V nultých letech vznikly v Evropské unii dva předpisy, které si kladly za cíl podpořit vývoj léků pro vzácná onemocnění a pediatrickou péči. Dvacet let po té se dostupnost potřebných terapií násobně zvýšila stejně jako šance na správně vedenou léčbu díky vzniku evropských referenčních sítí specializovaných center. Připravovaná novelizace zmíněné legislativy nyní vyvolává diskuzi o tom, jak se v péči o zhruba třicet milionů Evropanů trpících některou ze vzácných chorob posunout dál. Ucelený pohled na tuto debatu nabídne mezinárodní odborná konference, která se uskuteční v Bruselu 21. října.

Ještě před dvaceti lety v Evropě prakticky neexistovala vhodná léčba pro alespoň některé z několika tisíc vzácných onemocnění nebo byla jen velmi omezená. Pro výzkum nových léčiv šlo o nepříliš atraktivní oblasti, ať již pro nízký počet pacientů nebo jeho složitost. Změnily to dva předpisy, které měly podpořit vývoj a dostupnost léků pro vzácná onemocnění a pediatrickou péči. Inspirované především zkušenostmi z USA se snažily nabídnout různé pobídky tak, aby farmaceutické společnosti svůj výzkum zaměřily více i tímto směrem a investiční riziko s tím spojené bylo pro ně přijatelné.

Nyní se zdá, že se Evropská unie vydala úspěšnou cestou. Mezi lety 2017 a 2020 schválila Evropská léková agentura (EMA) více než 160 léčiv na vzácná onemocnění. Na počátku tisíciletí měla z 317 centrálně registrovaných léků jen třetina pediatrickou indikaci, do roku 2018 přibylo přes 200 nových přípravků určených k užívání dětmi, u desítek léků došlo také k přezkumu indikací. Významně narostl počet pediatrických klinických studií.

Zároveň se však ukázaly i limity obou předpisů. Léky se stále nevyvíjí ve všech oblastech, kde jsou potřeba a nikoli všechny nabízené pobídky fungují dle původních očekávání. Ani centrální registrace léku agenturou EMA neznamená, že lék se skutečně k pacientům dostane, přičemž příčin tohoto stavu je mnoho, a zároveň ne všechny jsou zcela zřejmé. V rámci Evropské unie tak nyní probíhá diskuse, jak se v péči o pacienty se vzácným onemocněním posunout dále.

Konference naznačí další vývoj

Již mezinárodní odborná konference, která se uskutečnila v květnu v Praze, ukázala, že bez úzké spolupráce všech – výrobců, regulátorů, plátců i pacientů, to nepůjde (videozáznam zde). Je potřeba podporovat další rozvoj včasné diagnostiky a screeningových programů. Klíčové je fungování evropských referenčních sítí specializovaných center, kde se koncentrují zkušenosti a know-how o péči o tyto vzácné diagnózy. Zlepšení dostupnosti již existujících terapií je nutno podpořit spoluprací zemí EU na náročném hodnocení zdravotnických technologií a nezbytné je též otevřít se novým přístupům vyplývajícím z faktu, že v případě vzácných chorob se často stírá hranice mezi výzkumem a klinickou péčí. To se zároveň neobejde bez společné datové základny, která umožní sdílet anonymizované údaje nejen v rámci zmíněných referenčních sítí, ale i sekundárně pro výzkum a vývoj nových terapií.

A brzy dojde i na novelizaci obou zmíněných předpisů. Komisařka pro zdraví Stella Kyriakidesová se ji chystá předložit na jaře příštího roku spolu s revizí další legislativy upravující pravidla pro fungování lékového trhu v EU.

Mohlo by vás zajímat

Ucelený pohled na tuto složitou problematika i na to, co lze, a také nelze, očekávat, od plánované novelizace nabídne další mezinárodní konference, kterou pořádá Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) v Bruselu pod záštitou stávajícího českého předsednictví v Radě EU. To si jako jednu ze svých priorit vytyčilo právě problematiku vzácných onemocnění.

Na konferenci vystoupí mj. náměstek ministra zdravotnictví Jakub Dvořáček, výkonný ředitel Evropské organizace pro vzácná onemocnění EURORDIS Yann Le Cam, generální ředitelka Evropské federace farmaceutického průmyslu a asociací (EFPIA) Nathalie Mollová,  vedoucí Národního koordinačního centra pro vzácná onemocnění při Fakultní nemocnici Motol Milan Macek, expertka na zdravotnictví Karen Facey z Univerzity v Edinburghu nebo výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu David Kolář.

Termín: pátek 21. října 2022, 9:00 – 13:00 hod.

Místo: Pražský dům, Avenue Palmerston 16, Brusel

Program a registrace: zde

-sed-