Novela zákona o veřejném zdravotním pojištění umožnila od nového roku vstup do úhrad lékům na vzácná onemocnění speciální novou cestou. To ale neznamená, že by ji tzv. orphany musely využívat za každých okolností. I doposud část těchto přípravků vstupovala do úhrady standardní cestou, novela navíc rozšiřuje dočasnou úhradu pro vysoce inovativní léky. V některých výjimečných případech, například u léčby dětí, zůstane možnost společného stanoviska, které uzavírá VZP s odbornými společnostmi pro usnadnění individuálního schválení. Problematice se věnoval Kulatý stůl ZD, který se konal 3. března v Praze.
Nová cesta schvalování úhrady pro léky na vzácná onemocnění by měla vypadat tak, že v první fázi lékový ústav vypracuje hodnotící zprávu. SÚKL tak bude validovat a odborně posuzovat vstupy od jednotlivých účastníků. Hodnotící zprávu spolu se souhrnem vyjádření účastníků řízení postoupí ministerstvu zdravotnictví k vydání závazného stanoviska podle správního řádu. Ministerstvo přitom musí vycházet z posouzení Poradního orgánu pro úhradu léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění. Součástí tohoto orgánu budou vedle pojišťoven či zástupců ministerstva právě pacienti a odborné společnosti, přičemž na rozdíl od jiných cest vstupu do úhrad zde bude možno zohlednit i tzv. měkká kritéria, jako je dopad na kvalitu života pacientů a jejich rodin. V návaznosti na stanovisko poradního orgánu by pak úhrada měla být ministerstvem schválena, zamítnuta, nebo po domluvě s držitelem rozhodnutí o registraci upravena (psali jsme zde). Zatím se ale tento způsob vstupu do úhrad rozjíždí pozvolna – doposud byly podány dvě žádosti a poradní orgán se vzhledem k zákonným lhůtám sejde nejdříve v květnu.
„Pozitivní je, že tu máme nastaven standardizovaný způsob v oblasti, která dříve nefungovala. To ale ještě neznamená, že tudy půjdou všechny orphany – stejně jako v minulosti šly některé do trvalé úhrady, některé do VILPové. Teď tu máme možnost, která bude standardizovaným procesem. Ten se ale všichni ještě učíme. Zatím stále máme obrovské množství žádostí na paragraf 16. Je to možná i tím, že některé společnosti tu nemají žádné či minimální zastoupení, nemají zkušenosti nebo neví, jak se u nás vyjednává,“ poukazuje ředitelka odboru léčiv a zdravotnických prostředků VZP Alena Miková.
Podle pojišťoven má však novinka i své problémy, se kterými se musíme vypořádat. Jedním z nich je identifikace pacientů, například těch v třetí linii léčby mnohočetného myelomu. Naše systémy totiž na něco takového nejsou připravené.
„Když má přípravek čtyři indikace a všechny mají stejnou hlavní diagnózu dle MKN, ale liší se použitím první, druhé linie, v kombinaci či u pacientů s rizikem, tak my takového pacienta nejsme schopni detailně podle diagnózy či předchozí terapie indikovat. To je problém, který intenzivně řešíme. Další problém je sdílení dat, protože se v zákoně uvádí, že může být třeba pět pacientů v ČR, ale rozložení pravděpodobně nebude plošně stejné. Bude tedy nutné, abychom data sdíleli napříč systémem, což jsme dosud nedělali. Věcí, které je třeba sdílet, diskutovat a detailně prověřovat, je více. Pracujeme tedy na tom, aby v procesu nezůstala mezera a abychom v okamžiku, kdy bude vydána hodnotící zpráva nebo stanovisko poradního orgánu, byli schopni plynule navázat dalšími kroky,“ vysvětluje předsedkyně lékové komise Svazu zdravotních pojišťoven Kateřina Podrazilová.
Otázkou také bude výklad toho, jaké všechny přípravky se budou moci do této nové cesty hlásit. Momentálně se totiž řeší, zda je možné tudy poslat i léky, které už v jiné indikaci či linii mají schválenou trvalou či dočasnou úhradu. „Předpokládali jsme, že třetí cesta bude vymezena pro přípravky, které se do systému jinak nedostanou,“ podtrhává Miková.
Mohlo by vás zajímat
„Od nás je striktně vyžadována aktivní orphan designace,“ zdůrazňuje ředitelka SÚKL Irena Storová s tím, že pokud orphanová designace byla z registru odstraněna, musí se přípravek ucházet buď o standardní, nebo dočasnou úhradu.
