénu a nemocným Čechům bude k dispozici i lék na nemalobuněčné plicní nádory, který již schválil evropský regulátor. Novinek v léčbě mnoha nemocí jsou podle Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) desítky, problémem však podle výkonného ředitele asociace Jakuba Dvořáčka je, že české úřady stále neschvalují vstup nových léků na trh tak, jak by bylo třeba. Urychlit by to mohla novela zákona týkající se léků na vzácná onemocnění. „Doufáme, že nová legislativa by měla být hotová v tomto roce s účinností od příštího. Určitě to přispěje k tomu, aby k nám nové přípravky vstupovaly s větší frekvencí a větší rychlostí,“ uvedl v této souvislosti Dvořáček.
Podle AIFP americká léková agentura FDA schválila loni 59 nových léků, což bylo nejvíce minimálně za posledních devět let. Mezi nimi jsou i léky, které jsou hodnocené jako převratné nebo řešící naléhavý zdravotní problém.
„Co prošlo loni v USA schvalovacím procesem se bude postupně dostávat do Evropy,“ uvedl ředitel AIFP Dvořáček s tím, že některé z nových léků evropská léková agentura EMA již schválila.
Z 59 nových přípravků registrovaných loni FDA je 34 přípravků určeno pro vzácná onemocnění nebo pro úzkou skupinu pacientů (V USA se vzácné nemoci definují tím, že postihují nanejvýš 200 tisíc obyvatel USA, v zemích EU je nastavena hranice maximálně pět pacientů na 10 tisíc obyvatel.) a až třetina léčiv patří do kategorie „first in class“, tedy první svého druhu.
„Léčiva, která jsou vyhodnocena jako převratná nebo řešící naléhavý zdravotní problém populace, mají v USA snadnější cestu schvalovacím procesem,“ poznamenal Dvořáček a zdůraznil, že než vstoupí nový přípravek na český trh, uplyne obvykle od schválení FDA rok a půl až dva roky.
„Podobný mechanismus by byl potřeba i v České republice. Náš systém hodnocení nových léčiv je sice poměrně dobrý, ale nedokáže dobře zohlednit třeba specifika léků na vzácné choroby. Ty vzhledem k malému počtu pacientů těžko plní nároky na rozsah dat z klinických studií nebo požadavky na nákladovou efektivitu. Výsledkem je, že pacienti na novou léčbu čekají dlouho,“ uvedl dále Dvořáček.
V ČR má na starosti povolování nových léků a stanovení jejich maximálních cen, případně úhrad z veřejného zdravotního pojištění Státní ústav po kontrolu léčiv (SÚKL). Ředitelka SÚKL Irena Storová v lednu uvedla, že průměrný čas od podání žádosti firmy o stanovení ceny a úhrady do vydání první hodnoticí zprávy byl v roce 2017 243 dní, loni 164 dní. Do prvního rozhodnutí bylo 247 dní v roce 2017 a loni 195 dní. Podle zákona má ale SÚKL na rozhodnutí 165 dní.
V celé Evropě kromě Německa je to stejné…
Česko ovšem není v tomto směru nijak zvláštní výjimkou, jelikož i v dalších státech Evropy, kromě Německa, které má téměř okamžitou cenotvorbu, probíhá složitý proces, kdy se hodnotí nákladová efektivita léčivého přípravku a pak nastavení maximální ceny a úhrady.
„V některých případech to může probíhat i několik let a Česká republika není úplně tou nejrychlejší zemí, byť musím říct, že v poslední době se činnost SÚKLu v tomto zlepšila,“ upozornil Dvořáček. „Pořád jsme ale ve druhé třetině evropských zemí, kde bývá léčivý přípravek schválen,“ připomenul.
V případech, kdy lék do systému nevstoupí klasickou cestou, pacienti často žádají o výjimečnou úhradu přes paragraf 16, to je však zdlouhavé a administrativně náročné pro lékaře.
„Mezi ministerstvem, lékaři, pojišťovnami i výrobci teď naštěstí panuje shoda, že se tento problém musí vyřešit. Už letos čekáme legislativní návrh, který povede k pružnějšímu systému posuzování léků. Asi nikdy se nebudou léky k českým pacientům dostávat tak rychle, jako k nemocným v USA, chtěli bychom se však přiblížit západní Evropě,“ pronesl Dvořáček.
Migréna by se dala zvládnout monoklonální protilátkou
Průlom podle ředitele AIFP nyní nastává v léčbě roztroušené sklerózy. Objevil se totiž první přípravek ve své třídě pro primárně progresivní roztroušenou sklerózu. „Novinek míří na trh více. Lékaři tak mohou nastavit ambicióznější léčebné cíle, aby pacienti byli bez atak, zabránilo se u nich rozvoji nemoci jako je atrofie mozku, a aby zůstala zachovaná hybnost rukou a rychlost chůze,“ popsal Dvořáček. Jeden lék na roztroušenou sklerózu má nově schválenou indikaci pro léčbu dětí.
Loni byla v Evropě schválena pro preventivní léčbu chronické a těžké migrény, která je třetím nejčastějším chronickým onemocněním, první monoklonální protilátka. V tomto případě jde o léčivý přípravek Aimovig, jenž je indikovaný k profylaxi migrény u dospělých pacientů, kteří mají alespoň čtyři migrenózní dny v měsíci. „Účinnou látkou je erenumab, monoklonální protilátka vázající se na receptory pro proteinový fragment CGRP (calcitonin gene related peptide). Blokování interakce CGRP s receptory inhibuje rozšíření cév a vedení bolesti,“ sdělila k tomu AIFP.
