Když jsme před rokem sezvali odborníky ke Kulatému stolu Zdravotnického deníku, aby diskutovali o tzv. moderních terapiích, kam také patří genové a buněčné terapie (více se dočtete zde a zde), de facto jsme jako první v Česku otevřeli veřejnou odbornou diskusi na toto téma. Od té doby se situace výrazně posunula: v zahraničí byl genovou terapií odléčen první český pacient, máme dvě akreditovaná centra s tím, že další jsou na cestě, a odborné společnosti už spolu s VZP připravily dohodu ošetřující to, které pacienty k léčbě indikovat a jak terapii hradit. Díky tomu už máme základní rámec pro poskytování těchto moderních terapií do doby, než se podaří najít systémové řešení úhrad. Poslední vývoj na poli zajištění dostupnosti genové terapie představili odborníci u Kulatého stolu Zdravotnického deníku s názvem Přínosy a výzvy buněčných a genových terapií, který se konal 24. října v Praze.
Vývoj na poli moderních terapií, zejména té buněčné a genové, jde rychle kupředu. Zatímco první preparáty pro hematoonkologii schválila Evropská léková agentura (EMA) loni v srpnu, dnes už i v České republice máme s těmito přípravky první zkušenosti. Vznikla také první dvě certifikovaná centra, ÚHKT v Praze a ve FN Brno (certifikace dalších pracovišť probíhá), která mohou preparáty pacientům podávat. Česká republika je tak první zemí střední a východní Evropy, jejíž pacienti mají k těmto terapiím přístup. V tuto chvíli máme v Česku k dispozici dva přípravky buněčné a genové terapie – jeden od společnosti Novartis, druhý od Gilead. Genová terapie přitom dnes může pomoci dvěma hlavním skupinám – pacientům s akutní lymfoblastickou leukémií (ALL) do 25 let a nemocným s refrakterními nebo relabujícími nehodgkinovskými lymfomy, kde všechny dosud dostupné léčebné prostředky selhaly. U lidí v terminálním stadiu ALL je přitom schopna zajistit dlouhodobé přežití v 60 až 70 procentech případů.
„Modelově je to situace, kterou známe – přichází nový, drahý lék. Co je na tom zcela nového, je, že se mění tkáň v lék, což je nesmírně zajímavé a inovativní. K tomu jsou ale lymfom a ALL poměrně frekventní diagnózy, navíc je inovativní genová terapie vůči médiím nesmírně sexy téma. Aby to mělo úspěch, bude třeba velká disciplína všech aktérů, ať už to jsou managementy nemocnic, plátci nebo odborníci, kteří léčbu indikují, protože se to může velmi lehko zvrhnout ve smyslu hlubokých lidských příběhů v médiích a poptávky oproti penězům, které na to budou alokovány,“ upozorňuje ředitel pražské VFN a onkolog profesor David Feltl.
Odborná společnost proto už loni na podzim napsala zdravotním pojišťovnám i ministerstvu krátký materiál o tom, že je třeba vstup těchto přípravků včas uchopit, aby nenastal „neřízený paragraf 16“. To se skutečně podařilo, díky čemuž nyní podle odborníků nečelíme žádnému akutnímu problému.
VZP přislíbila průběžné financování
Otázka ale je, jak to bude vypadat s úhradami. Preparát totiž vyjde na zhruba osm milionů na pacienta plus statisíce korun za hospitalizaci. Vůbec prvního pacienta řešil už na konci loňského roku Svaz zdravotních pojišťoven, v té době ale ještě nebylo možno poskytnout terapii v ČR, takže byla léčba zajištěna v zahraničí (zaměstnanecká pojišťovna tehdy schválila terapii během dvou dnů). Nyní už ale máme akreditovaná pracoviště i u nás, takže pacienti nemusí za terapií dojíždět za hranice.
Lékaři a nemocnice ovšem potřebují mít jasno, jak do budoucna postupovat ve věci zajištění úhrady. K indikaci totiž dochází akutně a zařízení potřebuje vědět, že když drahou léčbu pacientovi podá, dostane ji zaplacenou. VZP už proto přislíbila, že než bude jasné systémové řešení, s nímž budeme k moderním terapiím přistupovat, bude je hradit dle speciální smlouvy mimo paušál. Odborná společnost navíc s pojišťovnou uzavřela dohodu, za jakých podmínek se léčba bude schvalovat, prozatím přes paragraf 16.
„Dohoda je velmi dobrá, férová, respektující oficiální indikace preparátů i realistické počty pacientů. Pro start jsme tam dali realisticky konzervativní počty a také pro všechny strany důležitý dodatek, že se lékaři musí snažit vybrat pacienty v co nejlepším celkovém stavu, kteří proceduru s co největší šancí dobře přečkají, dočkají se podání preparátu a zvládnutí komplikací. Jde o plus minus dva měsíce, což je u pacientů s relabujícím či rezistentním lymfomem věčnost,“ přibližuje profesor Jiří Mayer, předseda České hematologické společnosti ČLS JEP a přednosta Interní hematologické a onkologické kliniky LF MU a FN Brno, podle kterého se nyní počítá s desítkami pacientů ročně.
