Právě vyhlášená konzultace Evropské komise otevírá zásadní otázky dalšího vývoje lékové politiky EU

Minulý týden vyzvala Evropská komise odbornou i laickou veřejnost, aby se vyjádřila k tomu, jak by měla vypadat nová pravidla pro veřejnou podporu výzkumu a vývoje léků pro děti a pacienty se vzácným onemocněním. Na jaře příštího roku totiž plánuje předložit novelu příslušných předpisů. Veřejná konzultace zveřejněná Komisí ve formě dotazníku má však širší přesah. Hledá totiž odpovědi, jejichž znění bude pro celý další vývoj unijní lékové politiky zásadní.

Minulý týden vyzvala Evropská komise odbornou i laickou veřejnost, aby se vyjádřila k tomu, jak by měla vypadat nová pravidla pro podporu výzkumu a vývoje léků pro děti a osoby se vzácným onemocněním. Na jaře příštího roku totiž plánuje předložit dlouho očekávanou novelizaci příslušné legislativy. Jde o dvě nařízení, který vznikla již před téměř čtvrt stoletím. Není tedy divu, že s ohledem na získané zkušenosti s jejím fungováním a také bouřlivý vývoj zejména v oblasti vzácných onemocnění potřebuje, mírně řečeno, oprášit.

Odpovědět na zveřejněný dotazník může prakticky kdokoli. Zájem bude zřejmě vysoký, konzultace má totiž širší přesah. Hledá odpovědi na otázky, které jsou pro další vývoj lékové politiky EU tak, jak to již naznačila v loni zveřejněné strategii komisařka pro zdraví Stella Kyriakidesová, zásadní.

Vývoj léků pro vzácná onemocnění a pro děti je drahý, riziko neúspěchu značné

Vývoj léků pro léčbu, prevenci a diagnostiku vzácných onemocnění (orphanů) a léků v pediatrické péči není z pohledu farmaceutických firem příliš rentabilní, ať již pro nízký počet pacientů nebo větší složitost výzkumu. Výrobci proto celkem logicky pečlivě rozvažují, jaký směrem se jejich investice vydají. Efektivní zacílení veřejné podpory tak může pomoci, aby svůj výzkum zaměřily žádoucím směrem. Riziko s tím spojené se pro ně stává přijatelnějším.

Vloni v létě zveřejnila Evropská komise své zhodnocení toho, jak současná pravidla této podpory fungují. Popsala, kde se ukázaly nedostatky a jakým směrem by se mohla vydat jejich náprava. Podle této analýzy se podařilo od roku 2000 počet centrálně registrovaných léků a pediatrických studií skutečně zvýšit. Výzkum se nicméně nedaří vždy nasměrovat tam, kde je ho nejvíce zapotřebí. U 95 procent vzácných onemocnění tak stále neexistuje žádná možnost léčby. A i když už lék existuje a je zaregistrován, nedostane se někdy včas k všem potřebným pacientům v zemích EU co nejdříve po registraci – nebo také vůbec. Zohlednit je také třeba bouřlivý vědecký a technologický vývoj posledních let.

Zmíněná konzultace tak hledá odpovědi na otázky, který zachází do samých principů lékové politiky a nastavení toho, jak může fungovat vztah mezi farmaceutickým průmyslem a regulátorem. Jak motivovat výrobce, aby investovali do léku, jehož výzkum a vývoj pro ně není nákladově efektivní, ale pacienti ho potřebují? Jak tuto potřebu nadefinovat? Jak docílit toho, aby lék vznikal na území EU? Jak dostat nový a drahý lék k pacientům ve všech státech EU co nejdříve po registraci?

Mohlo by vás zajímat

Vězeňská služba bude muset žalobcům signalizovat použití násilí proti vězňům

Hledá se definice

Na přetřes přijde například již samotná definice vzácného onemocnění. V současné době se jedná o chorobu, kterou v danou chvíli trpí méně než pět osob z 10.000. S ohledem na rychlý rozvoj moderních terapií, a především pak personalizované medicíny, však může hledání léčby pro konkrétní pacienty teoreticky vyústit k „výrobě“ vzácných onemocnění z nemocí běžnějšího charakteru. Nebo naopak – některá onemocnění již tak vzácná vlastně nejsou, protože se je daří lépe a častěji diagnostikovat. Proto se například uvažuje o tom, že by se měl více zohledňovat celkový počet předpokládaných uživatelů léku, podobně, jako je tomu v USA či Japonsku.

