Desítky milionů korun ročně, i taková je cena za léky pro vzácná onemocnění za jednoho pacienta, uvádí přednosta Kliniky pediatrie a dědičných poruch metabolismu 1. LF UK a VFN v Praze prof. MUDr. Tomáš Honzík, Ph.D. Ačkoli v rámci své odbornosti očekává v následujících letech vstup celé řady nových léčiv na český trh, existují různá úskalí, která jejich cestu k pacientům komplikují. Jedním z nich je právě astronomická cena, která může vést k jejich nedostupnosti, uvádí profesor v dalším díle anketních otázek Zdravotnického deníku na téma horizon scanning u léčiv.
Máte přehled o tom, jaká léčiva v horizontu přibližně tří až pěti let vstoupí ve vaší odbornosti na český trh? Která to budou?
Ano, máme představu o léčivech, která by v období několika dalších let mohla přijít na český trh v oblasti terapie dědičných poruch metabolismu (DPM). Jedná se například o vylepšení a rozšíření sortimentu Potravin pro zvláštní lékařské účely (PZLÚ) pro dietní intervencí léčitelných DPM (například aminoacidopatie, poruchy mitochondriální oxidace mastných kyselin), včetně nových PZLÚ na bázi glykomakropeptidu pro pacienty s fenylketonurií. Nové preparáty Enzymové substituční terapie (ERT) pacientů s lysosomálními střádavými onemocněními (Fabryho nemoc, Pompeho nemoc, Niemannova-Pickova nemoc typ A/B) a fenylketonurií. Doufáme, že v horizontu tří až pěti let se v klinické praxi již objeví malé molekuly (chaperony) například pro pacienty s Niemannovou-Pickovou nemocí typ C. Mnohá léčiva sice získají registraci pro léčbu pacientů v ČR, ale již bez stanovení úhrady, čímž se komplikuje cesta léků k pacientům přes tzv. §16 a schválení revizním lékařem zdravotních pojišťoven.
Část českých pacientů s vybranými diagnózami je již i součástí intervenčních klinických studií, a tak se k inovativní léčbě dostávají dříve.
Očekáváte v rámci Vaší odbornosti nějaké medicínsky průlomové nebo významně zlepšující možnosti terapie?
Více oborů, nejen ten náš, očekává zásadní průlom v rozvoji genové terapie. V současné době jen v oblasti DPM probíhá více než 30 studií s genovou terapií (například pro pacienty s GM1 gangliosidózou, mukopolysacharidózou typ IIIA, metachromatickou leukodystrofií, OTC deficitem ze skupiny poruch cyklu močoviny, glykogenózou typ Ia, Leberovou hereditární optickou neuropatií atd.), avšak zatím bohužel není reálné si myslet, že tato inovativní léčba bude na evropském, respektive českém trhu v horizontu tří až pěti let.
Jaké možnosti léčby mohou tyto terapie přinést lékařům a pacientům?
V celém kontextu DPM určitě větší efektivitu léčby, rozšíření věkové indikace například na dětské pacienty, možnost léčby dosud neléčitelných DPM, zlepšení kvality života, například palatabilitu.
Je na to český systém lékové politiky dostatečně připraven? Jak z hlediska metod, hodnocení vstupu léčiv na trh, tak z hlediska objemu finančních prostředků, které má k dispozici.
Vidíme jednoznačnou snahu o zlepšení, urychlení procesu schvalování, na druhou stranu z hlediska objemu finančních prostředků však systém připraven není. Objem finančních prostředků vydávaných za nové léky pro vzácná onemocnění bude narůstat raketově, a pokud se nenajde způsob jak cenu léků zastropovat, tak nelze očekávat, že léčba bude k dispozici pro všechny pacienty. Příkladem je léčba některých pacientů s DPM, která stojí již nyní i několik desítek milionů korun na pacienta za rok.
Přínosem je zapojení některých zdravotnických pracovišť do sítě ERN (European Reference Network) pro vzácná onemocnění, včetně Kliniky pediatrie a dědičných poruch metabolismu VFN v Praze, jakožto jediného pracoviště pro celou ČR do sítě MetabERN pro dědičné metabolické nemoci. Procesem výběru do příslušné ERN jsou daná pracoviště prověřena jakožto dostatečně odborně připravena poskytovat vysoce specializovanou a centralizovanou péči o pacienty se vzácnými onemocněními, včetně zajištění terapie.
-pur-
