V USA hrozí, že dojde k zákazu používání indikátoru QALY (Quality Adjusted Life Years), který zohledňuje nejen délku života, ale i jeho kvalitu, k určování cen a úhrad zdravotnických služeb a technologií – včetně léků na předpis – ve federálně financovaných programech zdravotní péče. Takový krok by ovšem mohl mít dopad i na evropské země, kde je k hodnocení využíván, včetně České republiky. Na to, jak indikátor QALY funguje ve srovnání s jinými metodami hodnocení, jaké jsou jeho silné a slabé stránky a co by hrozilo, pokud by se přestal používat, jsme se proto zeptali odborníka na tuto oblast, Martina Kolka ze společnosti Organon. „Přesto, že je hodnocení QALY zatíženo nedostatky, prozatím nemáme k dispozici lepší nástroj pro ‚spravedlivé‘ rozdělování finančních prostředků,“ říká v rozhovoru.
Americká Sněmovna reprezentantů schválila návrh zákona, který zakazuje používání indikátoru QALY ve federálně financovaných programech zdravotní péče. Návrh zákona má přitom také podporu republikánů ve finančním výboru Senátu a je poměrně pravděpodobné, že ho schválí i Senát. Předkladatelé návrhu zákona varují před tím, že užívání přístupů založených na indikátoru QALY může vést k diskriminaci, protože zdravotní pojišťovny odepřou péči pravděpodobněji starším lidem a lidem se zdravotním postižením. Jak tuto jejich argumentaci vnímáte?
Hodnocení pomocí QALY je metodou, kterou lze využít pro efektivní vynakládání zdrojů ve zdravotnictví. Výše uvedená argumentace je částečně pravdivá, protože průměrný 80letý člověk má nižší kvalitu života než třeba třicetiletý – u konkrétních osob se kvalita života může lišit, záměrně proto zmiňuji průměr –, což může vést k preferenci mladších pacientů nebo pacientů s méně závažným stavem onemocnění. Vliv na výsledek analýzy nákladové efektivity zahrnující kvalitu života však má zejména změna v kvalitě života, kterou pro pacienty daná intervence dokáže přinést, nikoliv tedy její absolutní hodnota. Kvalita života je měřena pro konkrétní zdravotní stav pacienta s daným onemocněním v porovnání se stavem po vyléčení, zlepšení či zhoršení. Tato měření se provádějí u homogenních skupin pacientů, tedy s obdobným věkem, závažností onemocnění, předléčeností, komorbiditami a podobně. Výpočet získaných QALY tak výrazně nediskriminuje starší v porovnání s mladšími pacienty nebo osoby v dobrém zdravotním stavu oproti osobám se zdravotním postižením. Stav pacienta však ve výpočtu hraje významnou roli.
Jaký je tedy přístup jiných způsobů hodnocení než QALY?
Hodnocení bez zohlednění kvality života nerozlišuje zda pacient přežívá ve zdraví nebo vážném nekomfortním stavu, což nemusí přínos intervence dostatečně vyjádřit. Umožňuje to však objektivní srovnání napříč všemi onemocněními. V případě, že intervence neprodlužuje život, ale pouze zvyšuje jeho kvalitu, neměla by dle této definice žádný přínos pro pacienty.
Další možností je hodnotit nákladovou efektivitu pomocí konkrétních parametrů specifických pro dané onemocnění. Vzhledem k jejich významným rozdílnostem tento systém neumožňuje objektivní srovnání napříč všemi onemocněními, což je pro zdravotnictví velmi obtížně uchopitelné a přináší do něj významně větší míru subjektivního posouzení oproti konceptu QALY. Co bude hodnotnější, zabránění hospitalizace, snížení hladiny cholesterolu nebo zabránění progrese onemocnění? Kdo o tom rozhodne?