„Celkem půjde o čtyři léčiva biologické povahy s podobným účinkem. Zjednodušeně řečeno – blokují receptor pro protein, který je klíčový pro rozvoj migrény,“ nastínil Jakub Dvořáček.
Všechny uvedené monoklonální protilátky totiž blokují CGRP nebo receptor pro specifický CGRP (calcinonin gene released protein), což je klíčová látka při rozvoji migrény. Jde o profylaktickou léčbu migrény, která přísluší do center, která vznikají.
Výše zmíněné léky jak na roztroušenou sklerózu, tak i na migrénu mají již v ČR registraci, úhradu a smlouvu s pojišťovnami, což znamená, že již jsou na českém trhu přístupné.
Plicní karcinom a imunologická protinádorová léčba
Agentura EMA schválila loni i novinky v oblasti onkologie. První z nich cílí na léčbu karcinomu plic, konkrétně nemalobuněčného karcinomu. Léčivá látka má povzbudit vlastní imunitní systém těla k potlačení nádorového bujení a lékaři si od ní slibují, že posune průměrný věk přežití pacientů. AIFP chce o této nové léčbě promluvit v srpnu tohoto roku na tiskové konferenci.
„Tento typ léčby se v současnosti dostává do první linie léčby, to znamená, že není nutné čekat na selhání léčby první linie. Jde tak o velký průlom,“ poznamenala k tomu AIFP.
Do třídy preparátů, které dokáží prodloužit život pacientů, někdy o celé roky nebo dokonce i desítky let, patří novinka pro léčbu akutní myeloidní leukemie u pacientů, kteří dosud nebyli léčeni. Jde kupříkladu o léčivý přípravek Mylotarg. Přípravku byl přiznán status „orphan“.
„Účinnou látkou je gemtuzumab ozogamicin, což je humanizovaná monoklonální protilátka IgG4 cílící na antigen CD33, konjugovaná s kalicheamicinem, cytotoxickým antibiotikem. Po vazbě na CD33 myeloidních buněk dochází k internalizaci protilátky i s navázaným antibiotikem. Mylotarg je indikován k terapii CD33 pozitivní dosud neléčené de novo akutní myeloidní leukemie – kromě akutní promyelocytární leukemie – jako kombinační léčba s daunorubicinem a cytarabinem u pacientů ve věku od 15 let,“ přiblížila AIFP.
Přípravky se připravují na míru každému jednotlivému pacientovi na základě odběru jeho bílých krvinek.
Mezi další průlomové novinky již schválené ze strany EMA podle Dvořáčka patří i léčivý přípravek Hemlibra indikovaný pro rutinní profylaxi krvácivých epizod u osob všech věkových skupin s hemofilií A s inhibitory faktoru VIII. „Účinná látka emicizumab představuje bispecifickou protilátku namířenou proti faktorům IXa a X a imituje působení faktoru VIII,“ přiblížila AIFP pro Zdravotnický deník.
Do praxe zamíří také přípravek určený ke kombinační léčbě cystické fibrózy u pacientů ve věku od 12 let „s mutacemi F508del, které ovlivňují gen pro CFTR (transmembránový regulátor vodivosti, cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).“ Jedná se o přípravek genové terapie a byl mu také přiznán status „orphan“.
FDA také schválila velký počet biosimilarních léků. „U těchto přípravků by bylo zapotřebí, aby šly velmi rychle do schvalovacích procesů v Evropě tak, aby se cenová hladina biologických přípravků redukovala. V momentě, kdy je kopie, tak je pak i pokles cen (originálů) velmi rychlý a to i v ČR, podle legislativy až o 30 procent,“ doplnil Dvořáček.
Výzkum může vrátit finance, které vydáváme
Brzdou vstupu na trh jsou mnohdy vysoké ceny moderních originálních preparátů.
„Pro náš farmaceutický průmysl je v tuto chvíli významné, že i v ČR probíhají výzkumné projekty v oblasti základního výzkumu, což nebývá úplně často – odehrávají se například v oblasti obezitologie, kde čeští vědci spolupracují s originálními farmaceutickými společnostmi. Je tak možné, že se nám podaří do budoucna zopakovat úspěch, jež byl postaven na patentech profesora Holého. Proč o tom mluvím? Projekt opět probíhá v Ústavu organické chemie a biochemie a výsledky, které se pak z něj mohou komercionalizovat, snad pomohou vrátit zpátky České republice to, co vydává na léčbu,“ dodal v této souvislosti Jakub Dvořáček z AIFP.
Tento týden zveřejnil Český statistický úřad (ČSÚ), že stále rychlejším tempem narůstají výdaje za léky spotřebované přímo ve zdravotnických zařízeních. Zatímco v roce 2010 to bylo 16,5 miliardy korun, tak v roce 2017 dosáhly tyto výdaje už 24,6 miliardy korun. Největší nárůst ale zaznamenávají výdaje na centrové léky. Za centrové léky dokonce zdravotní pojišťovny zaplatily předloni částku nejvyšší za posledních sedm let! Zatímco v roce 2010 to bylo 6,6 miliardy korun, v roce 2017 již výše dosáhla 16,7 miliardy.
„Nejrychleji rostly výdaje za léky užívané a předepisované v centrech onkologické péče, nebo s cévní mozkovou příhodou,“ upozornila k tomu Helena Chodounská z odboru statistik rozvoje společnosti ČSÚ. Více zde.
Olga Böhmová
