Farmaceutické firmy, vyrábějící léky na vzácná onemocnění, mají v České republice otevřenou bránu k systémové úhradě, některé jí však odmítají vejít a nadále využívají ke vstupu na trh zadní vrátka. Na sympoziu Zdravotnického deníku, jehož tématem byla vzácná onemocnění, to řekl náměstek ministra zdravotnictví Jakub Dvořáček. Systém podle něj funguje dobře a není třeba v něm provádět dramatické změny, je však několik oblastí, které si žádají kultivaci. Patří mezi ně například zjednodušení schvalovacího procesu či vstupu kombinovaných léčivých přípravků na trh.
Dlouhou dobu se pacienti k lékům na vzácná onemocnění, tzv. orphany, dostávali jen díky institutu výjimečné úhrady přes paragraf 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Začátkem roku 2022 se však díky novelizaci téhož zákona otevřela pro farmaceutické firmy, usilující o vstup do úhrady, nová, „třetí“ cesta. Obavy, že tento krok zruinuje rozpočty zdravotních pojišťoven, se naštěstí nepotvrdily, a to přesto, že léčba jednoho pacienta může vyjít i na několik desítek milionů korun. „Systém v tomto ohledu funguje velmi dobře,“ ocenil na sympoziu Dvořáček. Pochválil rovněž fungování speciální mezioborové komise, která připravuje a koordinuje úkoly vyplývající z Národní strategie pro vzácná onemocnění.
I tak ale vidí na současné legislativě o vzácných onemocněních několik „bílých míst“, které si zaslouží úpravu. Tím hlavním je fakt, že v České republice, ale nejenom zde, operuje stále velké množství malých a středně velkých farmaceutických firem, zpravidla ze zahraničí, které nevyužívají správný, ke státu otevřený postup při žádosti o systémovou úhradu, ale na trh vstupují jinými kanály, konkrétně již zmíněnou individuálně schvalovanou úhradou. To však podle Dvořáčka není něco, co lze řešit národní legislativou, nýbrž je potřeba k věci zaujmout celoevropský postoj. „Ten tlak musí vytvořit celá Evropa. Musí být stanoveny podmínky, například jak dlouho může daný přípravek na trhu pobývat, aniž by měl podanou žádost o systémovou úhradu,“ uvedl s tím, že na evropské úrovni už na toto téma probíhají intenzivní jednání. Na to následně budou muset navázat odpovídající legislativní změny. Náměstek dodal, že se bude celý postup projednávat se zdravotními pojišťovnami v rámci konsorcia.
Další oblasti orphanové legislativy, které chce ministerstvo zdravotnictví upravit, pak mají spíše za cíl celý proces zracionalizovat a zjednodušit. „Co se týče přípravků s designací orphanu, chceme, aby stačilo jedno vydání rozhodnutí o orphanu a při dalších řízeních už se designace nemusela posuzovat,“ vypíchl jednu z plánovaných změn Dvořáček s tím, že opakované posuzování už nedává smysl. Resort ministra Vlastimila Válka (TOP09) rovněž zvažuje v rámci první fáze hodnotícího procesu na Státním ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) doplnit materiál o pohled odborné společnosti. Také má dojít k zavedení možnosti druhé hodnotící zprávy či úpravě výše úhrady, pokud bude k dispozici úhradová reference.
Ministerstvo chce také upravit vstup kombinovaných léčivých přípravků. Dvořáček uvedl, že ministerstvo už pro tento krok disponuje stanoviskem Úřadu pro ochranu hospodářské soutěže. „Na základě tohoto stanoviska jsme schopni vytvořit formát, který umožní farmaceutickým společnostem podat žádost a určitou výměnu informací tak, aby byla stále respektovaná hospodářská soutěž,“ přiblížil. Jde prý o urgentní věc, neboť počet těchto přípravků narůstá. „Chtěl bych, aby ta změna proběhla co nejdříve, ale bude to vyžadovat poměrně náročnou legislativní práci,“ doplnil.
Jako poslední plánovanou změnu v legislativě, týkající se vzácných onemocnění, Dvořáček zmínil stanovení podmínky, aby byla smlouva s farmaceutickou společností uzavřena do dvanácti měsíců od vykonatelnosti – v opačném případě dojde k jejímu zrušení. Resort se tím snaží vyhovět zdravotním pojišťovnám. „Je to něco, co ten proces čistí. Systém je jinak postavený dobře a chceme ho spíše dále kultivovat, než do něj dramaticky zasahovat,“ uzavřel svou prezentaci náměstek.
-fk-
Sympozium se konalo za laskavé podpory společností Takeda, Vertex a Všeobecná zdravotní pojišťovna.
