Pacientské organizace by měly hrát důležitou roli v procesu hodnocení nových inovativních terapií. Znamená to však i úkol pro ně samotné – přesvědčit o tom, že zastupují širokou škálu pacientských názorů a rozumí složitým výzvám, kterým zdravotnické systémy čelí. Zapojení hlasu pacienta je však k ničemu, pokud nedokáže něco změnit, říká výzkumnice z univerzity v Edinburghu a expertka na hodnocení zdravotnických technologií (HTA) a zapojování pacientů Karen Facey. A chválí Českou republiku, která k hodnocení léků pro vzácná onemocnění již pacienty přizvala, a také ministerstvo zdravotnictví s jeho oddělením podpory práv pacientů. „To je skutečně unikátní,“ říká v rozhovoru se Zdravotnickým deníkem, který se uskutečnil u příležitosti mezinárodní odborné konference k tématu vzácných onemocnění.
V jednom rozhovoru jste uvedla, že pacienti nám pomáhají vyplňovat mezery ve vědeckých důkazech. Z jakého důvodu mohou být důkazy získané během vývoje léčby nedostatečné?
Pokud se zaměříme na vzácná onemocnění, tak je třeba si uvědomit, jak málo klinických znalostí o léčbě těchto pacientů máme. Stále je zde mnoho mezer, které se týkají toho, jaký způsob či standard péče je nejlepší. A zejména toho, jaké výsledky jsou pro pacienty důležité. Pokud se podíváme na kardiologii, existují studie, které nám říkají, že je důležitý krevní tlak, a ten můžeme změřit. Pokud studujeme spinální svalovou atrofii nebo Duchennovu svalovou dystrofii, můžeme pro hodnocení použít šestiminutový test chůzí nebo svalové vyhodnocení. Ale tyto výsledky nejsou pro pacienty samotné zas tak relevantní. Během léčby nám totiž často říkají: ano, můj šestiminutový test chůzí se zlepšil jen o tři minuty, ale ve skutečnosti to znamená, že už si mohu sám dojít do koupelny. Pacienti nám tak pomáhají pochopit, co je důležité pro ně a jaký je skutečný dopad léčby. A tak se naše chápání toho, jak tento dopad měřit, vyvíjí.
Potřebujeme znát názory pacientů v různých fázích vývoje a hodnocení léku
Pacienti tedy hrají důležitou roli jak ve vývoji léku, tak v následném HTA. Kdy přichází ta chvíle, kdy je vhodné je zapojit?
První je na řadě průmysl. Ten potřebuje zapojit pacienty ještě dříve, než začne vyvíjet jakýkoli produkt v určité oblasti, aby pochopil, kde leží nenaplněné léčebné potřeby. Poté při přípravě návrhu klinické studie, aby se ujistil, že bude měřit výsledky, které jsou relevantní a zachycují zkušenosti, jimiž tyto výsledky doplní.
Pokud jde o fázi stanovení hodnoty terapie, kterou provádí orgán rozhodující o ceně a úhradě, tak pacienti by měli být podle mého názoru zapojeni i do hodnocení důkazů. To je opravdu důležité, protože výsledek může vykazovat statisticky významnou změnu, ale stále nevíme, co to znamená pro ně. Jaký vnímají rozdíl pro ně a zda již třeba nepotřebují pečovatele, aby mohli ráno vstát. V tu chvíli by tedy měly zaznít zkušenosti pacientů. Ty nám pomohou pochopit, co nám data vlastně říkají.
Zvláštní oblastí, kde dochází k novému vývoji v zapojení pacientů, je proces vzniku ekonomického modelu pro stanovení hodnoty léčiva. Mnoho zemí, jako Česká republika nebo Velká Británie, zakládá svá rozhodnutí na poměru cena-výkon, na nákladech na roky života prožité ve kvalitě. Modelování vychází z toho, jak pacient prochází různými stádii nemoci. Někdy však může být způsob, jakým průmysl modeluje, zcela nevhodný. A v tu chvíli je třeba, aby se pacienti ozvali a řekli: to ale není dobrý model pro stanovení hodnoty. Při svém rozhodování byste ho neměli používat.
