Soumrak byznysu s neschválenými terapiemi? Americký soud rozhodl, že injekce s kmenovými buňkami z tuku pacienta mají být regulovány jako lék

Zaplatí tisíce dolarů za terapii, výsledkem je ale v lepším případě jen provětraná peněženka, v horším poškozené zdraví. Neověřená léčba kmenovými buňkami, která se ve Spojených státech nabízí pacientům s nejrůznějšími diagnózami od plicních chorob přes Parkinsona po následky úrazů, by ale nyní mohla dostat stopku. Soud dal totiž za pravdu americkému Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) ve sporu s klinikou poskytující léčbu kmenovými buňkami z pacientova vlastního tuku s tím, že FDA disponuje autoritou ji regulovat. Podobných zařízení jsou sice stovky, mohlo by ale jít o první vlaštovku, která byznysu s lidským zdravím učiní přítrž.

Soudní rozhodnutí, které ukončí poskytování neověřené terapie kmenovými buňkami na jedné z floridských klinik, je pro vzkvétající byznys lákající řady zoufalých pacientů velkým varováním. Na druhou stranu však zatím regulátor zdaleka nemá v dohledu nad stovkami zařízení poskytujících za tisíce dolarů neprokázané terapie vyhráno. Vůbec totiž ještě není jasné, jaký dopad bude rozhodnutí mít.

O co přesně jde? Rozhodnutí federálního soudu z 3. června přiznalo FDA pravomoc zamezit soukromé klinice U. S. Stem Cell, aby svým pacientům aplikovala injekce s kmenovými buňkami odebranými z vlastního břišního tuku. Zařízení totiž tvrdí, že mají tyto injekce regenerační a hojivé účinky, díky čemuž dokáží léčit široké spektrum chorob a zranění včetně artritidy, Parkinsonovy nemoci nebo plicních a srdečních onemocnění. Problém je, že podle odborníků neexistuje žádný důkaz o tom, že by podobné techniky skutečně fungovaly. Právě naopak: tři pacienti, kteří za terapii na klinice U. S. Stem Cell zaplatili 5000 dolarů, oslepli poté, co jim byl za účelem léčby makulární degenerace vpraven extrat z břišního tuku do očí.

Soudkyně Ursula Ungarová, která vyhověla žádosti FDA o soudní příkaz proti klinice, souhlasí s regulátorem, že při extrakci kmenových buněk z tuku je nutné zpracování a jde tedy ve výsledku o léčivo. Úprava tak řadí podobnou léčbu pod jurisdikci FDA, která má na starosti dohled nad léky.

Mohlo by vás zajímat

V roce 2022 skončilo v minusu 11 nemocnic

„Je tu pravděpodobnost, že obžalovaní budou porušovat zákon o potravinách, lécích a kosmetice, což je federální zákon udělující FDA regulační autoritu,“ napsala soudkyně. Ta zároveň poukázala na to, že když úřad varoval kliniku U. S. Stem Cell ohledně bezpečnosti prováděných praktik, odpověděla společnost tím, že je osvobozena od nařízení FDA, a terapii nabízela dál. Mluvčí U. S. Stem Cell Melissa Shuffieldová přitom uvedla, že se klinika ještě rozhodne, zda vyhoví rozhodnutí poté, co bude vydán formální soudní příkaz.

Rozhodnutí je sice závazné pouze v okrese, kde bylo vydáno, předpokládá se ale, že ovlivní i soudce v dalších oblastech, kteří budou řešit podobné případy. Pochybné procedury typu injekcí s kmenovými buňkami z tuku totiž nabízí stovky klinik, přičemž zatím není jasné, jak se k varování postaví.

„Myslím si, že to řadu lidí odradí. Někteří lékaři na FDA dají, je ale překvapivé, kolika z nich je to jedno. Pokračují zkrátka v tom, co dělají, dokud nejsou přímo proti nim přijaty kroky. Mám ale pocit, že rozhodnutí okresního federálního soudce bude znamenat více než jen varování FDA,“ říká podle New York Times Paul Knoepfler, který se zaměřuje na výzkum kmenových buněk na Kalifornské univerzitě. I když ale považuje nařízení za pozitivní krok, je podle něj ostudné, že trvalo tak dlouho. „Po celou dobu byli poškozováni lidé,“ konstatuje.

Schválení nemají ani další terapie z kmenových buněk

Někteří lékaři však mohou i nadále terapie poskytovat a spoléhat na to, že FDA nezavede širší opatření, zatímco jiní se přesunou do zahraničí (po prohraném soudu se například společnost Regenexx přestěhovala na Kajmanské ostrovy, texaský Celltex se zase po varování FDA přesunul do Mexika) nebo přejdou k jiným neověřeným zákrokům. Odvětví se přitom ve Spojených státech rozrostlo tak rychle, že FDA nestíhalo reagovat. Bez prostředků k tomu, aby zvlášť stíhal každou kliniku, zvolil úřad raději přístup, při němž se zaměřoval na rizikové postupy. Řešil tak hlavně ty, kdo poškodili pacienty nebo prováděli rizikové procedury, jež s velkou pravděpodobností někoho zraní. Tato strategie však znamená, že v těch horších případech začal úřad jednat až ve chvíli, kdy už byli postiženi pacienti.

