Jsou tomu dva roky, co Zdravotnický deník svým kulatým stolem odstartoval diskuzi o buněčné a genové terapii. Tehdy byl v ČR jeden pacient, kterému jedna ze zaměstnaneckých pojišťoven léčbu schválila v zahraničí, protože u nás k tomu ještě nebyly vytvořeny kapacity. Od té doby u nás vzniklo pět certifikovaných center, která tuto léčbu poskytují, a dosud byly odléčeny více než dvě desítky pacientů. V září loňského roku uzavřela největší česká pojišťovna s odbornou společností společné stanovisko, které indikovaným pacientům zajistilo rychlé schválení přes paragraf 16, a naše republika se stala jednou z prvních zemí, která svým pacientům terapii zpřístupnila. Díky fungující komunikaci všech stran tak mají lidé, kteří by jinak s velkou pravděpodobností do roka zemřeli, dva až třikrát větší šanci na pětileté přežití. Problematice se věnoval Kulatý stůl s názvem Přínosy a výzvy buněčné a genové terapie, který se konal 16. prosince v Praze.
Imunobuněčná terapie CAR-T je léčebná metoda, kdy jsou pacientovi v certifikovaných centrech z krve odebrány T-lymfocyty, které jsou pak odeslány do zahraničních laboratoří. Zde je do nich vložena speciální genetická informace, díky které se buňky naučí rozpoznávat a ničit nádorové buňky. Pozměněné T-lymfocyty se poté vrátí zpět pacientovi.
„Mluvíme o lymfomech, konkrétně difuzním velkobuněčném lymfomu, a mladých pacientech s akutní lymfoblastickou leukémií. Jedná se o choroby, které léčíme imunochemoterapií. Problém nádoru ale je, že se vymyká kontrole imunitního systému, a toto je jeden z léků, který se ukázal jako velmi účinný – nastartuje reakci vlastního imunitního systému a úpravou T-lymfocytů imunitní systém nepřítele ničí,“ načrtává přednosta I. Interní kliniky – hematologie 1. LF a VFN profesor Marek Trněný.
Pacientů s daným typem lymfomu je v Česku ročně diagnostikováno kolem šesti set. Z nich zhruba čtvrtina relativně brzy relabuje, takže ročně máme 150 až 200 lidí s relapsem. Genovou terapii je přitom možno nasadit až u pacientů, u nichž selhaly ostatní možné způsoby léčby (alespoň dvě linie). V této skupině nemocných se bohužel pěti let dožívá méně než 20 procent a průměrné přežití je pod jeden rok. „Část pacientů jsme ale schopni zachránit. Pravděpodobnost přežití je dvou až třínásobná. Genová terapie tak těmto lidem ztrojnásobuje šanci, že budou po pěti letech naživu. Je to naprosto zásadní krok,“ podtrhává profesor Trněný.
Buněčné a genové terapie se u nás používají přes rok, čímž se Česko zařadilo mezi první státy, které tuto léčebnou metodu mohou pacientům nabídnout. „Byli jsme jedna z prvních zemí, minimálně ve střední Evropě, která se rozhodla terapii hradit,“ potvrzuje náměstek VZP David Šmehlík.
„Krátce po registraci preparátu Evropskou lékovou agenturou jsme upozornily zdravotní pojišťovny a ministerstvo zdravotnictví, že je tu něco, co má potenciál být průlomovou léčbou. I při nedokonalostech, které léčba má, jde o něco zcela inovativního, co tu zatím nebylo. Díky jednání jak na ministerstvu zdravotnictví, tak na zdravotních pojišťovnách se terapie stala realitou. Měli jsme obavu, aby nenastal chaotický paragraf 16, kdy se o tom píše v novinách, dělají se sbírky a nakonec to mnohdy skončí u soudu. Podařilo se ale využít mechanizmu zavedeného VZP, rámcové smlouvy s odbornou společností, kdy se vydefinují indikace, odhadne se počet pacientů a jakou to bude znamenat finanční zátěž. Když pak přijde přes paragraf 16 žádost, která indikace smlouvy odráží, měla by být vyřízena přednostně a pacient i jeho rodina mají jistotu, že žádost bude vyřízena pozitivně,“ popisuje předseda České hematologické společnosti ČLS JEP a přednosta Interní hematologické a onkologické kliniky LF MU a FN Brno profesor Jiří Mayer.
