Pět měsíců po dohodě o podmínkách úhrady přelomové léčby cystické fibrózy počet nasazených pacientů svižně roste

V červnu naše největší zdravotní pojišťovna oznámila, že po dohodě s odborníky i výrobcem je připravena svým klientům s cystickou fibrózou hradit nejmodernější terapii, které je považována za průlomovou. K dnešnímu dni, kdy si připomínáme Evropský den pro cystickou fibrózu, tedy po pěti měsících, se již na základě žádostí podaných u českých plátců o úhradu léčby podle paragrafu 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění takto úspěšně léčí necelé dvě stovky pacientů. Česko je tak jednou z mála zemí na světě, kde je nemocným s touto diagnózou dostupné úplné portfolio současných možností tzv. modulátorové léčby.

Když ředitel Všeobecné zdravotní pojišťovny (VZP) Zdeněk Kabátek v červnu novinářům oznamoval, že Česká republika je na špičce dostupnosti moderních terapií, příliš nepřeháněl. VZP tehdy zveřejnila společné stanovisko s pracovní skupinou pro léčbu cystické fibrózy České lékařské společnosti Jana Evangelisty Purkyně k pravidlům pro úhradu nejnovější – a průlomové – terapie této nemoci a avizovala podpis smlouvy o limitaci rizik s výrobcem, která měla pomoci snížit náklady na jinak drahou léčbu.

Odborníci tehdy předpokládali, že vhodných pacientů z celkového počtu zhruba 700 uvedených v českém registru cystické fibrózy bude 225. „V současné době evidujeme (v souvislosti s novým lékem) žádosti pro 201 pojištěnců podle paragrafu 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění, které jsou průběžně dle zdravotního stavu pojištěnců schvalovány. Léčba přípravkem Kaftrio se jeví jako efektivní,“ sdělila Zdravotnickému deníku tisková mluvčí VZP Viktorie Plívová na dotaz, jak se daří dohodu po pěti měsících uvádět do praxe.

„Můžeme na to být opravdu pyšní,“ dodává k tomu Pavel Dřevínek, vedoucí centra cystické fibrózy ve Fakultní nemocnici v Motole, který se na zmíněném stanovisku podílel. „Pacienty tak můžeme na tuto nejnovější léčbu nasazovat. A nejde jen o klienty VZP, ale i dalších zdravotních pojišťoven,“ pochvaluje si.

Od července 171 pacientů

Cystická fibróza je závažné a nevyléčitelné dědičné vzácné onemocnění, které se projevuje především opakovanými infekcemi dýchacích cest, jež postupně způsobují fatální poškození plic. Pacienti s touto diagnózou potřebují celý život intenzivní léčbu a nemoc jim výrazně zkracuje život. Nemocní také vzhledem k poruše funkce slinivky břišní špatně tráví jídlo a trpí i dalšími zdravotními komplikacemi.

Nový lék je přelomový v tom, že nejen zlepšuje funkce plic nemocných, ale poprvé útočí přímo na genetické kořeny nemoci (ta se rozvíjí poté, co jedinec zdědí od každého rodiče po jednom poškozeném genu CFTR). Zásadně tak zvyšuje kvalitu života pacientů, kteří jinak musí každý den strávit několik hodin inhalacemi a rehabilitacemi a velká část z nich se nedožívá třiceti let. Na rozdíl od dosavadních preparátů je také vhodný pro větší skupinu nemocných.

Mohlo by vás zajímat

Vzácná onemocnění postihnou vždy celou rodinu. Pomoci by měla specializovaná centra

Poměrně svižný postup plátců při schvalování žádostí podle paragrafu 16 tak oceňuje i ředitelka Klubu nemocných cystickou fibrózou Simona Zábranská. „To, že se povedlo dohodnout úhradu, je pro komunitu pacientů velký posun. Teď máme na léčbě již 171 pacientů, to je obrovské číslo na to, že jsme s podáváním žádostí začali v červenci. Máme za sebou první kontroly pacientů a ukazuje se, že léčba je velmi účinná. Pro naši diagnózu je to obrovský posun,“ konstatuje.