VZP přitom vyšla z metodiky pro schvalování nehrazených léčivých přípravků dle paragrafu 16, kterou představila před rokem. I u genové terapie tak spolu s odborníky připravila a 23. září publikovala na rok platná stanoviska, která budou vodítkem pro rozhodování o schválení úhrady. Poprvé zde byla k rozhodnutí využita ne pracovní skupina, ale pracovní komise v čele s ředitelem VZP, protože dopad do rozpočtu se jen pro VZP odhaduje na 300 milionů korun pro cca 30 pacientů.
„Domluvili jsme se, že vyřešíme i úhradové cash-flow. Jedná se o terapii velmi nákladnou a čekání na vyúčtování u těchto přípravků by mohlo být velmi dlouhé, takže by si nemocnice musely vzít úvěr. Řekli jsme, že na to budeme reagovat a upravíme budgety tak, abychom léčbu financovali průběžně. Okamžitě s příchodem pacientů, a už tu máme první žádosti, upravíme rozpočty a zálohy tak, aby pracoviště měla k dispozici prostředky na financování léčby,“ uvádí náměstek VZP David Šmehlík.
Co se týče Svazu zdravotních pojišťoven, ten má situaci složitější, protože je zde cca 40 procent pacientů pojištěných u šesti různých pojišťoven s nezávislou smluvní politikou. Pro malé pojišťovny s maximálně několika pacienty je přitom podle předsedkyně lékové komise SZP Kateřiny Podrazilové velmi obtížné centrům zvyšovat zálohy. „Asi jediná schůdná cesta je reflexní financování. Bude-li pacient u malé, regionální pojišťovny, není možné reagovat předem zvýšením záloh, součástí schvalování ale bude dohoda s konkrétní zdravotní pojišťovnou, v jaké době a jakým způsobem bude podaná terapie financována. Cash-flow by tak bylo spojeno s konkrétním případem,“ načrtává Podrazilová.
Pojišťovny a výrobci by měli sdílet rizika
A jak se situace vyvíjí ze systémového hlediska? „Od loňského roku jsme se bohužel příliš daleko neposunuli, stále jsme v pozici paragrafu 16, což chápeme jako určité východisko, ale určitě ne jako pozici, ve které bychom rádi setrvávali. Bude tedy třeba na tom dále pracovat – bude důležitý milník, jestli bude mít genová terapie stanovenou cenu nebo úhradu, bude prohlášena za čistě nemocniční péči, nebo dostane možnost stanovení úhrady jako ambulantní. Tyto otázky budeme řešit a budou v procesu nesmírně důležité,“ podotýká Kateřina Podrazilová.
V současné době se cena moderních terapií stanovuje věcným usměrněním, protože nejsou cenové reference. Pokud by se přitom stanovovala úhrada, muselo by se tak stát opatřením obecné povahy, které přináší málo prostoru pro diskuzi. „Všechny strany se mohou dostat do poměrně nekomfortní situace a nebylo by dobré, aby opatření obecné povahy proběhlo předtím, než proběhne debata o tom, jak pacient bude vypadat, kolik jich bude a jaké můžeme očekávat výsledky. V současné době jiná cesta není, otevřela by se nám jedině s novou legislativou – ale predikovat teď, kdy bude a jak bude vypadat pro moderní terapie, je obtížné,“ dodává Podrazilová. Pokud se ovšem podaří prosadit novou legislativu, budou moderní terapie velmi pravděpodobně spadat do nového způsobu vstupu léčiv určeného pro tzv. orphan drugs či vysoce inovativní léčivé přípravky, které nesplňují nákladovou efektivitu (podrobněji jsme psali zde).
Zdravotní pojišťovny také nyní pracují na risk-sharingových schématech tak, aby pokud možno mohly u nákladných terapií platit za dobrý výsledek. Například VZP tak má ve smlouvě mechanizmus navázaný na terapeutickou odpověď popsanou ve spolupráci s odbornou společností. Zároveň je definováno, jaká je cena, pokud popsané terapeutické odpovědi není dosaženo. „Na úrovni zdravotnického zařízení dopad nebude žádný, oni dostanou uhrazeno vždy. Na ně riziko nepřenášíme,“ podtrhává Šmehlík.
Podle výkonného ředitele Asociace inovativního farmaceutického průmyslu Jakuba Dvořáčka je pak snaha nalézat nová úhradová schémata i na úrovni samotného průmyslu a momentálně na nich pracuje European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA). „Bude třeba obrovská flexibilita jak ze strany pojišťoven, tak naší, protože smlouvy budou vypadat jinak. Bude to práce jak pro právníky, tak kolegy pracující na úrovni nemocnice. Bude totiž nutná kolekce dat a pravidelné vyhodnocování úspěšnosti léčby. Vůle lékaře poskytnout zpětnou vazbu ve větší míře, než je běžné, tak bude nezbytná,“ dodává Jakub Dvořáček.
Kulatý stůl se uskutečnil za laskavé podpory společnosti Novartis.
Michaela Koubová
Foto: Radek Čepelák
