Léčba šitá pacientovi na míru s minimem nežádoucích účinků – to je personalizovaná medicína, o níž se hovoří jako o medicíně budoucnosti. U nás se zatím rozvíjí především v onkologii. Klíčem k ní jsou data – hodně dat. Klinické studie zdaleka nestačí, a je tudíž nezbytné sbírat informace i z reálné praxe. Zde však Česká republika poněkud zaostává. Dat v českém zdravotnictví sice není málo, ale jsou na různých místech a v různé struktuře. Otázkou tak je, jak je propojit a také využít při rozhodování o úhradách léčby, kde si pacienti i plátci musí zatím vystačit s individuálními žádostmi přes paragraf 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění.
V personalizované onkologii se léčba vybírá nejen podle lokalizace nádoru, ale také podle jeho molekulárně-genetického profilu. Hovoříme o léčbě napříč diagnózami. Dvě pacientky s rakovinou prsu se tak mohou léčit zcela odlišně. Jedna může užívat stejnou terapii jako pacient s rakovinou žaludku, druhá zase lék schválený pro pacienty s rakovinou ledvin. „Personalizovaná medicína ale není o tom, že přijdu na jednu genetickou mutaci. Jde o to, že budu zobrazovat klinická data, která nasdílím s centrálním úložištěm. Moje informace jsou kusé, s mnohými abnormalitami se setkáme jednou až dvakrát v životě,“ popsal děkan Lékařské fakulty Univerzity Karlovy v Plzni a přednosta Onkologické a radioterapeutické kliniky Fakultní nemocnice Plzeň Jindřich Fínek na summitu Ekonomika zdravotnictví pořádaném vydavatelstvím Media Network.
V České republice se ročně léčí kolem 80 tisíc pacientů s nějakou formou zhoubného novotvaru. „Ty léčíme na základě analýzy dat z klinických studií provedených u méně než jednoho procenta z tohoto počtu. Nemáme totiž data z reálné praxe,“ popsal Fínek. Přitom právě ta dokáží zachytit a popsat zkušenost naprosté většiny onkologických pacientů ve srovnání s jednotkami procent, jež se účastní klinických studií. Integrace těchto dat pak umožňuje pochopit odlišnosti onemocnění na úrovni konkrétního pacienta a využít toho pro dosažení maximálního terapeutického efektu.
„V různých registrech a observačních studiích se nachází pacienti, kteří by mohli přinést zajímavé informace. Ale my je nedovedeme zpracovat, ani se na ně zeptat,“ pokračuje Fínek. Bez adekvátního množství dat tak lékaři nezachytí dostatečné množství pacientů, kteří by nesli na základě genomického vyšetření stejný nádor, jenž by pak mohli posuzovat a porovnávat.
Není o čem diskutovat
Tzv. NGS (Next Generation Sequencing) se provádí u pacientů, u nichž selhala předchozí standardně doporučovaná léčba, jako je radioterapie a chemoterapie. Není jich ale mnoho, a pokud lékaři pracují pouze s počty v řádu stovek, hrozí podle Fínka velké riziko chyby. A molekulu, která bude fungovat, často hledají na základě literárních zdrojů. „Proto potřebujeme, aby data byla pod jednou střechou, minimálně českou, lépe evropskou,“ dodává onkolog.
Léčba indikovaná na základě stanovení biomarkerů je přitom podle Fínka jednoznačně spojená s nárůstem účinnosti. „Data jsou jasná, nemá cenu o nich ani diskutovat. Například u karcinomu plic se celkové přežití prodlužuje o polovinu, “ uvádí.
Nový přístup k léčbě reflektují také nové typy klinických studií, především dva – umbrella (deštník) a basket (košík). V případě studí typu umbrella je zkoumán jeden histologický typ nádoru současně s podskupinami různých biomarkerů, pro které jsou volena různá cílená léčiva. Do studie typu basket se vybírají pacienti s různými histologickými typy nádoru, ale s jedním molekulárním cílem a jedním cíleným léčivem. Svým designem umožňují pracovat s různými rameny léčby a díky průběžným analýzám mohou být ramena s neodpovídající léčbou ukončena, příp. mohou do něj vstoupit nové preparáty.
Úhradu je nutné schvalovat v řádu týdnů
Nové přístupy k léčbě a nové typy studií přináší i nové nároky na nastavení adekvátních úhradových mechanismů. Systémové řešení zatím neexistuje. Potřeby pacientů se řeší individuální žádostí přes paragraf 16 zákona o veřejném zdravotní pojištění a smluvní politikou zdravotních pojišťoven s výrobci léku, resp. s držiteli registrace. Přitom je ale klíčové, aby se vhodná terapie nasadila co nejrychleji. „Tento typ léčby nastupuje až po té, co selhaly jiné standardní metody. Ve chvíli, kdy se preparát schválí, musí pacient ještě žít. Proto mluvíme o týdnech, jinak to nemá smysl. Za dva měsíce či půl roku pacient již léčbu nepotřebuje. Onemocnění bude postupovat, pacient bude ve zcela jiném stavu nebo dostane neadekvátní léčbu a vyčerpáme jeho toleranci,“ vysvětluje Fínek.
