Vstup inovací do úhrad v České republice trvá příliš dlouho a řada výrobců raději dává přednost tomu, že své přípravky nechávají hradit přes paragraf 16. Změnit to má novela právě dokončená na ministerstvu zdravotnictví, která zavádí zcela novou cestu vstupu do úhrad pro léky na vzácná onemocnění a navíc optimalizuje režim pro vysoce inovativní léčivé přípravky. Novinky poprvé do hloubky představil náměstek MZ Filip Vrubel u Kulatého stolu ZD na téma Nová legislativní úprava úhrad orphan drug, inovativních léčivých přípravků a paragrafu 16, který se konal ve čtvrtek v Praze.
Zákon o veřejném zdravotním pojištění, který v Česku platí už více než dvě desítky let, prodělal poslední zásadnější novelu v roce 2011. Od té doby se ale situace na poli vstupu nových léčiv v mnohém změnila. Impulzem k zásadní novele byl nyní zejména pomalý vstup inovací daný dlouhými správními řízeními na SÚKL, vyjednáváním s plátci, nejistotou ohledně dopadů do veřejného zdravotního pojištění či legislativními bariérami, ale také meziročně velký nárůst nákladů na centrovou péči i léky hrazené přes paragraf 16. V minulém roce proto byla ne ministerstvu zdravotnictví sestavena pod taktovkou náměstka Filipa Vrubela velká pracovní skupina zahrnující všechny stakeholdery, která připravila návrh usilující o nápravu situace do doby, než bude vytvořeno komplexní, systémové řešení.
„Výstup je v naprosté většině případů výsledkem konsenzu a kompromisu, který byl těžce hledán a nacházen na mnoha a mnoha jednáních pracovní skupiny. Jsou to dohromady stovky hodin, než jsme novelu připravili. Základním cílem přitom je zrychlit vstup inovací a zvýšit dostupnost nejmodernější léčby pro pacienty v ČR, zároveň ale zajistit udržitelné financování,“ načrtává Filip Vrubel.
Hlavní novinkou je zcela nová cesta pro vstup léků na vzácná onemocnění (tzv. orphanů), vedle toho se také zpřesňuje a rozšiřuje systém dočasné úhrady vysoce inovativních léčivých přípravků (VILP). Zároveň by měl být lékový ústav odbřemeněn od zbytečných administrativních úkonů, jako jsou hloubkové revize v pětiletém intervalu, díky čemuž by si měl uvolnit ruce pro zkrácené revize a individuální řízení pro vstup inovací.
Na sběr dat v režimu VILP bude více času
Podívejme se nyní blíže na dvě nejzásadnější úpravy, s nimiž novela přichází. Režim dočasné úhrady VILP by měl dávat prostor inovativním přípravkům, aby sebraly potřebná data a splnily nákladovou efektivitu. Po určité době totiž cena léků klesá, takže se může dostat pod hranici ochoty platit. „Potřebujeme nastavit dobu správně, aby byla data z reálné klinické praxe validní, a potřebujeme správně nastavit motivační faktory, aby si držitelé rozhodnutí o registraci o dočasnou úhradu žádali,“ uvádí Vrubel.
Pracovní skupina se nakonec rozhodla pro změnu režimu ze současných 2+1 roku na 3+2 roky. Po třech letech by se tak měla přepočítat maximální výše ceny a úhrady, zkontrolovalo by se, zda držitel rozhodnutí o registraci plní dohodnuté závazky, a také jestli přípravek nadále splňuje definici VILP. Po pěti letech by pak došlo k vyhodnocení, zda lék splňuje nákladovou efektivitu.
VILP bude mít navíc novou definici, která je jednodušší a predikovatelnější. „Inspirovali jsme se kritérii z klinických hodnocení, takže chceme, aby se hodnotily parametry hodnocené v klinických studiích, které přinášejí reálný přínos pro pacienta v kvalitě života či prodloužení střední doby přežití. Už tak nebudeme muset čelit výtkám, kdy nebylo podle paragrafu 41 prováděcí vyhlášky zcela zřejmé, podle jakého písmena a ustanovení může být VILP VILPem,“ vysvětluje Filip Vrubel.
Změn má dočkat také povinnost vést registr VILPu s tím, že existují případy, kdy nemá smysl registr zavádět. Nově by tak mělo být odpovědností držitele, zda jej zřídí, a to dle stávajících pravidel v dohodě se zdravotními pojišťovnami a odbornými společnostmi. V zájmu samotného držitele ovšem je data sesbírat, aby po pěti letech prokázal nákladovou efektivitu. Pokud ji neprokáže, bude muset doléčit pacienty na své náklady.
