Zájem by byl, ale podmínky nejsou. Tak lze ve velké zkratce popsat aktuální stav v oblasti vývoje inovativních léků pro léčbu mnoha různých chorob, které by mohly pomoci k uzdravení či aspoň zlepšení kvality života pacientů napříč Evropskou unií. Zásadní „blok“ ve vývoji těchto přípravků má podobu nadměrně přísných předpisů pro registraci nově vyvinutých léčiv k jejich uvedení na trh. Evropské legislativní i regulační orgány deklarují snahu o zlepšení stávajícího stavu a snaží se najít účinné nástroje, které pomohou současnou situaci odblokovat. Tématem se zabýval workshop pořádaný pracovní skupinou pro zdraví, spadající pod výbor Evropského parlamentu pro životní prostředí, veřejné zdraví a bezpečnost potravin (ENVI),
Při posledním workshopu pracovní skupiny pro zdraví, jež spadá pod výbor Evropského parlamentu pro životní prostředí, veřejné zdraví a bezpečnost potravin (ENVI), panelistky poukázaly na několik zablokovaných míst, jež brání v rozvoji léčivých přípravků pro moderní terapie (Advanced Therapy Medicinal Products – ATMP). A také v jejich rychlejší a efektivnější cestě k pacientům. Jedním z těch nejzásadnějších jsou právě striktní regulační pravidla.
Pro vývojáře těchto inovativních medikamentů se však začíná blýskat na lepší časy. Evropská léková agentura (EMA) chce změnit přístup, který by měl být nově založen na posuzování rizik a přínosů, a řeší se i problematika enormně složité regulace. Podle některých názorů by mělo být na „tvrdou“ vědu aplikováno „měkké“ právo.
Problematika regulačního rámce
„Hlavním právním předpisem, který v EU upravuje problematiku léčivých přípravků pro moderní terapie, je nařízení č. 1394/2007 – tzv. ATMP regulace. Ta poskytuje celkový rámec a stanoví, že tato léčiva lze v EU uvádět na trh pouze po získání registrace. To se samozřejmě vztahuje na každý lék, ale tyto produkty musí povinně procházet centralizovanou autorizační procedurou,“ říká Lina Koufokotsiou z Generálního ředitelství pro zdraví a bezpečnost potravin, která zároveň působí v rámci Výboru pro pokročilé terapie (Committee for Advanced Therapies – CAT) Evropské lékové agentury.
Kromě zmíněného nařízení jsou pro léčivé přípravky pro moderní terapie relevantní a aplikovatelné i další právní předpisy. Lina Koufokotsiou upozorňuje třeba na ty, které se týkají regulace klinických studií, správné klinické i výrobní praxe, nakládání s krví a tkáněmi, legislativy o farmakovigilanci či o geneticky modifikovaných organismech, nařízení o lécích na vzácná onemocnění (orphans) nebo pediatrické regulace. A to seznam norem, které se mohou dotýkat problematiky tohoto typu léčiv, ještě není zdaleka konečný.
„Účelem právního rámce samozřejmě je umožnit volný pohyb těchto léků v jednotlivých členských zemích, usnadnit jejich přístup na jednotný trh a podpořit konkurenceschopnost farmaceutického sektoru, který se aktivně podílí na vývoji a komercializaci léčivých přípravků pro moderní terapie. A také zaručit nejvyšší úroveň ochrany pacientů v EU,“ poukazuje Lina Koufokotsiou. Ovšem současná právní a regulační situace je nepřehledná a zašmodrchaná, proto se hovoří o možnostech revize a následné adaptace vybraných předpisů.
Posuzování rizik a přínosů
Ilona Reischl, předsedkyně Výboru pro pokročilé terapie v EMA, upozorňuje, že vzhledem k mnoha obtížím spojeným s vývojem a schvalováním těchto medikamentů reálně hrozí, že se dominantním bodem rozhodování o dalším vývoji těchto přípravků stane cena, respektive výše nákladů. Proto je podle ní nutná změna přístupu.
„Jako regulační orgány musíme začít přijímat rozhodnutí, která budou založena na posuzování rizik a přínosů. Povaha těchto léčiv zvyšuje náklady, ale existují opatření, na kterých můžeme pracovat, aby se tyto náklady daly lépe zvládat,“ naznačuje. Orgány EU se již nyní snaží provádět různé kroky pro vytvoření příznivějšího prostředí, jež mají podporovat inovace v oblasti těchto léčiv, zlepšovat přístup pacientů k inovativním terapiím a zároveň zajišťovat bezpečnost.
„Přístup založený na posuzování rizik a přínosů ze strany EMA může vývojářům poskytnout větší flexibilitu. Umožňuje specifikovat a uplatňovat unikátní cesty pro konkrétní vyvíjené přípravky namísto striktního dodržování předem definovaných, obecných a nadměrně přísných požadavků, jež nemusí být pro daný produkt vůbec relevantní,“ poukazuje Juli Mansnerus, vedoucí oddělení Life Sciences and Healthcare ve firmě Dittmar & Indrenius Attorneys a doktorandka v oboru lékařského a biologického práva na Helsinské univerzitě.
Uplatňování tohoto přístupu ovšem podle ní vyžaduje pravidelnou interakci mezi vývojáři těchto léčiv a regulačními orgány. A průběžnou výměnu názorů na proveditelnost zvažovaného přístupu již od počátku vývoje konkrétního přípravku.
„Měkké“ právo na „tvrdou“ vědu
„Pro rychlý vědecký pokrok v této eticky citlivé oblasti je nezbytná flexibilita, která pomůže vytvořit příznivou regulační atmosféru a usnadnit rozvoj silného a trvalého trhu s léčivými přípravky pro moderní terapie. Osobně tvrdím, že v tomto kontextu může být nejvíce funkční tzv. měkký právní přístup, protože pokyny lze rychleji a účinněji přizpůsobovat hlavním požadavkům a zohledňovat významný pokrok v této oblasti,“ navrhuje Juli Mansnerus.
Všechny současné legislativní nástroje, hlavně nařízení o ATMP, jsou podle ní silně závazné, protože povaha těchto léčiv je vysoce technická. A vytvoření všezahrnující legislativy je obtížně řešitelným úkolem, protože potenciální hranice technologického vývoje se stále mění. Juli Mansnerus proto poukazuje na to, že spolu se závazným legislativním rámcem tvořeným nařízeními a směrnicemi EU vydaly EMA, CAT a Evropská komise také různá doporučení, aby usnadnily uplatňování stávajících právních předpisů a reagovaly na měnící se potenciál v oblasti technologií.
„Pro podporu inovací navíc Evropská léková agentura vývojářům těchto inovativních medikamentů nabízí specifické pobídky. Kromě poradenství a pomoci od agentury EMA například výrazné snížení poplatků či jejich odložení. Ale i přes tyto pobídky zůstává množství nových produktů na trhu zatím nízké,“ dodává Juli Mansnerus.
Panelistky vystupující v rámci europarlamentního workshopu proto upozorňují, že i přes již provedená opatření přetrvává urgentní potřeba harmonizovat klasifikaci těchto léčiv na úrovni EU i členských států. A sladit proces jejich autorizace s aspekty plateb a úhrad, aby byl usnadněn přístup pacientů k moderním terapiím.
Lenka Springs
Problematice léčivých přípravků pro moderní terapie se budeme dále věnovat v některém z dalších vydání ZD.
