Evropská léková agentura doporučila ke schválení 14 nových léků
Výbor pro humánní léčiva (CHMP) Evropské lékové agentury (EMA) doporučil na svém červencovém zasedání ke schválení 14 léků – pět nových léčiv, dva léky na vzácná onemocnění, šest biosimilars a jedno generikum. Jeden lék určený na Alzheimerovu chorobu naopak schválit nedoporučil kvůli tomu, že rizika mohou převážit přínosy léčby.
Výbor na svém posledním zasedání doporučil udělit registraci pro přípravek Anzupgo (delgocitinib), což je lék určený k léčbě středně těžkého až těžkého chronického ekzému rukou u dospělých, u nichž nepomáhají nebo nemohou být nasazeny topické kortikosteroidy. Zelenou dále dostal lék Loqtorzi (toripalimab) k léčbě karcinomu nosohltanu a spinocelulárního karcinomu jícnu, dále Vevizye (cyklosporin) k léčbě dospělých pacientů se středně závažným či závažným onemocněním suchého oka, které se nezlepšilo navzdory léčbě náhražkami slz, či Vyloy (zolbetuximab) k léčbě adenokarcinomu žaludku nebo gastroezofageální junkce (místo, kde se koncová část jícnu spojuje s žaludkem). A kladně se výbor postavil také k přípravku Yuvanci (macitentan/tadalafil) k léčbě plicní arteriální hypertenze, chronického a progresivního onemocnění malých plicních tepen.
Souhlas dostaly i dva léky na vzácná onemocnění. Podmíněnou registraci, která se uděluje lékům řešícím nenaplněné lékařské potřeby pacientů na základě méně komplexních údajů, než se běžně vyžadují, dostal přípravek Iqirvo (elafibranor). Ten je určen k léčbě primární biliární cholangitidy, což je chronické, progresivní autoimunitní onemocnění jater, které může vést k jaterní cirhóze a tedy i k rakovině jater nebo jaternímu selhání (léčbě tohoto vzácného onemocnění, které mají v Česku maximálně stovky pacientů, jsme se věnovali zde).
Kladné stanovisko za výjimečných okolností, což je typ registrace udělovaný lékům, u nichž žadatel není schopen poskytnout úplné údaje o účinnosti a bezpečnosti, protože léčený stav je vzácný nebo protože sběr požadovaných informací není možný nebo je neetický, pak obdržel přípravek Kayfanda (odevixibat). Lék je určen na cholestatické svědění u pacientů s Alagilleovým syndromem, vzácnou, život ohrožující genetickou poruchou s širokou škálou klinických projevů postihujících játra, srdce, kostru, oči, kůži, centrální nervový systém, ledviny i obličej.
Požehnání výboru dále dostalo šest biosimilárních léčivých přípravků: Eksunbi (ustekinumab) a Fymskina (ustekinumab) k léčbě plakové psoriázy, dětské plakové psoriázy, psoriatické artritidy, ulcerózní kolitidy a Crohnovy choroby, dále Otulfi (ustekinumab) určený obdobným diagnózám, Ituxredi (rituximab) k terapii non-Hodgkinova lymfomu, chronické lymfocytární leukémie, revmatoidní artritidy a dalších chorob, Ranibizumab Midas (ranibizumab) k léčbě vlhké makulární degenerace související s věkem i dalších očních onemocnění a nakonec Tuznue (trastuzumab) na rakovinu prsu a žaludku. Návdavkem výbor doporučil udělení registrace pro generikum Axitinib Accord (axitinib), což je lék pro dospělé pacienty s pokročilým renálním karcinomem.
Mohlo by vás zajímat
Výbor dal také zelenou rozšíření terapeutické indikace u 11 léků, které jsou již v EU registrovány. Jde o přípravky Arexvy, Braftovi, Edurant, Keytruda, Mektovi, Opsumit, Padcev, Rybrevant, Slenyto, Spevigo a Tecentriq.
Ne léku na Alzheimerovu chorobu
Výbor oproti tomu doporučil neudělit registraci přípravku Leqembi (lecanemab), který je určený k léčbě Alzheimerovy choroby. Usoudil totiž, že pozorovaný efekt léku na oddálení poklesu kognitivních funkcí nevyvažuje riziko závažných nežádoucích příhod spojených s užíváním přípravku, jako jsou otoky a potenciální krvácení do mozku pacientů. Podrobněji jsme psali zde.
Také na červnovém zasedání vydal výbor dvě negativní stanoviska, kdy doporučil zamítnout rozhodnutí o registraci pro přípravek Masitinib AB Science (masitinib), což je lék určený k léčbě amyotrofické laterální sklerózy, a Syfovre (pegcetacoplan), který je určen pro léčbu geografické atrofie, tedy pokročilé formy věkem podmíněné makulární degenerace (psali jsme zde). Tehdy také výbor doporučil neobnovovat podmíněnou registraci přípravku Translarna (ataluren) pro léčbu pacientů s Duchenneovou svalovou dystrofií, kteří mají tzv. „nesmyslnou mutaci“ v genu pro dystrofin a kteří jsou schopni chodit. Držitelé rozhodnutí o registraci u všech těchto tří léků nyní požádali o přehodnocení stanovisek přijatých na minulé schůzi výboru. Po obdržení odůvodnění žádostí proto výbor svá stanoviska přezkoumá a vydá konečná doporučení.
Letos výbor doporučil schválit celkem 71 nových léků, negativní stanovisko vydal u čtyř. U 51 léčiv pak dal zelenou rozšíření indikací.
-mk-
Michaela Koubová
