Uběhl téměř rok od vstupu v platnost zásadní novelizace zákona o veřejném zdravotním pojištění. Obsahovala řadu důležitých změn, přičemž jednou z těch mediálně nejznámějších je zavedení tzv. třetí cesty pro posouzení a schvalování úhrad pro léky na vzácná onemocnění. O tom, zda se tato cesta z pohledu těch, kteří se o ni významně zasadily, tedy pacientských organizací, osvědčila, a jak se pacientům daří se do ní zapojovat, jsme si povídali s předsedkyní České asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO) Annou Arellanesovou. Hovořili jsme i o tom, zda a jak novela pomohla specializovaným centrům pro vzácná onemocnění.

Nový postup pro posouzení a schvalování úhrad pro léky na vzácná onemocnění – orphany – vznikl na základě poměrně širokého konsenzu všech zúčastněných. Složitých diskuzí se velmi aktivně účastnilo i ČAVO. Jak se tehdy dařilo reflektovat názory pacientů?

Jde o problematiku, kterou jsme se zabývali již tři roky předtím, než byla nakonec v zákoně schválena. Účastnili jsme se jednání na ministerstvu zdravotnictví, která měla za úkol vymyslet takovou úpravu legislativy, jež by se přizpůsobila právě orphanům. Bylo to pro nás všechny nové, učili jsme se za pochodu. Ale již od počátku jsme dokázali v debatě prosazovat též pohled pacientů. Musím říci, že i když jednání nebyla jednoduchá, tak si velice vážím vzájemné korektní spolupráce mezi stakeholdery a ochotě si naslouchat.

Jak například?

Náš první vstup se týkal prevalence. Podle prvních návrhů se měly léky, na něž by se nový mechanismus vztahoval, posuzovat podle prevalence. Měli jsme obavu, že by to nezahrnulo všechny orphany a upozorňovali jsme na to. Nakonec se dohodlo, že tam budou spadat léky, které zahrnuje nařízení EU o lécích na vzácná onemocnění. Byli jsme za to rádi, nicméně to mělo i jistý negativní efekt, ke kterému se ještě dostanu. My jako pacienti jsme za tento návrh aktivně lobbovali, což nakonec vedlo dokonce k tomu, že média a koneckonců i odborná veřejnost začala novelu vnímat především skrze vzácná onemocnění, i když obsahovala řadu jiných návrhů.

Mohlo by vás zajímat

Například definici toho, co to vlastně je pacientská organizace, která se pak může účastnit správních řízení.

Ano, to byla také velmi horečnatá debata, do níž jsme zasahovali. Nakonec se definice schválila v podobě, která podle mě zajišťuje to, že organizace, jež splňuje daná kritéria, je skutečně reprezentativní. Může mít tři typy právní subjektivity, tedy spolky, zapsané ústavy nebo o.p.s. Klíčové však je, aby rozhodující roli v jejích výkonných orgánech měli pacienti nebo jeho blízké osoby.

A pro nás byl ještě důležitý odstavec, který ustanovoval národní síť specializovaných center pro vzácná onemocnění, protože právě těm pak zdravotní pojišťovny dávají preskripční práva. Podle novely to jsou všechna centra, která jsou součástí evropských referenčních sítí pro vzácná onemocnění (ERN).

Ze začátku to bylo zklamání

Vraťme se k okamžiku, kdy novela vstoupila v platnost. Co se z Vašeho pohledu dělo, či nedělo, pak?

Když novelu vloni v září parlament schválil, tak jsme slavili. Byl to takový první velký úspěch naší advokační práce, který byl opravdu vidět a ukázal, že i veřejnost může prosadit to, co považuje za důležité. Ukázalo se, že pacientské organizace mohou ovlivnit dění ve prospěch lidí s vážnými nemocemi. A tak to má být, protože žijeme v demokratické společnosti.

Když pak novela vstoupila v platnost, čekali jsme, co se bude dít. No a nedělo se nic. To bylo velké zklamání. V lednu podala žádost o schválení úhrady jedna jediná farmaceutická společnost. A pak navíc začala velká diskuze o tom, které vlastně orphany mohou tímto způsobem o úhradu žádat.

