Ve výzkumu a vývoji nových léčiv a v jejich uvádění na trh je v posledních letech nejsilnější oblastí onkologie. Evropská léková agentura schválila za poslední dva roky 24 nových onkologických léků a většina z nich by v dohledné době měla vstoupit na tuzemský trh. V onkologii sice v současnosti není žádný revoluční koncept farmakoterapie, novinek je ovšem řada a na trh by se mělo v příštích letech dostat několik nových technologií, které pomohou pacientům s onkologickými nemocemi. Přelomové inovace jsou očekávány v horizontu tří až pěti let, sdělili Zdravotnickému deníku experti na tuto problematiku.
Onkologii patří mezi všemi lékařskými obory dlouhodobě první místa v pořadí počtu nově schvalovaných léčiv. Nejinak tomu bylo i v předchozích letech. V roce 2021 schválila Evropská léková agentura (EMA) 54 nových léčiv pro oblast onkologie bylo určeno 12 z těchto léků. Ty slouží například k léčbě mnohočetného myelomu, karcinomu močového měchýře nebo prsu.
V roce loňském pak EMA schválila 41 nových léčiv, v oblasti onkologie bylo znovu 12 z nich. Jednalo se například o přípravky určené k léčbě uveálního melanomu, mnohočetného myelomu či hematoonkologických nádorových onemocnění. „Dá se očekávat, že tyto přípravky se v nadcházejících letech dostanou také na český trh a k českým pacientům,“ uvedl pro Zdravotnický deník výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) David Kolář.
Přelomové inovace v horizontu tří až pěti let
Ze všech oblastí medicíny je v onkologii celosvětově nejaktivnější výzkum nových léčiv, v posledních letech je zastoupení onkologických klinických hodnocení dokonce více než čtvrtinové. A odpovídají tomu i data z posledních dvou let. Na celosvětové úrovni v roce 2021 probíhalo 1 777 klinických hodnocení nových léčivých přípravků, onkologie přitom tvořila přibližně 26 procent všech probíhajících studií. Výzkumná aktivita inovativních farmaceutických společností se soustředila například na metastazující nádory a indikace s vysokou prevalencí jako je nemalobuněčný karcinom plic (NSCLC), karcinom prsu nebo solidní nádory, a to i v časných stádiích onemocnění. „Výzkum zaměřený na léčbu časných stádií nádorových onemocnění je značně komplikovaný. Důvodem je, že jen zřídka jsou pacienti diagnostikováni dostatečně brzy na to, aby mohli být zařazeni do studií. Ovšem i přes to se za posledních deset let objem studií časných stádií onkologických onemocnění více než zdvojnásobil,“ vysvětlil Kolář.
„Onkologický výzkum se v roce 2021 zaměřil na využití širokého spektra inovativních technologií a přístupů, jednalo se například o biologické přípravky, imunoterapii, biologické přípravky nové generace, biospecifické protilátky, konjugované monoklonální protilátky, inhibitory proteinkináz, další cílené malé molekuly a podobně,“ popsal Kolář. Z dostupných dat je zřejmý důraz na cílené terapie s inovativními mechanismy účinku – bioterapeutika nové generace tvoří již 16 procent všech zkoumaných onkologických přípravků. Naopak u imunoonkologik, která v posledním desetiletí zaznamenala výrazný růst, bylo možné pozorovat mírný útlum – tvoří přibližně 10 procent z celkového onkologického portfolia.
Co se týče rozdělení podle jednotlivých fází výzkumu, 40 procent experimentálních onkologických léčiv bylo v roce 2021 v první výzkumné fázi, 37 procent ve fázi druhé a 23 procent léčiv ve třetí výzkumné fázi (tedy nejblíže registraci a uvedení na trh – pozn. red.). „Přelomové inovace se očekávají v horizontu tří až pěti let,“ uvedl Kolář.
Buněčné a genové terapie nabírají na významu
Také klinickému výzkumu v roce loňském (data jsou zatím k dislozici jen do srpna 2022 – pozn. red.) dominovala oblast onkologie s 28procentním zastoupením. „Onkologie zůstává klíčovou oblastí terapie v oblasti léčby vzácných onemocnění, na významu nabývají inovativní terapie typu buněčné nebo genové terapie,“ shrnul ředitel AIFP.
