Vývoj nových léčivých přípravků postupuje dopředu velmi dynamickým tempem. V horizontu několika následujících let tak může pacientům v léčbě pomáhat řada inovativních léčiv. Nezbytný je však i adekvátní legislativní rámec, který českým pacientům umožní jejich dostupnost. Jaká léčiva vstoupí v následujících letech na náš trh a jakých diagnóz se budou týkat? A je na to český systém lékové politiky dostatečně připraven? Nejen na tyto dotazy odpovídal pro Zdravotnický deník David Kolář, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP).
Má AIFP přehled o tom, jaká léčiva v horizontu tří až pěti let vstoupí na český trh? Kolik těchto léčiv bude a jakých diagnóz se budou týkat?
Za tři až pět let vstoupí na český trh léčiva, která jsou v současné době ještě ve stadiu klinického výzkumu. Je velmi těžké odhadnout, kdy a které z nich tento výzkum úspěšně dokončí a budou úspěšně registrována pro použití v Evropské unii. Je nutné připomenout, že podmínky pro registraci, zejména co se požadavků na bezpečnost týče, jsou velmi přísné a až do okamžiku registrace není možné spolehlivě předpovídat, za jakých podmínek bude možné nové léčivé přípravky používat, které překročí hranice vzácných onemocnění a budou se snad brzy používat i k léčbě civilizačních onemocnění, jako jsou onemocnění srdce a cév. Výrazně se bude měnit léčba onkologických onemocnění.
Stále více pacientů bude mít předepsány léky, které budou účinné právě na jejich specifický nádor. To bude vyžadovat přesnou molekulárně genetickou diagnostiku. Jiní pacienti budou léčeni buňkami, jež budou upraveny tak, aby právě konkrétně jejich nádor vyhledávaly a ničily.
Po mnoha letech výzkumů se v poslední době začaly v klinické praxi používat léčebné přípravky, které jsou založeny na léčbě porušené genetické informace. Jde například o léčiva na spinální muskulární atrofii nebo cystickou fibrózu. Počet léčiv, které budou „opravovat“ chybný gen nebo ovlivňovat jeho produkty, se bude zvyšovat. Tyto přípravky ovlivňují podstatu onemocnění, nejen jeho symptomy. Dnes jsou některé z nich přístupné i v České republice.
Ovlivnila nějak tuto oblast pandemie covidu-19?
Epidemie onemocnění covid-19 ukázala, že infekční onemocnění jsou stále hrozbou, na kterou musíme být připraveni. Lze proto očekávat, že za několik let budou k dispozici nová léčiva proti virovým a bakteriálním infekcím. Bude ale záležet na jednotlivých státech, jak budou ochotny investovat do přípravy proti potenciálnímu nebezpečí. Druhá možnost, tedy počkat, až to nebezpečí nastane a reagovat až poté, by byla neúměrně dražší. Covid-19 také ukázal možnosti moderních platforem pro vývoj léků a vakcín. Platforma mRNA prokázala, že je schopná dodat rychle a ve velkém množství potřebnou očkovací látku. V dalších letech by mohla být použita i pro vývoj léčivých přípravků například pro léčbu nádorů nebo infekčních onemocnění.
V současnosti zažíváme velkou změnu v tom, jakým způsobem léčivé přípravky účinkují. Trendem je léčba, která zcela specificky zasahuje klíčové procesy v mechanismu onemocnění či ovlivňuje genetickou predispozici tam, kde existuje. Věříme, že uvedený přístup se rozšíří na další onemocnění, včetně těch, s nimiž se potýká velká část populace, tedy kardiovaskulární onemocnění, diabetes, neurologická onemocnění, včetně Alzheimerovy nemoci a podobně.
Dají se očekávat nějaké medicínsky průlomové nebo významně zlepšující možnosti terapie? U jakých diagnóz?
Každý nový inovativní přípravek znamená možnost zlepšení léčby pro cílovou skupinou pacientů. V nedávné minulosti jsme zažili uvedení léčebných přípravků, které velmi zásadně změnily život pacientů k lepšímu. Jako příklady můžeme uvést léčbu spinální muskulární atrofie genovou léčbou nebo pomocí oligonukleotidů, léčbu některých nádorů krve CAR-T buňkami a podobně. Věříme, že takových příkladů bude přibývat a že se budou rozšiřovat i skupiny pacientů, kteří z nich budu profitovat.
Jaké možnosti léčby mohou tyto terapie přinést lékařům a pacientům?
Inovativní prostředky dokážou zásadně změnit život nemocných a jejich rodin a zároveň posouvat úroveň českého zdravotnictví kupředu. Cílem inovativního průmyslu je, aby se z nevyléčitelných onemocnění stala vyléčitelná a aby doba dožití či do progrese onemocnění byla u českých pacientů na úrovni západních států.
Je na to český systém lékové politiky jak z hlediska metod a hodnocení vstupu léčiv na trh, tak z hlediska objemu finančních prostředků, které má k dispozici, dostatečně připraven?
Vývoj nových léčivých přípravků postupuje dopředu mílovými kroky. Proto je velmi složité zajistit, že úhradová pravidla a zákonný rámec budou držet krok a odpovídat současnému stavu. Zásadně se také mění charakter vyvíjených léčiv, která nejsou založena na široce pojatých diagnózách, ale na personalizovaných terapiích, jež se vymykají současným principům lékové regulace. V ČR jsme na konci roku 2021 vykročili správným směrem, když byla schválena novela zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění. Jedná se zcela bez diskuze o největší zdravotnickou novelu za posledních 13 let a věřím, že pomůže zásadně zlepšit dostupnost inovativních léčivých přípravků pro české pacienty. Na druhou stranu je potřeba pokračovat ve vytváření vhodného právního rámce i do budoucna.
Myslím, že správná cesta by měla být založena nejen na systémové diskuzi a spolupráci všech zainteresovaných stakeholderů, ale také na rozvoj digitalizace a efektivním využívání sdílených dat a v neposlední řadě také na využívání vhodných úhradových schémat.
Silvie Purmová