Více energie, méně kašle

To potvrzuje i osobní zkušenost jedné z pacientek Markéty Mikšíkové, která nejnovější tzv. modulátorovou terapii užívá od srpna. „Již po měsíční kontrole byla patrná změna na plicních funkcích, zlepšení asi o devět procent. Teď po třech měsících sama cítím, jak mám více energie. Neuvěřitelné je, že během dne nemám třeba ani žádný záchvat kašle. Dříve nebylo možné, abych vynechala inhalaci, teď si to musím připomínat, abych nezapomněla,“ popsala Zdravotnickému deníku.

Podobně podle ní mluví i další pacienti nasazení na tuto léčbu. „Je to pro nás tak trochu zázrak. Náš život již není zatížený tím velkým kašlem a zahleněním. Zvládáme více aktivit a také třeba onemocnění ostatních členů rodiny. Dříve jsme okamžitě končili na antibiotikách, teď to ustojíme,“ doplňuje Mikšíková.

Podle profesora Dřevínka se evidují necelé čtyři stovky pacientů, kteří by mohli být pro tuto terapii vhodní. Počet žádostí na zdravotní pojišťovny o úhradu podle paragrafu 16 tak bude v příštím roce dále narůstat. Lékař však zároveň upozorňuje, že početná skupina z nich je již v současné době nasazena na jiné modulátorové léčbě nižší generace, kterou dobře tolerují a která jejich klinický stav stabilizuje. „Ve srovnání s jinými zeměmi, kde jsou na nové léčbě jednotky pacientů, je to ohromující. Jsme jedna z mála zemí, která má k dispozici kompletní portofolio modulátorové léčby,“ uvedl Dřevínek.

Od ledna bude možné žádat o systémovou úhradu pro orphany

V úvodu zmíněné stanovisko VZP s odbornou společností předpokládá finanční dopady na úhradu nové terapie cystické fibrózy ve výši 541 milionů korun v prvním roce vstupu přípravku na trh. „Cystická fibróza byla vždycky takové průlomové vzácné onemocnění. A i nyní je zářným příkladem toho, že je možné nasadit léčbu, která nemá v rámci systému stanovenu výši a podmínky úhrady,“ říká předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění a členka výboru Klubu nemocných cystickou fibrózou Anna Arellanesová.

A věří, že od příštího roku se situace ještě zlepší. To totiž vstupuje v účinnost novela zákona o veřejném zdravotním pojištění. Ta zavádí do procesu schvalování výše a podmínek úhrady u léčivých přípravků pro vzácná onemocnění (orphany) novinku – hodnocení kolektivního poradního orgánu ministra zdravotnictví složeného ze zástupců státu, zdravotních pojišťoven, odborné veřejnosti a pacientů. „Doufáme, že držitelé registrací k orphanům začnou o systémové stanovení úhrady žádat. Je to velký krok kupředu, stejně jako to, že se na tomto rozhodování budou podílet sami pacienti,“ konstatuje Arellanesová.

Ze všeho nejvíc však na nové legislativě vítá, že zakotvuje národní síť center pro vzácná onemocnění. Tato specializovaná pracoviště při velkých fakultních nemocnicích, která se úspěšně zapojují do mezinárodní spolupráce v rámci evropských referenčních sítí, nemají dosud u nás postavení center vysoce specializované péče, což brzdí jejich další rozvoj. „Nyní budeme moci začít vyjednávat s poskytovateli o tom, aby se o ně více starali a pečovali o ně. Je to taková naše noha do jejich dveří,“ dodává.

Na takzvaná centrová léčiva, která se podávají pacientům ve specializovaných centrech, vydala VZP vloni 13,7 miliardy korun. Částka se od roku 2013 zdvojnásobila. Náklady na ně tedy stále stoupají, nicméně podle vedení VZP dochází v posledních letech k tomu, že se začíná léčit více pacientů, než jak stoupají náklady na ně. Stejně tak roste počet smluvních ujednání, která naše největší zdravotní pojišťovna uzavírá s výrobci, resp. držiteli registrací inovativních léků, díky nimž se daří náklady na léčbu snižovat.

Helena Sedláčková