A tím se dostávám k negativnímu efektu použité definice orphanu, jak jsem zmiňovala na začátku. SÚKL i ministerstvo striktně vyžadovalo, aby lék měl tzv. aktivní orphanovou designaci podle zmíněného unijního nařízení, na kterou se vztahuje desetiletá tržní exkluzivita zakotvená v tomto nařízení, a byl veden v registru léků na vzácná onemocnění Evropské komise. Je tady však i velké množství léků, které byly ve vývoji designované, ale pak jako orphany nakonec registraci nezískaly. Nebo už ji ztratily, protože jim uplynula, nebo měla brzy uplynout, tržní exkluzivita.

O tom jste se při přípravě novely nebavili?

Ne, tahle debata vůbec neproběhla. Snažili jsme se o tom pak se SÚKLem i ministerstvem zdravotnictví jednat. Udělali jsme si analýzu a zjistili jsme, že jde o dvacet či třicet léků, které aktivními orphany nejsou nebo brzy nebudou. Jejich argument byl, že farmaceutické firmy to věděly a měly s tím počítat. Tehdy nám šlo o lék na cystickou fibrózu. Nakonec se to vysvětlilo a výklad se ustálil na tom, že se skutečně musí jednat o aktivní orphany a v ostatních případech je nutné použít další cesty, tedy požádat o trvalou nebo dočasnou, VILPovou, úhradu, jejíž režim byl také novelou upraven, aby byl přístupnější a atraktivnější. Pak je tu samozřejmě možnost podání individuální žádosti o úhradu, podle paragrafu 16, ale to by měla být opravdu výjimka. Vždyť i kvůli tomu tato úprava vznikla, protože se tato výjimka nadužívá.

V současnosti podalo žádost o úhradu celkem třináct držitelů, ukončeno bylo jedno řízení a jedno zamítnuto. Jaké jsou tedy Vaše dosavadní zkušenosti se zapojením pacientských organizací, jak to probíhá?

Když se rozběhla první správní řízení, začali jsme se zapojovat prostřednictvím strukturovaného vyjádření, které jsme připravili ve spolupráci s ministerstvem a SÚKLem. A toho se dodnes držíme. Zatím se pacienti vyjádřili ve všech řízeních, z toho zhruba v polovině případů ČAVO.

Postupně se začaly objevovat požadavky na vyjádření k přípravkům na onemocnění, která nebyla u nás zastoupena konkrétní pacientskou organizací. Tyto ultra-vzácné diagnózy proto také zastupuje ČAVO, protože může mít i individuální členy. Máme podmínku, že pokud máme zastupovat ultra-vzácná onemocnění a konkrétní pacienty, musí se stát naším členem.

Už se nám ale také stalo, že jsme prostě žádného pacienta nenašli. Což jsme se vší upřímností přiznali, ale vysvětlili jsme, proč se domníváme, že přípravek je důležitý.

Máme tu dokonce i první případ, který novela umožňuje, a to, že o úhradu může požádat sama pojišťovna, pokud o to nemá zájem farmaceutická společnost. Sami jsme zvědaví, jak to bude probíhat. Konkrétně jde o lék na achondroplázii.

Jak složité je pro Vás takové vyjádření připravit?

Bylo to pro nás samozřejmě nové. Prošli jsme intenzívním školením, které pro nás připravilo ministerstvo zdravotnictví ve spolupráci s Akademií pacientských organizací (APO). Další školení již probíhají v Pacientském hubu, některá se opakují, což je dobře a některá již děláme sami pro naše členy. Stále se učíme, je to velká škola.

Přihlíží SÚKL k vašim stanoviskům?

Ano, zpětně vidíme, že k nim opravdu přihlíží a ve svých hodnotících zprávách využívá.

Chtělo by to začlenit i neaktivní orphany

Pacientské organizace jsou do správního řízení zapojeny především pro to, aby se vyjadřovaly k tzv. měkkým kritériím, jako je závažnost daného onemocnění, utrpení pacientů nebo dopady na rodinu a pečovatele. To je něco zcela nového, doposud se u léků posuzovala výhradně nákladová efektivita. Jak se to daří pacientům formulovat a dokládat?