V budoucnu lze podle Koláře očekávat, že na trh vstoupí několik nových technologií, které pomohou pacientům s onkologickými nemocemi. „Jednat se bude například o nové terapie s využitím chiméry cílené na proteolýzu s malou molekulou, tedy PROTAC, které by mohly být zaměřeny na různé typy rakoviny a nabízet vyšší účinnost při nižší toxicitě a vedlejších účincích. Nebo o CAR T terapie využitelné v léčbě solidních nádorů.
Co se týče inovativnosti, není v onkologii v současnosti žádný opravdu nový koncept farmakoterapie, který by přinášel zásadně inovativní léčiva a zároveň by tato léčiva byla nedostatečně dostupná pro terapii, nebo zcela nedostupná, míní Jiří Samek z Farmakologického ústavu Lékařské fakulty Masarykovy univerzity v Brně. „Snad s výjimkou takzvané tumor-agnostické terapie, kterou reprezentují například přípravky ROZLYTREK a VITRAKVI. Velkým přínosem v poslední době bylo zavedení PDL-1, takzvané imunoterapie, léčiva typu protilátka plus toxin jsou již v terapii také zavedená. V případě hematoonkologie jsou inovativními léčivé přípravky typu ATMP, tedy například YESCARTA, KYMRIAH, TECARTUS, ABECMA, BREYANZI, CARVYKTI. To jsou typově opravdu inovativní léčiva, zatím ale s indikacemi pouze v hematoonkologii,“ upřesnil Samek pro Zdravotnický deník.
Tuzemský výzkum onkologii přeje
Silná je i výzkumná aktivita v České republice, kde je onkologie na poli výzkumu také dlouhodobou jedničkou. Z posledních dat poradenské společnosti EY pro Asociaci inovativního farmaceutického průmyslu z roku 2022 vyplývá, že v roce 2021 bylo v ČR realizováno 396 klinických hodnocení inovativních léčiv, 147 z nich v oblasti onkologie. Oproti předchozímu roku oblast zaznamenala významnější nárůst v objemu KH, a to o 16 procent.
Trvale se jedná o nejsilněji zastoupenou oblast, onkologická hodnocení tvořila v roce 2021 více než třetinu všech hodnocení. Do klinických hodnocení bylo zapojeno 2 247 pacientů. V tomto ohledu skončila onkologie až druhá, více pacientů – 3 590 – bylo zapojeno v oblasti kardiologie a cévních onemocnění. A ještě jedno prvenství měla v roce 2021 onkologie: Na klinickém hodnocení se v ní podílelo 566 výzkumných týmů. „V ČR pokračuje trend měnícího se charakteru klinických hodnocení. Je zaznamenán přesun z hodnocení plošných oblastí k hodnocením zaměřeným na vysoce specifické diagnózy a personifikovanou léčbu. Tato skutečnost je reflektována primárně v nárůstu hodnocení v oblasti onkologie, kde je kladen důraz na vzácnější nemoci, nebo na personifikovaný přístup,“ vysvětlil ředitel AIFP Kolář.
„Nové onkologické léky jsou stále více specializované a s využitím moderních metod genetického testování cílí na samotnou molekulární podstatu jednotlivých nádorů. Díky tomu může být léčba úspěšnější a šetrnější. Pro úspěšnost onkologické léčby je však nutná nejen dostupnost nových léčiv, ale zejména včasná a správná diagnóza a nastavení adekvátního léčebného protokolu,“ uzavřel Kolář.
A jak je na tom tuzemská spotřeba onkologických léčiv? „ATC skupina L, tedy cytostatika a imunomodulační léčiva, jsou tradičně skupinou s nejvyšší dynamikou na českém farmaceutickém trhu. Bylo tomu tak i v roce 2022, kdy byl její meziroční nárůst 3,3 miliardy korun, tedy zhruba 15 procent. Cytostatika měla na tomto nárůstu podíl 60 procent. Jedná se o polovinu celkového nárůstu farmaceutického trhu v ČR,“ sdělil Zdravotnickému deníku Jiří Stránský ze společnosti Sprinx Systems.
Téma dostupnosti a organizace onkologické péče bude tématem kulatého stolu, který pořádá Zdravotnický deník ve spolupráci s AIFP 28. března 2023.
Jakub Němec