I orphan může jít cestou dočasné úhrady
Jak bylo zmíněno výše, mohou držitelé rozhodnutí o registraci žádat o vstup léků na vzácná onemocnění i dalšími cestami. Do konce loňského roku u nás přitom bylo 43 hrazených indikací s orphan designací, z nichž 26 je v trvalé a 17 ve VILPové úhradě.
S novelou zákona o veřejném zdravotním pojištění se přitom změnil i režim dočasné úhrady pro vysoce inovativní léky (VILPy) tak, aby byl přístupnější a atraktivnější. Tyto léky totiž nemají všechna data dokladující nákladovou efektivitu, která jsou třeba v rámci standardní úhrady. Zatímco dříve byl režim dočasné úhrady na 2+1 roku, nyní se prostor na sběr potřebných dat rozšiřuje na 3+2 roky. Po třech letech by se tedy měla přepočítat maximální výše ceny a úhrady, zkontroluje se, zda držitel rozhodnutí o registraci plní dohodnuté závazky, a také jestli přípravek nadále splňuje definici VILP. Po pěti letech pak dojde k vyhodnocení, zda lék splňuje nákladovou efektivitu.
„I orphan přípravek může splnit cestu VILPu. Paragraf 39d a 39da, ač jsou tam trochu jiné procesy, je určen pro vysoce nákladné inovativní a třeba i orphan přípravky. Jsou tam nové povinnosti a postupy, a my se na ně snažíme připravit tak, abychom ve chvíli, kdy je bude třeba aktivovat, měli nachystané kroky, dohody a věděli, jak dál,“ poukazuje Kateřina Podrazilová.
Odkládat žádost o přiznání úhrady není na místě
VZP doposud řešila problematiku individuálních úhrad prostřednictvím společných stanovisek s odbornými společnostmi, kde bylo jasně dáno, pro které pacienty je na místě konkrétní terapii schválit a o jaké počty léčených (a za jaký finanční objem) by se mělo jednat. Tato cesta bude zachována i do budoucna, ale měla by být určena již jen pro speciální případy.
„Je tu řada přípravků používaných v off-label indikacích, které jsou pro nejmenší děti, a na tuto skupinu pacientů nikdy nebudou studie, které by vyhodnocovaly efektivitu terapie. Přesto od odborníků víme, že jsou řadu let používané a někdy jde o přípravky za minimální hodnotu. Potřebujeme ale k tomu odborné stanovisko, že to tak je možno použít. Bude to však jen pro případy, kde žádným jiným způsobem není možno na úhradu dosáhnout,“ říká Alena Miková.
Podle pojišťoven ale k problematice někteří držitelé rozhodnutí o registraci přistupují tak, že se plánují spoléhat na společná stanoviska, respektive na žádosti o individuální úhradu, a o standardní úhradu chtějí zažádat až za několik let.
„Společná stanoviska jsme vnímali jako most k nové legislativě. Teď už ji ale máme a musíme ji začít používat. Jiná cesta než aktivní implementace nové politiky není možná. Kdo na to čeká, jsou primárně pacienti, a je na držitelích, aby k tomu teď přistoupili aktivně,“ zdůrazňuje náměstek ministra zdravotnictví Jakub Dvořáček.
Podaří se v EU prosadit jednotnější přístup?
Přípravky na vzácná onemocnění se ale neřeší jen na půdě Česka. Problematikou se zabývala také akce francouzského předsednictví.
„Je snaha přistupovat k lékům na vzácná onemocnění v rámci všech evropských států jednotněji než v minulosti. Zároveň rezonovala snaha o vytvoření akčního plánu podobně, jako je tomu v onkologii. Ve velmi krátkém čase bychom tak mohli mít k dispozici podobný materiál, který bude vycházet z Rare 2030 připraveného EURORDIS (nevládní organizace sdružující evropské pacientské skupiny, pozn. red.) ve spolupráci s Evropskou komisí. Francouzská strana má také zájem do budoucna vybudovat v rámci Evropy jednotnější přístup ke komunikaci s držiteli rozhodnutí o registraci a mělo by se jednat o tom, jak zajistit dostupnost léčiv napříč jednotlivými evropskými státy v mnohem vyváženější rovině než doposud,“ shrnuje Jakub Dvořáček.
Kulatý stůl se konal za laskavé podpory společnosti Takeda.
Foto: Radek Čepelák
Michaela Koubová
