Výbor Evropské lékové agentury (EMA) doporučil na svém říjnovém zasedání schválit desítku nových léčiv. Rozhodnutí o registraci by podle něj mělo být uděleno například léku pro rutinní profylaxi krvácení u některých pacientů s hemofilií, kladná stanoviska přijal také ke dvěma vakcínám proti chřipce. Výbor naopak trvá na neobnovení podmíněné registrace přípravku Translarna pro pacienty s Duchenneovou svalovou dystrofií.
Výbor doporučil schválit vakcíny proti chřipce Fluad (povrchový antigen, inaktivovaný, s adjuvans), určený pro dospělé od 50 let, a Flucelvax (povrchový antigen, inaktivovaný, připravený v buněčných kulturách) pro dospělé a děti od dvou let. Obě vakcíny jsou od společnosti Seqirus.
Kladné stanovisko dostal také antigenní test Siiltibcy (rdESAT-6 / rCFP-10) pro diagnostiku tuberkulózy, o jehož registraci žádá společnost Vakzine Projekt Management GmbH. Světová zdravotnická organizace přitom odhaduje, že jen v roce 2021 přibylo 10,6 milionu nových případů tuberkulózy a 1,6 milionu lidí na tuto nemoc zemřelo.
Požehnání výboru dále dostal přípravek Alhemo (concizumab) od společnosti Novo Nordisk, který je určen pro rutinní profylaxi krvácení u pacientů s hemofilií typu A a B s inhibitory, což jsou dva typy vzácné dědičné krvácivé poruchy. Pro pacienty se vzácnou chorobou je také lék Wainzua (eplontersen) od AstreaZenecy, který má ovšem na rozdíl od výše uvedeného léku orphanovou designaci. Pomáhat by měl dospělým s dědičnou transthyretinovou amyloidózou, což je progresivní onemocnění způsobené ukládáním amyloidových vláken tvořených nesprávně složeným proteinem transthyretinem. Ukládání amyloidu následně poškozuje tkáně a vede až k selhání orgánů. Lék je určen pacientům, u nichž je choroba způsobena mutacemi genu pro transtyretin a kteří mají polyneruopatii ve stadiu I. nebo II.
Onkologickým pacientům by měl pomáhat lék Korjuny (katumaxomab) od Lindis Biotech. Určen je pro lidi s rakovinou, u nichž dochází k nahromadění tekutiny obsahující rakovinné buňky v břišní dutině.
Výbor dále doporučil udělení registrace přípravku Buprenorphine Neuraxpharm (buprenorfin) od firmy Neuraxpharm Pharmaceuticals, což je substituční léčba závislosti na opioidech. Tento léčivý přípravek byl předložen v rámci hybridní žádosti, která se zčásti opírá o výsledky preklinických testů a klinických studií již schváleného referenčního přípravku a zčásti o nové údaje.
Zelenou dále dostaly dva biosimilární léky, oba od společnosti Accord Healthcare – Absimky (ustekinumab) a Imuldosa (ustekinumab) určené k léčbě dětské ložiskové psoriázy a dospělých s ložiskovou psoriázou, psoriatickou artritidou, Crohnovou chorobou nebo ulcerózní kolitidou. Doporučení k udělení registrace také získalo generikum Eltrombopag Viatris (eltrombopag) od Viatrisu, které slouží pro léčbu dětí a dospělých s primární imunitní trombocytopenií a trombocytopenií spojenou s chronickou hepatitidou C.
Vedle toho by na základě rozhodnutí výboru mělo být možné rozšířit indikace pro šest léčiv, které jsou již v EU registrovány. Jde o Cerdelgu (eliglustat) od Sanofi, Hepcludex (bulevirtid) od Gileadu, Kevzaru (sarilumab) od Sanofi, Kisqali (ribociclib) od Novartisu, Tevimbru (tislelizumab) od BeiGene a Yselty (linzagolix cholin) od Theramexu.
Dvě žádosti o registraci pak byly staženy. Jedná se o Apremilast Viatris (apremilast) od Viatrisu, což je léčivý přípravek k léčbě ložiskové psoriázy, aktivní psoriatické artritidy a vředů v ústech způsobených Behcetovou chorobou, a Epixram (levetiracetam) od společnosti Neuraxpharm k léčbě záchvatů u pacientů s epilepsií. Celkem přitom bylo letos staženo sedm žádostí.
