​Evropská komise chystá novelizaci dvou významných lékových předpisů, nařízení o lécích na vzácná onemocnění a v pediatrické péči, a pacienti zosobnění významnou pacientskou organizací EURORDIS mají obavy, zda splní svůj účel. Tedy podpořit výzkum a vývoj nových terapií v Evropě tak, aby se „starý kontinent“ dostal na úroveň zemí jako USA. Šéf EURORDISu Yann Le Cam nepochybuje o dobrých úmyslech Komise, ale zneklidňuje jej fakt, že ač všichni chtějí pro pacienty to nejlepší, s pacienty samotnými se nikdo příliš nebaví. A nejen s pacienty, ale ani s výrobci, kterých se legislativa také dotýká, dodává generální ředitelka Evropské federace farmaceutického průmyslu a asociací (EFPIA) Nathalie Mollová.

Nesnažte se řešit dostupnost léků v zemích EU nařízením o lécích na vzácná onemocnění, varoval výkonný ředitel nevládní Evropské organizace pro vzácná onemocnění EURORDIS Yann Le Cam minulý týden na mezinárodní konferenci k připravované novelizaci dvou nařízení EU k lékům na vzácná onemocnění a v pediatrické péči. Ta se pod záštitou současného českého předsednictví v Radě EU uskutečnila v Bruselu.

„A prosím, nedělejte nic pro nás, pro pacienty, aniž byste nám naslouchali, co k tomu chceme říct,“ dodal ještě Le Cam. Není to první apel šéfa této významné organizace, která sdružuje přes 1000 pacientských organizací ze 74 zemí, směrem k Evropské komisi a členským státům EU v době, kde se připravuje zásadní novelizace unijní lékové legislativy. Již před necelým měsícem na obdobné bruselské konferenci k Farmaceutické strategii pro Evropu vzkázal zákonodárcům, že pokud skutečně myslí především na dobro pacientů, měli by přestat primárně řešit ekonomické otázky. „Říkáte, že pacient je v centru všeho dění, ale zatím tady slyším spíš o penězích,“ prohlásil tehdy.

Nechci potěšit průmysl, chci se dostat k lékům

Oba předpisy zmíněné v úvodu článku vznikly téměř před čtvrt stoletím. Měly podpořit do té doby téměř neexistující evropský vývoj léků pro vzácná onemocnění a v pediatrických indikacích, což se podle dosavadních hodnoceních povedlo. Dostupnost „orphanů“ se díky systému odměn a výhod pro výrobce násobně zvýšila stejně jako šance na správně vedenou léčbu díky vzniku evropských referenčních sítí specializovaných center. Připravovaná novelizace proto nyní vyvolává diskuzi o tom, jak se v péči o zhruba třicet milionů Evropanů trpících některou ze vzácných chorob posunout dál. Očekává se, že jejich úprava spolu s revizí dalších několika klíčových lékových předpisů ovlivní podobu lékového trhu v EU na další pěknou řádku let.

S tím ale rostou i obavy z toho, aby neuvážené legislativní zásahy nevedly k opačnému efektu, tedy snížení dostupnosti těchto léků v EU i atraktivity Evropy pro výrobce jako místa, kde chtějí vyvíjet své léky a provádět klinické studie.

Le Cama v této souvislosti zneklidňuje především fakt, že Evropská komise, která návrhy novel chystá a plánuje předložit na jaře příštího roku, s pacienty, o něž má jít především, příliš nemluví. „Nemohu říci, že by probíhala nějaká informovaná diskuze, skutečně mě to zneklidňuje. Vím, že Komise pracuje dobře a chce pracovat dobře a odvést kvalitní práci, ale to, co nevím, je, co si reálně vezmou z konzultací, které provedli,“ vysvětluje s odkazem na veřejné konzultace a workshopy, jež Komise zorganizovala letos na jaře.

Mohlo by vás zajímat

EURORDIS sice zaslal do Bruselu své návrhy, co by se mělo zlepšit a proč, chybí mu ale zpětná vazba. Evropská komise navíc podle něj nejedná ani s experty pracujícími pro Evropskou lékovou agenturu (EMA) a jejími odbornými výbory.

„Pokud například říkáme, že nechceme definovat kritéria pro neuspokojené léčebné potřeby (unmet medical needs, více k tomu v rozhovoru s Yann Le Camem zde – pozn.red.), tak nám prosím naslouchejte,“ apeluje. „A pokud říkáme, že Evropa má konkurovat USA, tak to neříkáme kvůli tomu, abychom potěšili průmysl. Nestaráme se o jejich akcionáře. Staráme se o to, aby se lidé, na nichž nám záleží, dostali k lékům. Někdy i dobré úmysly mohou vést ke špatným řešením,“ varuje.

Není reálné, aby moderní terapie byly dostupné všude

Podle Le Cama by Evropská komise měla stavět především na dobrých zkušenostech s dosavadní aplikací obou předpisů a nedoplňovat ustanovení, která řeší cokoli jiného než výzkum a vývoj nových léků. Obavy vyvolávají zejména kuloárové zprávy o tom, že Evropská komise by chtěla systém pobídek a odměn pro výrobce, který se podle Le Cama osvědčil, provázat s uváděním nových veřejně podpořených terapií na trh ve všech zemích EU najednou hned po registraci agenturou EMA.