Do čela procesu hledání vhodných postupů při schvalování úhrady nových terapií a inovativní léčby se v posledních letech postavila z českých plátců Všeobecná zdravotní pojišťovna (VZP). Ta přišla s propracovanou metodikou rozhodování o žádostech podle paragrafu 16, jejíž součástí jsou zveřejňovaná společná stanoviska odborných společností a VZP. Díky své aktivní smluvní politice s držiteli registrací dokáže VZP také snižovat náklady na léčbu.
„Je opravdu složité nastavit v případě nových terapií standardní systémovou cestu, ale my na naší úrovni jsme ji, myslím, našli. Pokud ve spolupráci s experty vydefinujeme onemocnění nebo lokaci, umíme si s tím poradit. A jsme schopni tam dostat tu rychlost,“ uvedl k tomu (dnes již bývalý) náměstek ředitele VZP David Šmehlík. Debata by podle něj byla navíc jednodušší, kdyby došlo na Fínkova slova a do tohoto rozhodování se dostala i data z klinické praxe. „Z hlediska formulace v zákoně nebo metodiky Státního ústavu pro kontrolu léčiv to však již tak jednoduché nebude,“ dodává.
„Je to problém i na západ od nás, standardní farmakoekonomický model je nepoužitelný,“ souhlasí Pavel Mlynář, vedoucí oddělení léčiv a zdravotnických prostředků České průmyslové zdravotní pojišťovny. „V západních agenturách pro hodnocení zdravotnických technologií (HTA) vidíme sice nějaké cesty, ale ani to není dostačující. Musíme najít správný způsob, jak hodnotit terapie, které přichází ze zmiňovaných basketových studií. Jednoduché řešení ale nemám. Cesta individuálních žádostí přes paragraf 16 by ale neměla být naším konečným cílem,“ myslí si Mlynář.
Transparentnost nebo dostupnost – co je víc?
Podle předsedy sekce zdravotnictví a sociálních služeb Hospodářské komory Iva Hlaváče je důležité, aby s moderními terapiemi „zalícoval“ vhodný typ smluv mezi plátci a držiteli registrací. „Dobře postavené úhradové smlouvy dokáží vstup inovací zlevnit. Velká část odpovědnosti ale leží i na držiteli registrace, založené na tom, do jaké míry věří svému přípravku a kolik má dat, jež dokáží vykompenzovat chybějící data z HTA,“ konstatuje Hlaváč.
Podle něj existuje již relativně mnoho léčivých přípravků hrazených nějakou generačně novější smlouvou. Zároveň však nelze úplně konstatovat, že zdravotní pojišťovny jsou plně vybaveny tyto smlouvy dělat a nakládat s daty tak, aby byly transparentní nejen vůči klientům, ale i výrobcům. „Tam se ještě musíme mnoho učit. Pokud chceme dosáhnout standardu v západní Evropě, musíme toho ještě hodně odpracovat ve vztahu k přístupu k datům a jejich analýze,“ tvrdí Hlaváč.
Jakkoli geniální smlouva mezi firmou a plátcem, upozorňuje dále, je navíc riskantní a téměř bezcenná, pokud nechrání dostatečně obchodní tajemství, tedy cenu. „Musí tady být nějaká přiměřená míry ochrany výrobců, ať už pomocí zákonu o registru smluv či jinak,“ dodává Hlaváč.
A nejde jen o ochranu výrobců, doplňuje k tomu David Šmehlík. „Co je víc – informovanost a transparentnost anebo dostupnost a kvalita péče?“ ptá se řečnicky. „Pokud je naším cílem, aby byl přípravek dostupný, musíme vyvažovat zájem pacienta a systému a jeho finanční stability. Souhlasím, že by si to zasloužilo legislativní úpravu, která vyváží tu touhu vidět všechno. Aby nedošlo k tomu, že se s vaničkou vylije i dítě a nebude co zveřejňovat, protože nikdo takovou smlouvu neuzavře,“ uzavírá Šmehlík.
Summit Ekonomika zdravotnictví se uskutečnil za laskavé podpory generálních partnerů společností Roche a Novartis a partnera společnosti Sprinx.
Helena Sedláčková
Foto: Radek Čepelák
Graf: Jindřich Fínek