Takže si myslím, že potřebujeme slyšet zkušenosti pacientů v různých stádiích, od navrhování klinických studií a realistických ekonomických modelů až po pomoc při interpretaci hodnoty. Zároveň je třeba si uvědomit, že existuje nikoli jeden pacientský hlas, ale široká škála pacientů, kteří mají různé zkušenosti. A my se musíme pokusit tuto rozmanitost do toho vnést. Pokud tohle dokáží pacientské skupiny, zajišťuje jim to z pohledu rozhodovacích subjektů důvěryhodnost.
Jak to ale popisujete, nevzniká problém v tom, že poměrně přísný proces HTA nenabízí velký prostor pro flexibilnější přístup?
Opět je to o tom raném zapojení. V ideálním případě by měl orgán HTA říci tomu, kdo lék vyvíjí: jak jste vyvinuli svůj ekonomický model? Je pro danou nemoc opravdu relevantní? Jak jste do vývoje zapojili pacienty (a lékaře)? Některé systémy HTA umožňují procesy, které nabízí flexibilitu při rozhodování v případě určitých stavů, jako jsou vzácná onemocnění či rakovina nebo léčba osob v terminální fázi života. V jiných zemích lze uplatnit flexibilitu, která vzniká při diskuzi o dostupných důkazech v konkrétních případech, například jde-li o velmi těžkou nemoc nebo nemoc, která omezuje život dítěte. To vše se přirozeně nedá někde popsat předem. Takže si myslím, že je třeba se řídit procesy, ale zároveň potřebujete určitou dostatečnou míru flexibility pro kompromisy, o nichž se během rozhodování diskutuje. Jinak lidi jen škatulkujete. Přitom každý lék je jiný.
Pacientská organizace musí být skutečným zástupcem své komunity
Jaký „typ“ pacienta by měl být zapojen – pouze pacientské organizace nebo také jednotliví pacienti? Existují pro to nějaká obecná kritéria?
Domnívám se, že do těchto procesů by se měly zapojit spíše pacientské organizace než jednotlivé osoby. Připojit se k diskuzi o hodnotě léku, jež má velmi často ekonomický základ, může být pro pacienty či jejich pečovatele poměrně náročné. Pokud do ní mají důvěryhodně přispět, potřebují odborné znalosti a porozumění.
Proto bychom se měli zaměřit na školení pacientských organizací, aby se staly skutečnými zástupci celé pacientské komunity a dovedly prokázat, že v rámci své komunity řeší klíčové otázky ohledně HTA a zastupují rozmanitost pohledů. Často se ty nejzajímavější informace, které od pacientů přicházejí, týkají toho, kde existuje skutečná neuspokojená potřeba. Například kdy je daný způsob léčby u konkrétní podskupiny pacientů, nebo i v určitém regionu, protože zdravotní péče může být poskytována v různých regionech různě, nepoužitelný.
Pacientské organizace by tedy měly umět prokázat, že v rámci systému zastupují celou síť pacientů.
Z hlediska důvěryhodnosti pacientské organizace je to pro mě to nejdůležitější. Měli bychom je podporovat v tom, aby byly ve svých vyjádřeních o hodnotě léku skutečně upřímné, a ne aby jej jen obhajovaly. Pak se totiž ti, co rozhodují, začnou obávat jejich „zaujatosti“. Říkají: tyhle pacientské organizace po nás stále žádají nové léky, které jsou opravdu drahé, například dva miliony eur (zhruba 50 milionů korun) za další genovou terapii. Pokud je ale zaplatíme, tak nemůžeme ty peníze vydat za řadu jiných služeb pro mnoho pacientů. Proto potřebujeme takové pacientské organizace, které rozumí výzvám zdravotnického systému a které pomáhají získávat o produktu ty nejlepší informace: u koho účinkuje, k jakým zlepšením dochází, kdo naopak s léčbou skončil a proč – například kvůli závažným vedlejším účinkům?