Zde hraje velkou roli, kdo se vyjadřuje. Pokud je to zkušená pacientská organizace, tak ta se dokáže připravit, udělat si průzkum mezi svou členskou základnou, a to vše pak do vyjádření, jaký má lék dopad na kvalitu života pacienta, promítnout. U ultra-vzácných onemocnění, kde je pacientů velmi málo a relevantního zástupce se nám daří jen těžko dohledat, nám nezbývá než vést s těmito pacienty individuální rozhovory a brát to, co říkají, jak to říkají. Dělat nějaký větší průzkum prakticky není možné. Doufám ale, že připravenost postupem času poroste spolu s tím, jak budou růst zkušenosti a více pacientů absolvuje potřebná školení. Budou také více sledovat, jaké léčivé přípravky se mohou na trhu objevit, a včas se tak připravit na to, že v určité fázi budou o vyjádření požádáni a budou tak moci dodat validní informace. To je pak ideální situace.

Co tedy konkrétně v těchto vyjádřeních popisujete?

Ono je velmi jednoduché sklouznout na medicínskou úroveň – plicní funkce se mi zlepší o tolik a tolik. Ale tohle od nás nikdo nechce. Máme mluvit o tom, jak daný přípravek ovlivňuje kvalitu života. Tedy že například dokážu najednou vyjít do druhého patra, dojít si nakoupit, sjet si někam tramvají, prospat v klidu celou noc – to je přesně to, co by tam mělo být, to je klíčové. Dopad na to, jakou kvalitu života má nejen člověk s touto diagnózou, ale i jeho rodina a ti, kdo o něj pečují. Trochu jiná situace je v případě paliativních orphanů, kdy ten lék pacient potřebuje, aby si ještě důstojně stihl uspořádat život, než odejde. To je úplně jiná dimenze, ale také nesmírně důležitá.

Držíte se v těchto vyjádřeních zkušeností pacientů z České republiky nebo uvádíte i data z jiných zemí? Předpokládám, že zrovna v případě vzácných onemocnění se bez zahraniční zkušenosti asi neobejdete.

Do vyjádření mohu napsat prakticky cokoli, takže ano, můžeme využívat i informací zahraničních pacientských organizací. Pokud si validní průzkum provede například organizace v Polsku, tak ho zmíním. Je ale nutné to vše otevřeně popsat.

Za zmínku asi stojí v této souvislosti i to, že jakmile začne správní řízení, nesmíme se o léku bavit s příslušnou farmaceutickou společností. Takže se s námi mohou o svá data a zkušenosti podělit jen v době před podáním, nikoli po tom. A to skutečně striktně dodržujeme.

V druhé fázi „třetí cesty“ jedná o přípravku kolektivní poradní orgán ministra zdravotnictví složený ze zástupců státu, zdravotních pojišťoven, odborné veřejnosti a pacientů. Jak se jeho průběh liší od řízení na SÚKL?

Ano, tam to probíhá jinak. Zákon ukládá, že jednání orgánu se nesmí účastnit nikdo, kdo má k dané problematice vztah. Odborné společnosti i pacientské organizace, které mají zájem na léčbě onemocnění, na něž lék míří, se mají účastnit jen té první fáze na SÚKLu, kde předkládají své podklady. V poradním orgánu musí zasednout osoby, které tím nejsou dotčeny. Takže například já se nemohu vyjadřovat k cystické fibróze, protože jsem členka Klubu cystické fibrózy, ale ani třeba k jiným plicním onemocněním. Musí tam jít někdo jiný. To stejné platí i pro odborné společnosti. Zkušeností s jeho fungováním ale příliš nemáme, vlastně zatím jenom jednu.  V brzké době by měl poradní orgán opět zasednout.

Jak tedy hodnotíte dosavadní fungování „třetí cesty“? Objevila se již potřeba nějakých úprav nebo je ještě příliš brzy na takové hodnocení?

Jak jsem se již zmínila, já bych tam viděla prostor pro začlenění neaktivních orphanů. SÚKL i ministerstvo jsou však jednoznačně proti. Tvrdí, že farmaceutické společnosti si na to musí dávat pozor a třetí cestu použít jen, pokud jde o aktivní orphan. Jinak si ale myslíme, že to zatím probíhá celkem dobře. Zkušeností zatím není tolik, především s fungováním onoho poradního orgánu.

Celou cestou od podání žádosti až po přiznání úhrady prošel zatím jediný přípravek. Trvalo to devět měsíců. Je to hodně nebo málo?