Zásadní je centralizace léčby
Vůbec první český pacient, kterému byla léčba uhrazena, se začal léčit v roce 2018. Tehdy jsme u nás ještě neměli žádné certifikované centrum, proto mu byla terapie poskytnuta v zahraničí. „Byla to pro nás nová zkušenost, v této terapii jsme byli neznalí procesů. Za tu dobu jsme ale urazili velký kus cesty, naučili jsme se posuzovat situaci a vnímat CAR-T terapii jako novou intervenci, která má možnost pacientům prodloužit život,“ říká předsedkyně Lékové komise Svazu zdravotních pojišťoven ČR Kateřina Podrazilová.
Poté byla schválena certifikovaná pracoviště v Praze a Brně, jejichž počet se dodnes rozrostl na pět a terapii je tak možné poskytnout v ÚHKT, VFN, FN Brno, na dětském pracovišti ve FN Motol a ve FN Plzeň. Všechna tato pracoviště jsou přitom certifikována pro podání jedné ze dvou u nás dostupných terapií, která je od společnosti Novartis. Firma Gilead má certifikaci zatím jen na brněnském pracovišti, v lednu by ale snad měla certifikace přibýt ještě VFN a ÚHKT.
„Je extrémně důležité, že tato terapie probíhá na vyjmenovaných centrech, a to ze dvou důvodů. Musí tam být zkušenost s touto terapií a se zvládáním nežádoucích účinků, zejména tam ale musí být expertíza, u jakého pacienta to skutečně může pomoci a u jakého ne,“ podtrhává Marek Trněný. Na tom, že centralizace této péče je zcela zásadní, se přitom shodují jak odborníci, tak pojišťovny.
Systém nyní funguje tak, že každé certifikované centrum na sebe má navázaná menší centra, která mu referují pacienty. „Cesta musí být oboustranná. My informujeme odbornou veřejnost o způsobech léčby, o tom, jakým způsobem pacienta indikovat, připravit a dostat ho k nám v optimálním stavu tak, aby se nemusela doplňovat nějaká vyšetření. Povzbuzujeme je, že pokud si nebudou jistí, aby zavolali a pacienta zkonzultovali,“ vysvětluje Robert Pytlík z Ústavu hematologie a krevní transfuze. Podle profesora Trněného se problematice věnovala i virtuální říjnová konference lymfomové skupiny. Vzdělávání totiž hraje klíčovou roli v tom, aby pacient byl včas referován.
Ve chvíli, kdy tak regionální centrum některou péči neumí pokrýt, pacienta s vyšším centrem konzultuje a případně předává. K té nejmodernější péči by se díky tomu měl bez problémů dostat i nemocný z odlehlejšího regionu.
Odborná společnost chystá registr
Lékaři by také podle společného stanoviska s VZP měli indikovat pacienty, kteří mají šanci dožít se konce procedury a přečkat možné komplikace, jež jsou u tohoto druhu terapie velmi časté a závažné. „Někomu dáte buňky a on pátý den upadne do bezvědomí,“ načrtává profesor Mayer. Pacienti jsou proto indikováni v rámci konzilia odborníků, nejde tedy o rozhodnutí jednoho lékaře. Do letošního října přitom bylo v Česku touto buněčnou terapií odléčeno 25 pacientů.
„Není to tak, že by každý, kdo nemá šanci z drahé léčby profitovat, CAR-T okamžitě dostal. Je to velká zodpovědnost indikujících lidí, kteří mají zkušenost s desítkami či stovkami pacientů s konkrétními lymfomy, a dokážou odhadnout jejich rezervy,“ doplňuje Jiří Mayer.
Základní údaje o léčbě se podle profesora Mayera automaticky zadávají do základní databáze vedené Evropskou transplantační společností. V ČR pak je několik pracovních skupin s vlastními databázemi o lymfomech, leukémiích či mnohočetném myelomu, jsou ale dobrovolné a finančně nikým nepodporované.