Dalším důležitým pojmem, který si Evropská komise potřebuje vyjasnit, je ona „neuspokojená potřeba pacientů“ (unmet medical need). Co to přesně znamená? Nejde totiž jen o to, že lék na nějakou chorobu jednoduše neexistuje. Může existovat a může být i v EU zaregistrován (drahé a inovativní léky jsou obvykle registrovány pro celou EU Evropskou lékovou agenturou EMA, pro léky na vzácná onemocnění je to dokonce povinnost). Pacienti se k nim však z různých dalších důvodů nedostanou. Lék také nemusí být dostatečně účinný. Nebo nemusí být uzpůsoben pro podání dětským pacientům, ať již z hlediska dávkování nebo formy podání. Definice neuspokojené potřeby je přitom klíčová, protože právě na ni bude navázána veřejná podpora. Ta se v budoucnu nemusí týkat jen vzácných onemocnění nebo léků pro děti, ale třeba i antibiotik.

Složitá rovnováha

Během uplynulých dvaceti let se také ukázalo, že nabízené pobídky a odměny nezafungovaly vždy tak, jak se předpokládalo. Evropská komise se tedy nyní ptá, jak by šlo tento systém nastavit účelněji a efektivněji, aby vyhověl požadavkům na dodržování pravidel hospodářské soutěže, a zároveň firmy motivoval. Jak má vypadat finanční a odborná podpora výzkumu a vývoje? Jak zrychlit registrační a schvalovací proces? Jak by mohla vypadat podpora po zaregistrování léku?

A především – jak tyto drahé léky dostat po registraci co nejrychleji k pacientům? To, kde se výrobce rozhodne svůj lék uvést na trh, záleží jen na něm a na jeho dohodě s místním regulátorem. Značnou roli při tom může hrát cenová a úhradová politika daného státu, i když studie, do jaké míry tomu tak skutečně je, teprve v Evropské komisi vzniká. O cenách a úhradách léků si země EU rozhodují samy a odmítají, aby jim do toho Evropská unie jakkoli vstupovala. Proto to Evropská komise zkouší jinak.

V dotazníku se například ptá: „Aby mohly společnosti využít podpory a pobídek v plném rozsahu, musí být léčivé přípravky včas uváděny na trh ve všech členských státech, v nichž jsou zapotřebí, ihned po udělení registrace?“ Jinými slovy – má Evropská komise svoji podporu podmínit závazkem výrobce uvádět lék na trh ve všech státech EU, kde je tento preparát zapotřebí? Na to již nemusí být výrobci ochotní přistoupit. A opět – co to znamená, že je lék někde zapotřebí? V konečném důsledku by se mohlo jednat o slib uvést lék do všech států najednou.

A pak je tu duševní vlastnictví, tedy patentová práva, která si výrobci žárlivě střeží. Právě díky nim se jim nákladná vstupní investice vrací. V již zmiňované farmaceutické strategii EU se její autoři zabývají například možností urychlit uvádění na trh levnějších generických nebo biosimilárních variant originálních přípravků. A otázky ve veřejné konzultaci ukazují, že Evropská komise se chce této variantě dále věnovat. To je ale cesta, která se nebude příliš líbit právě výrobcům inovativních léků.

Má to smysl?

Jedním z cílů legislativy pro léky v pediatrii bylo snížit u dětských pacientů míru „off-label“ předepisování preparátů určených pro dospělé. Nařízení proto nově uložilo povinnost začlenit do klinického výzkumu každého léku i výzkum jeho možného pediatrického využití, ať již jde o vymezení nové indikace či způsobu použití u dětí, nebo prostě konstatování toho, že použití léku u dětí není vhodné. Jako kompenzaci vynaložených nákladů se nabídla možnost prodloužit platnost patentové ochrany léku.

Ukázalo se však, že výrobcům se příliš nechce do náročného pediatrického výzkumu u „starších“ léků s vidinou očekávané menší ochoty států platit za tyto již známé léky vyšší cenu. Evropská komise se tedy nyní ptá, jak byl se finanční podpora takového výzkumu dala nastavit jinak. Jde to? A vlastně – má vůbec smysl se o to pokoušet?

Co přinesl covid-19

Zcela novou a bezprecedentní zkušenost s potřebami společnosti a veřejnou podporou výzkumu a vývoje, zrychleného posuzování, schvalování a uvedení na trh léčivého přípravku, v tomto případě vakcíny, přinesla současná covidová pandemie. Jaké nám tato zdravotní krize přineslo ponaučení?, ptá se Komise.

Své odpovědi na dotazník mohou farmaceutičtí výrobci, lékaři, vědci, pacienti, orgány veřejné správy nebo kdokoli jiný zasílat do konce července. V Bruselu si všechny příspěvky obvykle poctivě pročítají. Výsledky veřejné konzultace a jejich zohlednění pak rozebere dopadová studie, která bude k novele obou zmiňovaných nařízení přiložena. A lze předpokládat, že se odrazí i v novelách dalších lékových předpisů, které Komise ohlásila ve své strategii.

Helena Sedláčková