„Je mnoho případů společností, které prezentují neodůvodněná tvrzení o potenciálu buněčných terapií předcházet, léčit nebo vyléčit závažná onemocnění, a v těchto případech jsme odhodláni jednat a chránit pacienty,“ podotýká mluvčí FDA Stephanie Caccomová.

Jenže v minulosti dal úřad byznysu s kmenovými buňkami tříleté odkladné období, během něhož se díval jinam a čekal, až se kliniky samotné budou ptát, jaká pravidla se na ně vztahují a co musí splňovat. I když přitom FDA varovala, že jakmile lhůta uplyne, na problematiku si došlápne, řada kroků spočívala jen v bezzubých varovných dopisech.

Docent z centra bioetiky na Minnesotské univerzitě Leigh Turner proto považuje rozhodnutí soudu za smysluplné, nebude ale podle něj rozhodně znamenat, že stovky pochybných zařízení najednou zmizí ze světa. V nedávné studii přitom Turner našel 716 klinik zaměřujících se na terapie kmenovými buňkami, a sám podtrhuje, že číslo je velmi pravděpodobně podhodnocené – realita se bude blížit spíše tisícovce. Jen zhruba polovina z nich ale podává injekce vyrobené z tuku, jichž se týká soudní rozhodnutí. Schválení FDA postrádá s výjimkou léčby rakoviny a některých genetických poruch také terapie kmenovými buňkami z kostní dřeně, dále pupečníkové krve (kromě léčby leukémie) nebo tkání, jako je placenta či amniová membrána. Je tedy možné, že zařízení místo injekcí s kmenovými buňkami z tuku přejdou k těmto postupům.

Zvláště pak některé lékaře lákají produkty z tkání, protože je lze pouze zakoupit a injekčně aplikovat, přičemž není třeba provádět postupy nebo pořizovat vybavení na odběr krve, tuku či kostní dřeně. Jenže některé z těchto terapií už poškodily pacienty – na konci loňského roku bylo hospitalizováno 12 lidí se závažnou infekcí krevního oběhu, kloubů nebo míchy poté, co dostali injekce z pupeční šňůry plné bakterií vyrobené kalifornskou společností Genetech.

Také U. S. Stem Cell nabízí léčbu z těchto tkání a kostní dřeně, a plánuje tak činit nadále, i pokud poslechne soud a přestane vyrábět injekce z tuku. FDA a soudy by ale podle Leigha Turnera mohly uplatnit stejné argumenty i u dalších terapií, které by tak kvůli nutnosti zpracování byly považovány za lék a musely by se podrobovat pravidlům FDA.

Bez zábran. Společnosti klamou i smrtelně nemocné

Velké obavy z neověřených terapií kmenovými buňkami mají také plicní lékaři. Důvodem je agresivní webová kampaň zaměřená na pacienty s plicní fibrózou, což je těžko léčitelné smrtelné onemocnění. Nadace zaměřená na tuto chorobu už varovala, že experimentální léčba poskytovaná neregulovanými komerčními centry poskytujícími terapii kmenovými buňkami může pacientům způsobit velkou škodu. Léčba kmenovými buňkami je sice zkoumána i v rámci klinických studií, ty ale neprovádějí komerční kliniky.

Zkušenost s podvedenými pacienty má i plicní lékařka z Johns Hopkins Medicine Sonye K. Danoffová. Před několika lety dva pacienti podstoupili nevyzkoušenou léčbu na floridské klinice, kde jim byla odebrána krev, kterou záhy dostali zpět – bez zjevného efektu a za úplatu 15 až 20 tisíc dolarů. Oba pacienti později svému onemocnění podlehli. „Jsou to modlící se, zoufalí lidé. Zrovna včera jsem zaslechla pacienta říkat: viděl jsem inzerát na tuhle a tuhle kliniku, kde vám dají buněčnou terapii a bude vám líp. Jsou to neuvěřitelně podvodné praktiky,“ pozastavuje se Danoffová.

Odbornice na pravidla FDA z Ohijské státní univerzity Patricia J. Zettlerová považuje rozhodnutí ohledně injekcí s kmenovými buňkami z tuku za dobré znamení pro další podobný soud, tentokrát s kalifornskou Cell Surgical Network, která injekcí z tuku oslepila pacienta. Jenže zakladatel společnosti Mark Berman se domnívá, že oni soud neprohrají. Trvá na tom, že terapie založená na buňkách z tuku jen využívá pacientových vlastních tkání, čili nejde o léčbu, na kterou se vztahuje regulace FDA.

Podle Michaela Wernera, spoluzakladatele pacientské organizace Aliance pro regenerativní medicínu obhajující práva pacientů, kteří podstoupili terapii kmenovými buňkami, genovou terapii nebo tkáňové inženýrství, je ale soudní rozhodnutí velmi povzbudivé. „Zaměstnanci kliniky manipulují a zpracovávají lidské buňky, načež je podávají lidem. Dělají to bez klinických studií a jakýchkoliv povolení. Navíc vydávají prohlášení o účinnosti léčby, která není prokázána. A FDA říká: tohle dělat nemůžete,“ uzavírá Werner.

-mk-