„(Tento předpis) podporuje vývoj a klinický výzkum až do fáze schválení léku. Co se týče jeho vstupu na trh, to už je na členských státech a jejich spolupráci, příp. společném vyjednávání,“ zdůrazňuje Le Cam. Nelze podle něj například dost dobře očekávat, že nejmodernější genové terapie budou dostupné ve všech zemích EU, především s ohledem na malou skupinu cílových pacientů a také nezanedbatelné know-how, které si jejich aplikace vyžaduje. „Ano, v principu by měla po Evropě cestovat expertíza. Ale je třeba si uvědomit, že budou situace, kdy bude cestovat pacient,“ upozorňuje. Specializovaných center, jež si s takovou terapií poradí, bude po Evropě totiž málo. Na jednotlivých státech pak bude dořešit platbu za poskytnutou péči. „Ale to není něco, co se týká tohoto nařízení. To se nesmí plést,“ naléhá šéf EURORDISu.

V tom se s ním shoduje i generální ředitelka Evropské federace farmaceutického průmyslu a asociací (EFPIA) Nathalie Mollová. „Je vždy lákavé využít jakoukoli novelizaci předpisů k tomu, aby se tam doplnily další věci. Ale my nemáme ten luxus, abychom si to mohli vyzkoušet předem. Nyní máme k dispozici předpis, který funguje. Pokud ho „zkazíme“, tak se budou léky vyvíjet a klinická hodnocení provádět jinde. To je pro nás nepřijatelné,“ konstatovala šéfka EFPIA, která opakovaně upozorňuje na to, že v současné době téměř polovina nových terapií vzniká v USA, zatímco v Evropské unii je to necelá čtvrtina. A to je podle ní nepříliš lichotivý poměr, který by se měl změnit.

„Nedostupnost léků je problém i pro nás, pro průmysl. Naším cílem je, aby se pacienti k léku dostali. Ale to se nestane tím, že uložíme povinnost uvádět nový lék na trh ve všech zemích EU najednou hned po registraci,“ souhlasí s Le Camem. „Je třeba si jasně říct, jaký problém chceme řešit a proč a podle toho zvolit správné řešení,“ dodává.

Chybí důvěra?

Mollová tedy podobně jako Le Cam zdůrazňuje, že otázka dostupnosti léků v zemích EU do novelizace uvedených předpisů nepatří. Vyžádá si však intenzivnější spolupráci a společnou debatu o možnostech zlepšení, které nabízí současné nastavení lékové politiky v Evropské unii. Významnou roli v tom hraje například cenová dostupnost a úhradové mechanismy, jejichž tvorba spadá do výlučné kompetence členských států a z úrovně Evropské unie je lze ovlivnit jen minimálně, vlastně vůbec.

Podle Mollové se v této souvislosti státy EU nevyhnou debatě o takových záležitostech jako je cenotvorba a nové platební modely. EFPIA se rozhodla do této diskuze přispět i několika vlastními návrhy, co by se dalo dělat (více k tomu viz rozhovor s výkonným ředitelem AIFP Davidem Kolářem zde – pozn.red.). Na druhou stranu Mollová připouští, že se zatím setkává spíše s nedůvěrou, což je pro ni zklamáním. „Přišli jsme s proaktivním přístupem, sérií návrhů na konkrétní kroky. Veřejné závazky jako ty naše nenajdete nikde jinde na světě. Přitom nebylo snadné se na nich shodnout. Nevím, proč je to tak těžké,“ uvedla.

Nezbytnost spolupráce zvláště v takové oblasti, jako jsou vzácná onemocnění, zdůrazňuje i Milan Macek, vedoucí Národního koordinačního centra pro vzácná onemocnění při Fakultní nemocnici Motol a přednosta Ústavu biologie a lékařské genetiky 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a FN Motol. Stejně tak se tato spolupráce i podle něj neobejde bez zmiňované důvěry, kterou je třeba budovat postupně. Tu však podle něj dokáží nabourat případy, kdy se například výrobce snaží prosadit svůj lék na trh namísto důslednou spoluprací s místními odborníky spíše emocionálně laděnou mediální kampaní. „Pracujeme tvrdě a s nadšením, ale pokud se střetneme s něčím takovým, jsme ztracení,“ vysvětluje. Takové případy podle něj vyvolávají nepochopení veřejnosti. „Jsme malý ekosystém, všichni jsme v něm a potřebujeme si důvěřovat,“ zdůrazňuje a dodává: „Dobré úmysly nejsou vše, opravdu potřebujeme spolupracovat.“

Helena Sedláčková

Konferenci Jak by měla vypadat nová nařízení k lékům na vzácná onemocnění a v pediatrické péči organizovala Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) pod záštitou českého předsednictví v Radě EU. Záznam z celé akce je možné shlédnout zde.