Často jde o skutečné odborníky
Pro jakoukoli pacientskou organizaci jistě není snadné si takovou důvěru vybudovat, tedy v to, že dokáže shromáždit různé názory a vyváženě je těm, co rozhodují, předložit. Zmínila jste potřebu školení. Kdo by je měl nabízet?
Podle mého názoru to je zodpovědností těch, kteří rozhodují. Je na nich, aby vysvětlili, jak jejich rozhodnutí vznikají a v jaké fázi může mít názor pacientů největší dopad. A měli by to podpořit i finančně. Nejen pokud jde o školicí programy, ale také zajištěním personálních kapacit, které zapojení pacientů podpoří. A tady musím jen zatleskat českému ministerstvu zdravotnictví a jeho oddělení podpory práv pacientů. Jde o skutečnou vlajkovou loď.
Jak to?
Nevím o žádné jiné zemi, která by takový útvar na úrovni ministerstva měla. Je to skutečně jedinečné zaměstnávat lidi, kteří sami mají problémy, mají zkušenosti s pacientskými organizacemi a kteří se ze všech sil snaží zajistit, aby pacienti a jejich zástupci přispívali do široké škály rozhodování o zdravotní péči. Je to opravdu ohromující. Pacientským skupinám pak vysvětlují, že pokud jsou čistě jen zastánci nějaké terapie, je pro ty, co rozhodují, docela těžké jim naslouchat. Pokud však přijdou s vyváženým pohledem, je to mnohem užitečnější. Takže tenhle způsob podpory pacientů bych opravdu chtěla vyzdvihnout.
Takže v zásadě jsou to orgány HTA, kdo by měl vytvářet prostředí pro pacienty, které je vyškolí, aby se z nich stali důvěryhodní partneři?
Nejenom. Můžeme přemýšlet i celoevropsky. EURORDIS má skvělé školicí programy, které jsou pro pacientské organizace zdarma. Pak je tu projekt EUPATI, Evropská pacientská akademie pro terapeutické inovace. Nabízí velmi detailní školení.
Měly by pacientské organizace dostávat finanční podporu? A pokud ano, jakým způsobem?
To je docela velký problém. A mnohem složitější v zemích střední a východní Evropy, protože na západ od nich je společnost zvyklá mnohem častěji přispívat na dobrovolném základě. Ale upřímně řečeno, žádná země na světě to zatím nevyřešila. Kanada na tom nějak pracuje, ale reálně žádné ministerstvo pacientskou organizaci nefinancuje. Na druhou stranu však od nich dost očekávají. Proto si myslím, že bychom měli alespoň platit za dílčí aktivity. Pokud žádáte pacienta, aby přišel na schůzku nebo předložil důkazy, měla byste za tuto konkrétní práci zaplatit, jako se platí například lékaři. Tady bychom měli být spravedliví. Jde o dobrovolníky, a pokud jim neposkytnete zdroje, budou se muset obrátit jinam, například na příslušné firmy, a to může vést ke střetu zájmů.
A je tu také otázka kapacit, protože mluvíme o pacientech s leckdy těžkými stavy a jejich pečovatelích, obvykle rodině, kteří s nimi mají hodně práce.
Proto jsou pacientské organizace tak důležité. Jde o zástupce pacientů i pečovatelů, kteří mohou prezentovat různorodost názorů. A je mezi nimi mnoho skvělých profesionálů: právníci, lékaři, ekonomové. České NAPO (Národní asociace pacientských organizací – pozn.red.) vede ekonom (místopředseda České společnosti AIDS pomoc Robert Hejzák – pozn.red.). Často jsme svědky toho, že vedení v těchto organizacích přebírají lidé, kteří pro to mají odborné předpoklady. Neměli bychom tedy pouze snižovat roli pacientských organizací tím, že je budeme vnímat jako „pacienty“, kteří nevědí nic o složitých otázkách, o nichž se právě diskutuje. Musíme uznat odbornost, kterou jejich zástupci mají. Stačí se podívat na Yanna Le Cama, výkonného ředitele EURORDISu. Má mnohaleté zkušenosti a spolupracuje s širokým spektrem osob.