Opětovné NE Translarně
Ačkoliv výbor dává převážně kladná stanoviska – tento měsíc se tak stalo u deseti léčiv a šesti rozšíření indikací, za celý rok to pak bylo u 89 léčiv plus a 69 rozšíření indikací (negativní stanoviska byly čtyři, z toho žádné tento měsíc), i tentokrát setrval na doporučení neobnovovat podmíněnou registraci přípravku Translarna (ataluren) od PTC Therapeutics.
„Toto poslední kolo hodnocení dospělo k závěru, že účinnost přípravku Translarna nebyla potvrzena. Tento léčivý přípravek se používá k léčbě pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií ve věku dvou let a starších, kteří jsou schopni chodit a jejichž onemocnění je způsobeno typem genetické vady zvané „nesmyslná mutace“ genu pro dystrofin,“ konstatuje EMA.
Výbor vydal první negativní stanovisko k přípravku Translarna v září 2023. To bylo potvrzeno v lednu 2024 po prvním opětovném přezkoumání požadovaném společností, která léčivý přípravek uvádí na trh. V červnu 2024 se výbor vrátil ke svému stanovisku na žádost Evropské komise, aby vzal v úvahu další data z reálné praxe, na které byla komise upozorněna během rozhodovacího procesu. Zváženy byly i názory nové vědecké poradní skupiny, ale i po tomto posouzení zůstalo doporučení výboru negativní. PTC Therapeutics poté požádala o další přezkoumání a výbor znovu posoudil výsledky studie provedené po schválení a rovněž údaje z registrů pacientů, přičemž vzal v úvahu nové analýzy poskytnuté společností.
„Studie 041 byla druhou studií provedenou po povolení, jejímž cílem bylo potvrdit přínos přípravku Translarna. První poregistrační studie (studie 020), provedená dříve, nepotvrdila účinnost přípravku Translarna, ale naznačila, že podskupina pacientů, u nichž se schopnost chůze progresivně zhoršovala, by mohla být na léčbu citlivější. Hlavním cílem studie 041 proto bylo podívat se na účinek přípravku Translarna u této podskupiny pacientů. Výsledky ukázaly, že vzdálenost, kterou pacienti dokázali ujít za šest minut po 18 měsících léčby, se snížila asi o 82 metrů ve skupině Translarna ve srovnání s 90 metry ve skupině s placebem (léčbou neúčinným přípravkem); tento rozdíl však nebyl statisticky významný, což znamená, že může být způsoben náhodou. Podobně, když se podíváme na pokles motorických funkcí po přibližně 18 měsících měřený pomocí standardní stupnice zvané North Star Ambulatory Assessment (NSAA), rozdíl mezi pacienty léčenými přípravkem Translarna a těmi, kteří dostávali placebo, také nebyl statisticky významný. Výbor proto dospěl k závěru, že studie 041 nepotvrdila účinnost léku,“ zdůvodňuje EMA.
Během rozhodování výbor konzultoval i rodiče chlapců a mužů s Duchennovou svalovou dystrofií různého věku. Byli pozváni na setkání, aby popsali, jaké to je žít s touto nemocí. Měl k dispozici také údaje pacientských organizací, zdravotnických profesních organizací a ošetřujících lékařů.
„Výbor uznává vysokou nenaplněnou lékařskou potřebu účinné léčby pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií. Na základě všech shromážděných důkazů však dospěl k závěru, že účinnost přípravku Translarna nebyla potvrzena u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií způsobenou nesmyslnou mutací, včetně těch, u kterých se očekávala lepší odpověď na léčbu. Výbor usoudil, že nyní dostupné údaje jsou úplné, a doporučil neobnovovat registraci léčivého přípravku v EU,“ uzavírá EMA.
Na svém si výbor trvá také v případě odmítnutí udělit podmíněnou registraci pro přípravek Masitinib AB Science (masitinib) od AB Science. Tento léčivý přípravek byl určen k léčbě amyotrofické laterální sklerózy (ALS), progresivního onemocnění nervového systému, při němž dochází ke ztrátě svalové funkce a paralýze.
-mk-
