Že jsou genové terapie trendem, který bude pomáhat čím dál více lidem, po ukazatelích z minulých let potvrdil i letošek. Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) od roku 2017 schválil již 19 těchto terapií, několik z nich v končícím roce, a další schválení se očekávají během několika příštích let. Mezi další novinky letošního roku ovšem také patří lék proti těžkým omrzlinám nebo potravinovým alergiím. Přehled klíčových rozhodnutí FDA za rok 2024 přinesl portál News Medical.

Jednou z letos schválených novinek, která dostala od FDA zelenou v únoru, je Aurlumyn (iloprost), injekční vazodilatační léčba, která je vůbec první schválenou terapií pro léčbu těžkých omrzlin. Toto schválení bylo uděleno poté, co randomizovaná kontrolovaná studie prokázala, že u pacientů, kterým byl iloprost podáván nitrožilně šest hodin každý den po dobu až osmi dnů, se povedlo zabránit amputaci postižených prstů na rukou a/nebo nohou. Ilorpost přitom není léčivem zcela novým – už od roku 2004 je schválen pro klinické použití pro léčbu plicní arteriální hypertenze.

Další novinka letošního roku je určena lidem, kteří trpí potravinovými alergiemi. Podle současných odhadů postihují až šest procent americké populace život ohrožující potravinové alergie. Protože na ně neexistuje žádný lék, většina postižených se musí těmto potravinám striktně vyhýbat a v případě, že jsou jim vystaveni, okamžitě dostat adrenalin, aby se zabránilo anafylaktické reakci. Letos v únoru ale FDA schválil Xolar (omalizumab), lék dříve odsouhlasený pro léčbu středně těžkého až těžkého perzistujícího astmatu, a to právě pro pacienty po náhodné expozici potravinám, na něž jsou alergičtí. Omalizumab je monoklonální protilátka, která zabraňuje navázání imunoglobulinu E (IgE) na svůj receptor, a tím zabraňuje vzniku alergické reakce.

Třikrát pomoc pro děti a mladé lidi se vzácnými chorobami

A konečně jsou tu genové buněčné terapie. Těch je v klinickém vývoji jen ve Spojených státech tisícovka, v preklinických stadiích více než tři tisíce– a nevyhnutelně tak tyto terapie změní způsob léčby nemocí v budoucnosti.Od roku 2017 přitom FDA schválil 19 genových terapií, z nichž mnohé se používají k léčbě vzácných onemocnění. Například Duchennova svalová dystrofie (DMD) je vzácná genetická porucha, která ovlivňuje schopnost produkovat dystrofin, protein, který chrání svalová vlákna před enzymatickou aktivitou. Výsledkem je, že pacienti s DMD (zpravidla chlapci) postupně končí na vozíku a dochází u nich ke snížení dechové kapacity v důsledku oslabené funkce plic.

Právě chlapcům s DMD může pomoci Elevidys, rekombinantní genová terapie, která využívá virový vektor k dodání mikro-dystrofinu, zkrácené verze dystrofinového genu. Po pozorováních, že Elvidys vedl k významnému zlepšení hladin kreatinkinázy, stejně jako fyzické aktivity vyjadřující funkci kosterního svalstva, po prvním schválení z června loňského roku letos úřad rozšířil indikaci Elvidys také na léčbu nechodících pacientů od čtyř let.

Taktéž pro děti s vzácným onemocněním je určena v březnu schválená terapie Lenmeldy, která je první genovou léčbou schválenou pro děti s metachromatickou leukodystrofií. Je vyvinuta z pacientových vlastních hematopoetických kmenových buněk (HSC), které byly geneticky modifikovány tak, aby obsahovaly funkční kopie genu arylsulfatázy A (ARSA), který je u pacientů s tímto genetickým onemocněním deficitní. Po jedné dávce Lenmeldy se modifikované kmenové buňky přihojily do pacientovy kostní dřeně, aby v konečném důsledku poskytly tělu nástroj k produkci enzymu ARSA.

Mohlo by vás zajímat

A do třetice dal FDA zelenou terapii určené pacientům se synoviálním sarkomem, což je vzácná rakovina, která postihuje měkké tkáně v celém těle, zejména končetiny. Ve Spojených státech je tato choroba diagnostikována ročně zhruba u tisícovky lidí, z nichž většinu tvoří muži ve věku 30 let nebo mladší. V srpnu 2024 schválil FDA přípravek Tecelra, což je genová terapie receptoru T-buněk (TCR), která je vyvinuta na základě pacientových T-buněk a je určena k léčbě dospělých s metastatickým synoviálním sarkomem. Tyto T-buňky jsou následně modifikovány tak, aby specificky cílily na antigen 4 spojený s melanomem (MAGE-A4), což je antigen, který je vysoce exprimován právě v buňkách synoviálního sarkomu.