Ostře sledovaný nový typ správního řízení pro stanovení výše a podmínek úhrady léků pro vzácná onemocnění nabírá sice pomalu, ale na tempu. Od ledna došlo k vydání čtyř rozhodnutí, doba od podání žádosti do vydání stanoviska se zkrátila z devíti na šest měsíců. A objevilo se již také jedno zamítnutí. Ukazuje se, že každý jednotlivý případ je jedinečný, může mít odlišný průběh i výsledek. Klíčovými prvky úspěšné žádosti se z dosavadních zkušeností jeví kvalitní příprava dokumentace, proaktivní přístup žadatele a také dohoda s plátcem.

Za celý loňský rok bylo rozhodnuto o jediném přípravku, letos to jsou již čtyři. Státní ústav pro kontrol léčiv (SÚKL) zároveň vede řízení o dalších jedenácti přípravcích. „Tento rok očekáváme kolem dvaceti žádostí,“ informovala ředitelka SÚKL Irena Storová na nedávném semináři k vzácným onemocněním v Poslanecké sněmovně o dosavadním průběhu správního řízení podle §39da zákona o veřejném zdravotním pojištění, jak z ní oficiální název řízení pro vyhodnocení a stanovení úhrady specificky pro léky na vzácná onemocnění. To je možné využívat od loňského ledna.

Tento typ řízení rozděluje celý proces stanovení výše a podmínek úhrady léčivého přípravku do dvou fází – hodnocení, které probíhá na SÚKL, a posuzování, jež se přesouvá na ministerstvo zdravotnictví. Tam pro tyto účely vznikl poradní orgán ministra zdravotnictví, složený vždy po dvou zástupcích státu, zdravotních pojišťoven, odborné veřejnosti a pacientů. Právě ten představuje převratnou novinku. Výši a podmínky úhrady navržené v hodnotící zprávě SÚKL mohou jeho členové schválit, upravit či odmítnout. Své stanovisko posléze předají ministrovi, který s konečnou platností rozhodne.

Z doposud vydaných pěti rozhodnutí je patrné, že ministr se zatím vždy se stanoviskem poradního orgánu ztotožnil, a zároveň že poradní orgán hodlá využít všech uvedených variant rozhodnutí, které mu zákon nabízí. „Viděli jsme řízení, které bylo dobře předjednané, i jednání, jež skončilo negativním stanoviskem ministra s odůvodněním, že se nedospělo ke shodě mezi držitelem registrace a plátcem,“ komentoval to na zmíněném semináři ke vzácným onemocněním Tomáš Doležal z Institutu pro zdravotní ekonomiku a hodnocení technologií (iHETA). Podle něj zákon předpokládá od žadatelů proaktivní přístup a právě dojednání dohody se zdravotními pojišťovnami.

Bez dohody to nejde

Vůbec poprvé se poradní orgán sešel vloni v srpnu, znovu až letos v lednu. V tomto měsíci se uskutečnila dvě jednání, a to k léku pro pacienty s metastazujícím adenokarcinomem pankreatu a k přípravku k léčbě chronické tromboembolické plicní hypertenze. V obou případech členové poradního orgánu vyslovili souhlas s úhradou ve výši a za podmínek předložených v hodnotící zprávě SÚKL. Analýza dopadu na rozpočet systému veřejného zdravotního pojištění vyhověla standardům SÚKL, zároveň byly v obou případech předloženy smlouvy uzavřené mezi žadatelem a zdravotními pojišťovnami, které tento dopad omezují. Obě žádosti byly předloženy vloni v dubnu, k vydání finální rozhodnutí tedy došlo po devíti měsících.

Počátkem března schválil navrhovanou výši úhrady poradní orgán u dalšího přípravku na léčbu transthyretinové amyloidózy, opět s přihlédnutím k finančnímu ujednání mezi žadatelem a zdravotními pojišťovnami. Zde nicméně již využil svého práva na úpravu podmínek tak, aby lépe „korelovaly s doporučením Evropské kardiologické společnosti“, uvádí se ve stanovisku.