Další novinkou je, že závazky budou vymahatelné přímo ze zákona. Proces správního řízení u VILP totiž někdy zdržují dvě kola vyjednávání s plátci, kdy se v prvním kole zajišťují oboustranné závazky, jako je závazek doléčení a dodržení dopadu do rozpočtu, načež následuje hodnotící zpráva a druhé kolo jednání. Vymahatelností závazků ze zákona by se ale mohlo první kolo odstranit, takže už samotným podáním žádosti by se držitel zavazoval, že náklady na VILP spočtené v analýze dopadu do rozpočtu budou fixní a závazné, podobně jako doléčení pacientů v případě neschválení trvalé úhrady v rozsahu indikačního omezení.
Pokud navíc přijde na trh přípravek s novou VILPovou indikací, který už ale zároveň má v jiné indikaci přiznanou trvalou úhradu, nebude dočasná indikace moci být dražší. A když přijde do stejné terapeutické a diagnostické skupiny druhý VILP, nesmí být dražší než první. Ve chvíli, kdy přejde do trvalé úhrady přípravek, který míří na stejnou cílovou populaci jako lék s dočasnou úhradou, bude status zbývajících VILPů v dané skupině zrevidován a ověří se, zda stále splňují definici VILP, tedy že jsou signifikantně účinnější proti léku s trvalou úhradou. Pokud tomu tak nebude, dočasná úhrada zanikne do šesti měsíců po rozhodnutí SÚKL. Během této doby přitom bude mít držitel rozhodnutí o registraci možnost zažádat si o trvalou úhradu.
Posuzování orphanů zohlední i socioekonomické aspekty
Díky rozšíření režimu VILP by tak měli získat výrobci dost času, aby sehnali data a prokázali nákladovou efektivitu. Jsou ale i léky, které se navzdory reálnému přínosu pro pacienty pod hranici ochoty platit nikdy nedostanou. Jde hlavně o přípravky na vzácná onemocnění, které dnes spadají do paragrafu 16, protože držitelé rozhodnutí o registraci nejsou ničím motivováni k tomu, aby žádali o úhradu. To vede k zátěži pojišťoven, lékařů i pacientů, nemluvě o tom, že náklady na takto hrazenou léčbu bývají o dost vyšší, než když lék dostane standardní úhradu. Proto by v Česku měly tyto léky dostat zcela novou vlastní cestu.
Velká diskuze se přitom vedla okolo toho, jak by měl být zalimitován počet pacientů, pro které je lék na vzácná onemocnění určen – původně byla stanovena hranice sta pacientů. „Po dlouhých diskuzích s pacientskými organizacemi i plátci jsme se nakonec dohodli, že tam podmínku nedáme. K čemu by vedla? Lék, který by mířil na větší počet pacientů, by spadl do paragrafu 16. Zároveň ale neříkáme, že orphany nad sto pacientů budeme automaticky hradit – jsou to jen otevřená vrátka pro proces, a jestli na jeho konci bude řečeno, zda lék bude či nebude hrazen, bude na rozhodnutí příslušného regulátora,“ dodává Filip Vrubel.
Žadatelem o úhradu touto cestou je držitel rozhodnutí o registraci, pokud ale raději nechává svůj přípravek hradit přes paragraf 16, mohou zažádat i zdravotní pojišťovny. Velkou novinkou je pak rozšíření účastníků správních řízení. „Vyslyšeli jsme dlouhá volání pacientských organizací i odborných společností, aby byly plnohodnotnými účastníky řízení. Právě pro tento režim pro léky na vzácná onemocnění jim tento status přiznáváme. Pacientské organizace i odborné společnosti tak budou plnohodnotnými účastníky, kteří se mohou vyjadřovat v hodnotící zprávě, mohou navrhovat úpravu podmínek úhrady a SÚKL by měl v rámci hodnotící zprávy tyto návrhy okomentovat,“ přibližuje Filip Vrubel.
