Včera večer ministerstvo zdravotnictví schválilo tzv. specifický léčebný program pro použití léčivého přípravku Zolgensma u tří dětí se spinální svalovou atrofií (SMA). Zdravotnickému deníku to sdělila ředitelka Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) Irena Storová. Informaci potvrdilo také ministerstvo na svých stránkách. Právě SÚKL urychlil možnost použití přípravku tím, že vytvořil specifický léčebný program a předložil jej ministerstvu ke schválení. Zolgensma je přípravek genové terapie od společnosti Novartis, který dosud není schválen Evropskou komisí pro použití v rámci EU.
Cena přípravku je stanovena v USA na 2,1 miliónu dolarů, což činí Zolgensmu nejdražším lékem na světě. Patří mezi léky, které se v Evropě registrují centralizovanou procedurou. Rozhodnutí je na Evropské komisi. Evropská léková agentura (EMA) již vydala pro registraci Zolgensmy souhlasné stanovisko. Evropská komise by měla vydat rozhodnutí o registraci do začátku června. Do té doby nemůže Novartis uvést léčivo na trh a není tedy ani možné jej hradit z veřejného zdravotního pojištění. Specifický léčebný program je tak cestou, jak se za této situace může podle Zákona č. 378/2007, o léčivech, dostat přípravek k definovanému počtu pacientů. Nemůže ale zajisti jeho hrazení.
„Ve chvíli, kdy jsme byli svědky probíhající sbírky nejprve na jednoho chlapečka, pak na druhého a současně jsme věděli, že tento lék ještě není registrován Evropskou lékovou agenturou, vnímali jsme, že i když bude sbírka úspěšná, bude problémem použití léku,“ přibližuje ředitelka SÚKL Irena Storová. Sbírka přinejmenším u jednoho chlapce úspěšná byla, dnes na jejím kontě leží téměř 63 miliónů korun, které tam převážně po drobných částkách poslaly tisíce lidí z celé republiky. Zolgensma se ovšem musí aplikovat do dvou let dítěte, a také proto SÚKL hledal cestu, jak zajistit legální možnost použití Zolgensmy ještě před její oficiální registrací pro celou Evropu.
„Spojili jsme se s držitelem, což je společnost Novartis a zvolili jako nejlepší cestu schválení specifického léčebného programu,“ vysvětluje dále ředitelka SÚKL. Firma poskytla nejrůznější podklady, které měla k dispozici a SÚKL stanovil podmínky programu – od indikace, lékové formy, věkového omezení až po pracoviště, kde bude léčivý přípravek podán, což je Centrum pro vzácná neuromuskulární onemocnění v pražské motolské nemocnici pod vedením doktorky Jany Haberlové. S tímto pracovištěm také SÚKL řešil prostory, které musí splňovat pro podání genové terapie v souladu se Zákonem č. 78/2004 o nakládání s geneticky modifikovanými produkty a příslušnou vyhláškou (209/2004), která stanovuje bližší podmínky tohoto nakládání. „Byla obava, že budou muset mít nejvyšší třídu čistoty, ale nakonec jsme nemuseli udělovat žádnou výjimku, protože jsme zjistili, že jsou schopni si to připravovat v těch prostorách té čistoty, které mají k dispozici,“ doplňuje ředitelka Storová.
Mohlo by vás zajímat
„Program je navržen pro tři pacienty, protože jsme věděli, že dva chlapečci již mají nebo téměř mají sbírku hotovou tak, aby se nemusel na každé dítě jednotlivě znovu vytvářet program, dali jsme do rezervy ještě jednoho pacienta,“ vysvětluje dále ředitelka SÚKL s tím, že použití přípravku je v režimu „hradí pacient“. To znamená, že bude hrazen ze zmíněných sbírek, protože žádný jiný mechanismus úhrady není možné uplatnit za současné situace, kdy přípravek není registrován.
Přípravek Zolgensma obsahuje geneticky upravený vir, proto s jeho použitím vyjadřuje souhlas i Ministerstvo životního prostředí, do jehož gesce patří regulace manipulace s geneticky modifikovanými organismy. Podle informací Zdravotnického deníku byl sice proces s tímto ministerstvem poněkud zdlouhavější, ale našlo se řešení přes notifikaci, protože dopady na životní prostředí už v rámci registračního procesu posuzovala EMA a tato dokumentace je v Česku k dispozici.
[infobox-cela-sirka]
-cik-