Nové nařízení o HTA je velkým zklamáním
Podívejme se nyní na zapojení pacientů na úrovni EU. Nové nařízení o HTA umožňuje přizvat pacienty k jednacímu stolu jako třetí stranu. Stačí to? Bude to fungovat?
Ve skutečnosti je pro nás to, co se v současnosti připravuje, obrovským zklamáním. Předtím jsme měli tři velké projekty (společné akce) členských států EUnetHTA. Začínalo se s nulovým zapojením pacientů a nakonec se vyvinuly takové procesy, které zahrnovaly rozhovory s pacienty, předkládání informací ze strany pacientských organizací, sbírání zkušeností s mezinárodními osvědčenými postupy, získávání zpětné vazby a její zapracování. Nařízení o HTA je v tom mnohem omezenější. Takže namísto toho, aby se z této zkušenosti poučilo, pouze říká, že pacienti se do hodnocení jednotlivých léků zapojí. S pacientskými skupinami zapojenými do vývoje metodiky a politik. Pro mě je to obrovský krok zpět. Dalo by se toho totiž udělat mnohem víc. Řada z nás nyní lobbuje za zlepšení. Uvidíme, co se stane v právě probíhající implementační fázi.
Jak k tomu došlo?
Velký vliv v tom hrálo Německo se svou praxí nezapojovat pacientské organizace. Jsou velmi přísní co se týče střetu zájmů. Mají „svépomocné“ skupiny a širokou poradenskou síť jednotlivých pacientů, které konzultují u každého hodnocení. Mohou také zadat výzkum, jehož cílem je porozumět problémům pacientů. U nich jejich procesy fungují, protože do vývoje důkazů vycházejících z potřeb pacientů investují. Ale to se na úrovni EU nedělá. Takže jsme kvůli obavám ze střetu zájmů u pacientských organizací něco ztratili.
Jaká je obecně praxe, pokud jde o zapojení pacientů v jiných evropských zemích?
Nejběžnější metodou je požádat pacientské organizace, aby dodaly informace podle standardizované šablony, která obsahuje popis povahy stavu, zkušenosti se současnou léčbou a očekávání nových léčebných postupů (pokud jsou v zemi pacienti, kteří se léčili například v rámci klinické studie). Některé země umožňují zástupcům pacientských skupin nebo jednotlivým pacientům, aby přímo zasedli k jednacímu stolu, ať již jako pozorovatelé nebo aby podali potřebné informace, odpovídali na otázky či se sami ptali. To však nedělá tolik zemí.
V současnosti jsme ale také svědky nových přístupů, kdy státy organizují workshopy nebo ohniskové skupiny (focus groups) s pacienty nebo pečovateli k tématu nových technologií. Například ve Walesu jsme řešili jednu intervenci na podporu pečovatelů o pacienty s Alzheimerovou chorobou a nebylo jasné, co si s tím počneme. Shromáždili jsme tedy pečovatele a podpořili pacientskou skupinu, aby vedla ohniskovou skupinu s pečovateli. Orgán odpovídající za HTA tak spolupracoval s pacientskou organizací na vývoji důkazů, které ti, co rozhodují, potřebovali. Nakonec se sepsala zpráva, která se přiložila k podkladům pro rozhodnutí spolu s dokumentací výrobce a kritickým vědeckým přezkoumáním těchto důkazů. V této oblasti se pohybuji již 22 let a je vidět, že zapojení pacientů do HTA se neustále vyvíjí.
Jakých bylo tedy oněch 22 let, pokud jde o zapojování pacientů do rozhodování?