Je to docela úspěch na to, jak dlouho to trvalo dříve, kdy se na schválení úhrady muselo čekat i několik let. K tomu je třeba také říct, že řízení bylo několikrát přerušeno, buď na žádost držitele registrace nebo SÚKLu. A v této souvislosti bych ráda zmínila, že není legislativně nijak řešeno mezidobí, kdy SÚKL vydá hodnotící zprávu a kdy ji předá na ministerstvo. Není tam žádný časový limit. Takže to nám vlastně také nepřijde úplně v pořádku.

Centra jsou stále vnímaná jako zátěž

Teď bych se ještě ráda vrátila k legislativnímu zakotvení pacientských organizací, jak jsme o nich mluvily na začátku. V přibližně stejné době, kdy Sněmovna diskutovala o novele, vznikala také Národní asociace pacientských organizací, jako zcela nová zastřešující organizace pro komunikaci se státní správou. Dnes má již 35 členů. Jak hodnotíte její roli jako hlasu reprezentujícího pacienty v ČR? Je to správná cesta?

Bylo jen otázkou času, kdy taková zastřešující organizace vznikne. V současnosti sice na ministerstvu zdravotnictví funguje Pacientská rada jako poradní orgán ministra, ale toto postavení limituje její případný kritický hlas vůči jednání resortu. To se ukázalo během pandemie covidu, kdy jsme se snažili prosadit nějaké změny, ale bez úspěchu. Stále tu tedy chyběl nějaký zcela nezávislý zastřešující subjekt, který by mohl nezávisle komentovat počínání ministerstva.

Podobné subjekty tu již ale existují. Co je na NAPO nové?

Jsou tu jednak dle mého názoru dobře fungující střešní organizace zaměřující se na určité oblasti, jako je například oblast onkologie nebo právě my pro vzácné nemoci. Ty budou svoji roli plnit nadále. Nějaké celkově zastřešující organizace existují již teď, ale podle nás nesplňují úlohu, jakou by měly. NAPO sdružuje jen ty organizace, které naplňují kritéria zákona. Je to přístup „odspodu“, jsou zde organizace, které zastupují konkrétní skupinu pacientů, mají jimi volené orgány a spolu s NAPO společně vyjadřují své názory a potřeby, které jsou společné všem. Priority NAPO jsou společné všem. Jeho členové se vzájemně zastupují, já teď budu na jedné konferenci mluvit i za NAPO, protože ČAVO je členem. V tom je síla toho sjednocení, máme společný cíl.

Jako třetí pro Vás klíčový bod novely jste zmínila zakotvení národní sítě specializovaných center pro vzácná onemocnění. Jak se to promítlo do praxe? Hovoří se o tom, že jejich provoz je pro nemocnice ekonomicky nevýhodný, nemají vlastní úhradový model a jsou financované v rámci paušálu. Změní se to do budoucna?

Zakotvení této sítě v zákoně vyšlo ve Věstníku ministerstva zdravotnictví již v lednu tohoto roku, ale do praxe se zatím existence těchto center příliš nepropsala. Pokud víme, tak se ani neobjevila v úhradové vyhlášce, což opravdu není dobře. Poskytovatelé, kteří mají tato centra ve svých nemocnicích, je skutečně vnímají spíše jako zátěž a velmi nákladovou okolnost, namísto aby byli pyšní na to, jakou špičkovou péči u nich zajišťují a odborníkům vycházeli vstříc například s poskytnutím lepších podmínek pro jejich vysoce specializovanou práci. Někdy je to spíše naopak. Stále to začíná a končí na bedrech odborníků na vzácná onemocnění. A tohle potřebujeme změnit, dát prostor pro jejich práci, poskytnout jim tolik potřebnou administrativní podporu.

Z pohledu pacienta pak nutně potřebujeme zajistit multidisciplinární péči pro dětské i dospělé pacienty tak, aby nikdo nezůstal stranou. Snažíme se proto o tomto problému společně s odborníky hovořit a připravovat takové projekty ve spolupráci s ministerstvem, které mají za úkol toto změnit. Právě tomu se věnuje na ministerstvu mezioborová komise pro vzácná onemocnění.

Už znáte výsledky pilotního projektu VZP ČR a ÚZIS, jehož cílem je zmapovat nákladovost péče o pacienty se vzácným onemocněním a navrhnout optimální úhradový model?

Pokud vím, tak oficiálně zatím žádné výsledky nebyly zveřejněny.

Helena Sedláčková