Vždy se navíc můžeme zaměřovat na situace, ve kterých může QALY určité skupiny pacientů diskriminovat. V těchto případech můžeme do hodnocení promítnout i jiné parametry v rámci multikriteriálního hodnocení (MCDA), případně nastavit vyšší ochotu platit, uvažovat i s náklady z celospolečenské perspektivy, jako je tomu u léčeb pro vzácná onemocnění, zohlednit kvalitu života pečovatele nebo pečovatelů. Poslední zmiňované může zvýhodnit právě starší osoby nebo osoby se zdravotním pojištěním. V neposlední řadě je nutné uvést, že v evropském kontextu je hodnocení pomocí QALY velmi komplexní. Jeho modelace uvažuje všechny náklady spojené s daným onemocněním, komplikace, nežádoucí účinky, včetně snížení kvality života s nimi spojené, jejichž četnost se díky hodnocené intervenci snižuje. Výpočet kvality života je zároveň nutné dostatečně vysvětlit, odůvodnit, použít ideálně více metod jejího měření a logicky argumentovat, proč byl vybrán konkrétní výsledek. Ten je navíc podroben analýze senzitivity, která ukazuje jaký vliv má kvalita života na výsledek.
Bez QALY se neobejdou intervence, které život neprodlužují, ale jen zvyšují jeho kvalitu.
S ohledem na výše uvedené je argumentace kongresu proti QALY slabá pro učinění takového rozhodnutí, které dle mého názoru povede k méně efektivnímu využívání zdrojů ve zdravotnictví. Přestože je hodnocení QALY zatíženo nedostatky, prozatím nemáme k dispozici lepší nástroj pro „spravedlivé“ rozdělování finančních prostředků. Objevili a objevují se však nové metody, které mají potenciál vytvořit ke QALY alternativu, která může minimálně sloužit pro získání více pohledů na výsledek a lépe porozumět problematice daného onemocnění.
Jaké jsou tedy podle vás hlavní výhody užívání indikátoru QALY?
Zásadní výhodou je fakt, že koncept QALY zohledňuje nejen délku života, ale i jeho kvalitu. To bych rád zdůraznil, protože není primárním cílem udržovat pacienty ve špatném stavu, ale snažit se ho maximálně zlepšit a zároveň jim prodloužit život. Bez QALY se neobejdou intervence, které život neprodlužují, ale jen zvyšují jeho kvalitu. V případě, že by se kvalita života nebrala v úvahu, tak by intervence neměla žádný efekt pro pacienty.
Druhou hlavní výhodou je získání jednotného výstupu v podobě získaných QALY, tedy let prodlouženého kvalitního života. Díky tomu je možné intervence jednoduše srovnávat mezi sebou a je irelevantní, zda se jedná o karcinom, dermatitidu nebo cévní mozkovou příhodu. Umožňuje nám to správně aplikovat Value-Based Pricing, který ctí zásadu „peníze za hodnotu“ a přináší maximalizaci užitku z dostupných zdrojů.
Další výhodou je, že zdravotní stavy u běžně používaných metod měření kvality života jsou validované. Často se kvalita života také měří pomocí více metod pro konkrétní onemocnění, což přináší lepší porozumění stavu pacientů a možnou diskuzi nad vhodností použití konkrétní metody.
A jaké má tento indikátor podle vás nevýhody?
QALY rozhodně není nástrojem dokonalým. Především se jedná o subjektivní hodnocení, i přesto, že jsou u některých dotazníků výsledky validovány. Pro zachycení kvality života je k dispozici již velké množství nástrojů. Každá metoda přitom může přinášet jiné výsledky pro stejné zdravotní stavy, tedy pro stejné pacienty, a můžeme se tak potýkat s nechtěnou heterogenitou výsledků a ztíženou možností srovnání napříč diagnózami. Každá z metod měření však má své odůvodnění a je tedy možné relativně spolehlivě argumentovat, která metoda je pro dané onemocnění nejvhodnější. Rovněž některé, zejména základní dotazníky, nemusí být dostatečně citlivé pro zachycení méně výrazných rozdílů v kvalitě života mezi jednotlivými stavy pacientů. QALY je pouze aproximací a ne vždy přesně odráží skutečnou hodnotu intervence. Je proto vhodnější použít specifické dotazníky pro konkrétní onemocnění, které však na druhou stranu mohou vést k již zmiňované heterogenitě výsledků. I tyto komplikace je možné redukovat. Existují mapovací rovnice pro převod výsledků mezi jednotlivými metodami, které heterogenitu zmírňují a umožňují tak objektivnější srovnání napříč různými onemocněními.
ve většině Evropy, včetně Česka, se QALY používá racionálně, plní velmi obstojně svůj účel a lepší metoda zatím nebyla objevena.