Zvýšila se profesionalita pacientských organizací, které uznaly, že přispívat do debat o vstupu léků na trh je zásadní věc. Vznikaly školicí programy a rostlo uznání, že je třeba rozvíjet kapacity. Byli jsme svědky toho, jak se členské státy učily jeden od druhého o svých přístupech k zapojení pacientů. V Česku se o to výrazně zasadil tehdejší výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu Jakub Dvořáček (dnes náměstek ministra zdravotnictví – pozn.red.). V roce 2014 mě požádal, abych se přišla pobavit s lékařskou společností o HTA a při této příležitosti jsem také mluvila o zapojení pacientů. Jakub se této problematiky okamžitě chopil a poté mě každý rok znovu zval spolu s kolegy z jiných zemí, abychom popsali, jak se pacienti zapojují. Byl to jeden z dílků, které se nakonec složily v nový způsob rozhodování o lécích pro vzácná onemocnění (podle letošní novely zákona o veřejném zdravotním pojištění – pozn.red.), jež nyní zahrnuje i pacienty.
Viděla jsem, jak členské státy zkoušejí nové přístupy, učí se od ostatních a získávají zpětnou vazbu od všech zúčastněných stran, aby se neustále zdokonalovaly. Ne každý členský stát EU zapojuje pacienty, ale vidím pokrok, neustálé učení se a reflexi. Hlas pacienta v procesu HTA je k ničemu, pokud něco nedokáže změnit. Měl by mít dopad na rozhodování, a to je ten bod, který se nyní dolaďuje. Jak to udělat, aby dopad byl co největší? Co můžeme udělat na evropské úrovni pro to, aby každá pacientská organizace působící například v oblasti spinální svalové atrofie nemusela dodávat stejné informace?
Ve své prezentaci jste apelovala na farmaceutické společnosti, aby mezi sebou více spolupracovaly již ve velmi rané fázi vývoje léku. Může to fungovat?
Zmínila jsem projekt Hercules z oblasti Duchennovy svalové dystrofie. Propojil asi osm společností s plány na vývoj terapií pro tuto nemoc. Projekt financoval průmysl, vedla ho pacientská organizace, ale také spolupracoval s akademiky působícími v oblasti HTA. A u každého ze zúčastněných došlo k nějakému posunu. Zpočátku akademici přicházeli na setkání s pochybnostmi o tom, co mohou pacientské skupiny nabídnout. Znáte to: my jsme akademici, my víme, jak se to dělá. Ale pak jsme viděli úplnou změnu. A jak jsme si povídali o progresi nemoci, měnili jsme způsob, jakým jsme tuto progresi modelovali.
Jak projekt vznikl?
Došlo k tomu tak, že jedna maminka s dítětem s Duchennovou svalovou dystrofií pracovala pro farmaceutickou společnost, jež vyvíjela na nemoc lék a ten selhal. Nedošel do fáze III, ale podařilo se vyvinout ekonomický model. Chtěla tento model sdílet s jinými výrobci a její společnost to umožnila. Spojila se proto s pacientskými organizacemi a rozvinula spolupráci, která vedla k výzkumu klíčových problémů v HTA léčby Duchennovy svalové dystrofie. Jde například o způsob, jak změřit zátěž nemocí či kvalitu života. Vyvinuli za tímto účelem zcela nový nástroj. To zafungovalo opravdu dobře a byla bych velmi ráda, kdyby se na takovou spolupráci průmysl více zaměřil.
Helena Sedláčková
Karen Facey působí jako seniorní výzkumnice na univerzitě ve skotském Edinburghu. Získala doktorát ze statistiky, nějakou dobu pracovala ve farmaceutickém průmyslu. V roce 2000 nastoupila jako ředitelka první skotské agentury pro HTA. Během svého působení se vždy snažila do HTA zapojit všechny, kterých se týkalo. V minulosti opakovaně navštívila ČR, kde přednášela o HTA a zapojování pacientů do rozhodovacích procesů.
Konferenci Jak by měla vypadat nová nařízení k lékům na vzácná onemocnění a v pediatrické péči organizovala Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) pod záštitou českého předsednictví v Radě EU. Záznam z celé akce je možné shlédnout zde.