Mohlo by vás zajímat

Předtím se však v polovině února objevilo i první zamítnutí. Mimochodem po šesti měsících od podání žádosti, zatím tedy v nejkratším termínu. Šlo přípravek Aspaveli na paroxysmální noční hemoglobinurii, chronickou klonální poruchu krvetvorby. Z textu stanoviska poradního orgánu je zřejmé, že důvodem pro zamítnutí byly nejasnosti kolem dopadů do rozpočtu veřejného zdravotního pojištění. Problém by však podle zveřeněného stanoviska vyřešila dohoda se zdravotními pojišťovnami. „Poradní orgán výslovně podmínil stanovení výše a podmínek úhrady ve správním řízení uzavřením smlouvy o limitaci nákladů,“ uvádí se v dokumentu. Žádná taková však doložena nebyla.

Poradní orgán v této souvislosti vyslovil pochybnosti o správnosti předložené analýzy dopadů do rozpočtu, která i podle SÚKL neodpovídala požadovaným standardům. Dále došel k názoru, že uvedený počet pacientů je neodůvodněným způsobem nadhodnocen, což údajně nedokázala osvětlit ani Česká hematologická společnost (hodnotící zpráva SÚKL konstatovala, že v podmínkách ČR by se ročně jednalo o 80 až 100 pacientů).

„Pakliže analýza dopadu do rozpočtu vychází z nepravděpodobných údajů (vstupů), které nejsou řádně odůvodněny, pak ani její výstupy nemohou být reálné. Pokud však existuje již před stanovením úhrady zásadní nejistota ohledně toho, jaký skutečný dopad může mít hodnocená intervence do rozpočtu veřejného zdravotního pojištění, nelze zodpovědně posoudit, zda je naplněna podmínka veřejného zájmu (jako jedna ze základních podmínek, která se má zkoumat),“ konstatuje poradní orgán ve svém stanovisku.

Nesmí to být nevyvážené

Podle Tomáše Doležala tento případ dokladuje, jak důležité je pro držitele rozhodnutí o registraci se na správní řízení po všech stránkách připravit. To ovšem v případě vzácných onemocnění, kdy chybí dostatek dat, není nic snadného. „U mnoha diagnóz prakticky neexistují údaje o prevalenci, incidenci, pacienti se často začínají vyhledávat až s léčbou. Náklady se přitom odvíjí od počtu pacientů,“ vysvětluje.

Někdy je složité najít i vhodné komparátory, přípravky, s nimiž se posuzovaná terapie porovnává. Nemusí totiž ani existovat. „Tady by se vyplatilo využívat nějaké konzultace se SÚKLem ještě před zahájením řízení (pre-hearingy), zvláště v oblasti komparátorů. SÚKL by tak dokázal ještě před zahájením řízením říci, jaké komparátory by očekával. To by třeba mohlo zkrátit proces o nějaké měsíce,“ doporučuje Doležal.

Pochopení ale nachází i pro zdravotní pojišťovny, které znervózňují finanční odhady, jež často nejsou příliš přesné. Je přitom zřejmé, že léky na vzácná onemocnění budou nákladnou položkou. „Dnes tvoří něco mezi šesti a sedmi procenty celkových nákladů na léčivé přípravky a půjde to nahoru. Do roku 2030 by mělo přijít kolem 600 nových molekul, to je obrovské číslo,“ konstatuje Doležal.

Na druhou stranu by ale jednání neměla být podle něj nevyvážená vůči žadatelům. „Nemělo by to být tak, že plátci si vymůžou, co si představí. Ten balanc je hrozně důležitý, aby to nezablokovalo jednání,“ je přesvědčený Doležal a varuje, že přílišný tlak na cenu, resp. výši slevy „může znamenat stopku pro mnoho těchto léků.“

Helena Sedláčková