Z etického hlediska kritici poukazují na redukci komplexní hodnoty lidského života na číselné vyjádření, které dehumanizuje pacienty a otevírá prostor pro diskriminaci znevýhodněných skupin lidí, kteří jsou v horším stavu než ostatní. To bylo i jedním z argumentů v americkém kongresu. S ohledem na omezené zdroje však nějakou metriku potřebujeme, abychom se mohli rozhodnout, kam je alokovat. Kvalita života je často pro konkrétní skupiny pacientů získávána i od zdravé populace, aby bylo hodnocení objektivnější. Ta obecně dává větší váhu dětem nebo lidem se zdravotním postižením. Rovněž, jak jsem uváděl výše, hlavní roli hraje změna v kvalitě života, kterou intervence pro pacienty přináší, ne její absolutní hodnota.
Existuje i obava z utilitaristického přístupu k alokaci zdrojů, ve kterém se „hodnota“ života redukuje na jeho produktivitu a ekonomický přínos. To však není zcela pravdivé, protože posuzování ekonomického přínosu a produktivity je uplatňováno až v návazném rozhodovacím procesu, kdy se rozhoduje o alokaci peněžních prostředků. Tento proces přiřazuje QALY finanční váhu. Není to tedy přímo spojeno s posuzováním kvality života jako takové. Platí to i pro délku života nebo jiný parametr nezohledňující kvalitu života.
Případné nevýhody QALY je navíc možné výrazně eliminovat v rámci komplexních farmakoekonomických modelů, které umí zachytit značnou míru detailů. Jedná se o nežádoucí účinky, komorbidity, zahrnutí kvality života pečovatelů o pacienty, zohlednění celospolečenské perspektivy. V rozhodovacím procesu pak lze přistoupit k různým hodnotám hranice ochoty platit, s přihlédnutím i k dalším kritériím, jako je závažnost onemocnění, celková zátěž populace, nenaplněná medicínská potřeba či dostupnost účinné terapie.
Jaký by podle vás měl americký zákaz používání QALY ve federálních programech dopad na evropské a české zdravotnictví?
Zákaz v USA se netýká evropských zemí, kde je QALY velmi často používáno jako hlavní parametr. Může však mít vliv na země, které uvažují o tom, že by QALY zahrnuly do rozhodovacího procesu, jako je například Německo. Proti QALY již vyšlo mnoho publikací, článků či polemik, v každé zemi existují skupiny lidí, kteří ho odsuzují a snaží se o jeho eliminaci. Tyto skupiny se mohou stát četnějšími a mohou získat i větší vliv na rozhodování o budoucím vývoji hodnocení intervencí.
Vzhledem k tomu, že ve většině Evropy, včetně Česka, se QALY používá racionálně, plní velmi obstojně svůj účel a lepší metoda zatím nebyla objevena, neočekávám, že by mělo rozhodnutí v USA výrazný vliv, a pevně věřím, že nám QALY bude nadále sloužit. Naopak by se nyní mělo jeho použití dále rozšiřovat i do jiných oblastí, než jsou jen léky, s ohledem na zvyšování nároků na kvalitu hodnocení zdravotnických prostředků, které teď probíhá ve více státech Evropy včetně Česka, nebo u preventivních programů či očkování.
Bylo by globálně udržitelné používání tohoto indikátoru pro lékovou a úhradovou politiku u léčiv?
S ohledem na to, co zmiňuji v předchozích otázkách, je použití tohoto indikátoru udržitelné. Je to praxí osvědčená metoda, jejíž nedostatky se dají značně eliminovat. Můžeme se však zaměřit na onemocnění, u kterých může být QALY méně objektivní a zohlednit u nich i jiné parametry, které budou ovlivňovat rozhodnutí, stanovit jinou hodnotu hranice ochoty platit jako u vzácných onemocnění nebo zkoušet nové metody.
neexistuje metoda, která by dnes QALY dokázala plnohodnotně nahradit.