„Podrobně jsme to diskutovali na výboru společnosti. Je to něco nového, specifického, drahého, nakonec se tu projevují i aspekty jako délka administrativních procesů a podobně. Domluvili jsme se proto, že by Hematologická společnost vybudovala jednoduchý registr CAR-T terapie, a konsenzus byl v tom, že povinná data by byla ta, která se beztak už nějakým způsobem posílají do Evropské transplantační společnosti. Teď řešíme technické aspekty, aby se nestalo, že na pracovištích budou něco zadávat dvakrát nebo třikrát,“ načrtává Jiří Mayer. Důležitost sběru dat potvrzuje také VZP, která by je pak ráda využila i k aktualizaci společného stanoviska.
Sledování výsledků je důležité i v souvislosti s tím, jak terapii co nejlépe nastavit. „Diskutuje se sekvence terapie, kdy jí dát, po čem ji dát, jaká chemoterapie by neměla předcházet a čemu to do budoucna může konkurovat. To všechno jsou diskuze, které v rámci skupiny lidí zabývajících se problematikou lymfomů, probíhají,“ dodává Marek Trněný.
Vánoční zastavení účastníků Kulatého stolu ZD: Co si přejete, aby se příští rok stalo?
Jiří Mayer: Nežiju cyklickým způsobem, že teď něco končí a něco bombastického začne. Mám spíše tendenci se podívat na uplynulý den, a pokud se něco alespoň milimetr neposunulo kupředu, mám z toho depresi a snažím se, aby to další den bylo o něco lepší. Zcela přízemně ale očekávám, že přijde o něco méně zbytečných mailů a papírů a že se konečně dostanu k tomu, abych si prohlédl přednášky z American Society of Hematology, což je sjezd, který fakticky odpadl. Mám nachystanou hromadu článků, dát dohromady myšlenky a nachystat projekty, tak se k nim snad dostanu.
Jinak jako zdravotníci vidíme, že by se při současné epidemii mohla řada věcí udělat jinak a všechno se mohlo vyvíjet trochu jinak. Vidíme nemocné kolegy a kolegyně, kteří na tom nebyli nejlépe, a vidíme pacienty s hematologickými malignitami, kteří pravděpodobně umřeli, protože dostali covid. Byl bych proto nesmírně rád, kdyby za rok touto dobou to bylo alespoň částečně vyřešeno a mohli se vrátit k normálnímu životu. Je spousta odvětví, která jsou paralyzovaná, což se nepochybně podepíše i na prasátku, které obhospodařuje pan náměstek Šmehlík. To pak zpětně bude mít dopady na nás a třeba na to, že nebude na přilepšení platů sester. A na personálu mohou všechny krásné plány v onkologii skončit.
Kateřina Podrazilová: Tradičně si přejeme zdraví. To je vysoká hodnota, i když méně konkrétní. Moc bych přála komukoliv z nás zdraví, což je nejvyšší meta. Co bych si přála osobně v pracovním životě, je racionální diskuze o pracovních problémech – ta nás vždycky dokáže posunout dál.
Marek Trněný: Přál bych si, aby se podařilo stabilizovat personál zdravotnických zařízení. Jestli něco ohrožuje fungování zdravotnického systému, je to to, že je práce extrémně náročná a máme nedostatek sester. Zápasíme s tím na nejrůznějších úrovních, a já bych si přál, abychom nalézali lidi, kteří budou schopni pracovat ve zdravotnictví. Všichni ho budeme v nějaké fázi potřebovat, tak aby se o nás měl kdo postarat.
David Šmehlík: Aby ve všech oborech dostávali všichni pacienti takové vánoční dárky, jako je společné stanovisko s odbornou společností, tedy že budou mít přístup k moderní léčbě a něčemu, co jim skutečně pomůže. Osobně si pak přeji to, abychom dokázali ve svých osobních a rodinných životech naplňovat to, o co se snažíme v pracovní oblasti a abychom překonali složité období, které nás s covidem zatěžuje víc, než bychom si přáli.
Robert Pytlík: ÚHKT má svůj vlastní program buněčné terapie, takže moje přání do příštího roku je, abychom se posunuli k náboru pacientů a aby byl program úspěšný. Moje osobní přání je, abych ani já, ani nikdo z mé rodiny tyto úžasné věci, o kterých jsme tady mluvili, v příštím roce nepotřeboval.
Kulatý stůl laskavě podpořila společnost Novartis.
V dalším vydání ZD se budeme věnovat tomu, jak by šlo celý proces schvalování žádostí o poskytnutí buněčné a genové terapie ještě zlepšit.
Michaela Koubová
Foto: Radek Čepelák