Proces by přitom měl probíhat tak, že v první fázi SÚKL, stejně jako dnes, shromáždí důkazy a povede diskuzi s účastníky řízení, načež vydá hodnotící zprávu. V té by měl být komentář k možnému postavení léčiva v klinické praxi, účinnosti, bezpečnosti a dalším kritériím, přičemž by si měl lékový ústav od MPSV, ČSSZ, ÚZIS a zdravotních pojišťoven vyžádat všechna potřebná data. Hodnotící zprávu následně SÚKL pošle na ministerstvo zdravotnictví, kde by měl být zřízen poradní orgán s paritním zastoupením stakeholderů, tedy státu, zdravotních pojišťoven, odborných společností a pacientů. Ten by měl zohlednit všechna kritéria a dát doporučení, zda je ve veřejném zájmu poskytnout lék pacientům či nikoliv. Měl by při tom vzít v potaz nejen tzv. tvrdá kritéria, jako jsou dopady do rozpočtu, ale v rámci multikriteriálního rozhodování také měkká kritéria. Zohledněny by tak měly být i sociální a socioekonomické dopady léčby – pokud tedy pacientovi léčba umožní například návrat do pracovního života, mělo by to být okomentováno v hodnotící zprávě.
„Kritéria, jako je celospolečenský zájem na léčbě onemocnění, přínos a kvalita života, mohou být do určité míry vnímány subjektivně každým z nás. Proto o nich nemůže rozhodnout jeden člověk, jakkoliv nezávislý. Kolektivní orgán je proti tomu hlava, která může ve svých částech zohlednit úhel pohledu všech stakeholderů,“ vysvětluje náměstek Vrubel, podle kterého ale vždy musí být zohledněn dopad do rozpočtu.
Poradní orgán může stanovit podmínky úhrady
Poradní orgán se následně může rozhodnout třemi způsoby: buď doporučí úhradu tak, jak je navržena v hodnotící zprávě, nebo úhradu doporučí se změnou (například s podmínkou slevy nebo třeba zúžení cílové populace pacientů), anebo úhradu nedoporučí. Jakmile orgán vydá závazné stanovisko, to je posláno zpět na SÚKL, který je jím vázán a dle něj rozhoduje. V případě úhrady podmíněné slevou tak vyzve žadatele, zda akceptuje navržené změny, a v závislosti na tom úhradu schválí či zamítne. Nedoporučení úhrady přitom neznamená, že by pacient nemohl požádat o úhradu na paragraf 16, pokud ale odpovídá indikačním kritériím, jež byly předmětem posuzování poradního orgánu, pravděpodobně pojišťovna odborné argumenty použije taktéž.
Pokud přípravek dostane úhradu, může zdravotní pojišťovna později, stejně jako u ostatních typů léků, iniciovat například zkrácené revize. Po roce od přiznání úhrady také může zažádat o přezkoumání úhrady, pokud se něco na trhu radikálně změní – například přijde nový lék, změní se klinická praxe, guideliny či se prokáže neúčinnost. Pak se výše popsaný proces opakuje a poradní orgán opět zhodnotí, zda je úhrada na místě či ne. V případě, že dojde ke zrušení úhrady, však musí zdravotní pojišťovna pacienty doléčit na vlastní náklady (pokud ovšem není prokázána neúčinnost nebo není možný switch) – jinak by totiž pacient beztak spadl do úhrady přes paragraf 16.
Zatímco popsaná novela spatřila světlo světa v těchto dnech, úprava týkající se rozhodovacích procesů u paragrafu 16 byla zveřejněna již před více než měsícem (obě novely se ale v meziresortním přípomínkovém řízení a dalších procesech spojí v jednu). V rámci této druhé úpravy se sjednocuje postup rozhodování zdravotních pojišťoven tak, aby byl konzistentní a měli jsme jasně definována práva účastníků včetně posouzení odvolání.
Do novely ovšem bylo zařazeno ještě několik dalších úprav, jako je zohlednění změny v rozhodovací praxi regulátorů a judikaturu správních soudů či některé otázky ohledně moderních terapií, které dosud zůstávaly ve vakuu a řešily se opatřením obecné povahy (nově budou posílány do standardního správního řízení, a pokud budou splňovat podmínky léku na vzácná onemocnění, mohou využít i novou cestu). Kroky se zaměřují také na snižování administrativní zátěže na SÚKL, rozšíření jeho konzultačních činností, zavedení prehearingu, zrušení periodicity hloubkových revizí, zrychlení zkrácených revizí nebo snížení limitu pro zkrácenou revizi z úspory 30 milionů na 20 milionů.
Tím, co na navrhovanou úpravu říkají jednotliví stakeholdeři, se budeme zabývat v nadcházejících vydáních ZD.
Kulatý stůl se uskutečnil za laskavé podpory společnosti Novartis.
Michaela Koubová
Foto: Radek Čepelák