QALY není dokonalým nástrojem, avšak stále je to nejlepší, co máme pro získání maximálního užitku pro společnost z dostupných zdrojů. Umožňuje srovnání intervencí napříč diagnózami. Má své alternativy, které mají určité výhody, ale zároveň zásadní limitace. QALY lze přirovnat k demokracii, která není dokonalým systémem, ale nechtěli bychom jej vyměnit za systémy jiné.
Standardní systém úhrad navíc není jedinou možností jak pacienti mohou získat přínosnou terapii. V evropských zemích existují i individuální úhrady zajišťující pacientům dostupnou léčbu, která neprošla standardním procesem rozhodování, existují i nadace a fondy, které takové intervence mohou uhradit. Případná diskriminace pacientů je tak výrazně snižována i těmito mechanizmy.
Existují podle vás jiné indikátory, které mohou QALY částečně nebo plnohodnotně nahradit?
Indikátor QALY není perfektní, ale je to stále nejlepší způsob, jak co nejefektivněji vynakládat finanční prostředky ve zdravotnictví. Domnívám se tak, že neexistuje metoda, která by ho dokázala plnohodnotně nahradit.
Existuje však řada dalších metod pro hodnocení intervencí. Mohu zmínit například DALY (Disability Adjusted Life Years), které měří ztracené roky života v důsledku nemoci nebo úmrtí. Jeden DALY znamená jeden ztracený rok života v plné kvalitě. Tento koncept tedy opět pracuje s kvalitou života. Je však spíše ukazatelem míry zátěže onemocnění v populaci.
Je možné sledovat pouze délku přežití bez zohlednění kvality života. U intervencí neprodlužujících život by však přínos byl nulový. Lze i hodnotit izolovaně zlepšení konkrétního parametru, například zabránění hospitalizaci, snížení cholesterolu, snížení počtu exacerbací apod. Přínos můžeme hodnotit i na základě zapsání skóre pacienty nebo lékaři (například HAQ, BASDAI, PASI, SCORAD, EDSS, a podobně). Dále lze uvést Generalized Risk-Adjusted QALY (GRA-QALY), které upravují a možná zdokonalují koncept QALY tím, že v případě, že jsou pacienti rizikově averzní, tak tuto zvýšenou averzi k riziku normalizují, aby dosáhli více srovnatelných výsledků s běžnou populací.
V současnosti americká instituce Institute for Clinical and Economic Review (ICER) používá metodu evLYG (Equal Value of Life Years Gained), která má za cíl eliminovat potenciální diskriminaci některých skupin, kterou může QALY částečně přinášet. Podle této metody má získaný rok života pro všechny stejnou hodnotu bez ohledu na onemocnění nebo stav pacientů. Tato metoda se jeví jako vhodnější pro taková onemocnění, u kterých pacienti přežívají dlouho, ale zároveň ve špatném stavu. Novějším typem je metoda HYT (Health Years in Total), která kombinuje QALY a evLYG tak, že získané hodnoty sčítá. Zvláště poslední metoda je prozatím relativně mladá a neprobádaná, až vývoj v čase ukáže její použitelnost pro praxi.
Systémově rozdílné hodnocení lze vidět například v Německu, které hodnotí intervence pomocí určení klinického benefitu oproti stávajícím intervencím. Přínos může být žádný, mírný, střední nebo značný. Cena intervence je pak vyjednávána se zdravotními pojišťovnami pouze s přihlédnutím ke stanovenému benefitu pro pacienty.
V neposlední řadě existuje koncept multikriteriálního hodnocení, které hodnotí více parametrů najednou, mezi které je opět často zahrnuto i hodnocení kvality života. Tato metoda často doplňuje hodnocení pomocí QALY.
O všech těchto ostatních metodách bych uvažoval jako o doplňkových nebo je použil v případech, pro které není hodnocení kvality života k dispozici nebo ve kterých může QALY diskriminovat. Použití jiných alternativ je však vždy nutné řádně odůvodnit.
Jakub Němec
