Evropská léková agentura (EMA) má za sebou velmi úspěšný rok, vyplývá to z hodnocení, které na webových stránkách zveřejnila ředitelka Emer Cooke. EMA doporučila ke schválení 114 nových léků a poprvé od roku 2009 tak prolomila stovkovou hranici. Ani v nadcházejícím roce se přitom rozhodně nebude nudit. Nadále se bude muset zaměřovat na řešení nedostatku léčiv, provádět nové nařízení o hodnocení zdravotnických technologií (HTA) a připravovat nové postupy související s chystaným farmabalíčkem. Svoje aktivity by přitom EMA měla zajišťovat s o čtvrtinu vyšším rozpočtem než loni.

V roce 2024 Evropská léková agentura doporučila ke schválení 114 nových léků pro humánní použití, z toho 48 obsahuje zcela novou účinnou látku a 16 je určeno na léčbu vzácných onemocnění. Je to poprvé od roku 2009, kdy EMA dospěla k více než stovce kladných stanovisek.

„To je dobrá zpráva pro pacienty, ale také velmi povzbudivý náznak konkurenceschopnosti evropského farmaceutického odvětví. Podobně pozitivní je situace v oblasti veterinárních léčiv s 23 doporučeními na nové léky pro zvířata, z toho 12 vakcín. Chci také zdůraznit několik výjimečných novinek, které jsou první svého druhu. Agentura vydala kladné stanovisko k registraci v Evropské unii pro první léčivý přípravek, u kterého bylo prokázáno, že zpomaluje progresi Alzheimerovy choroby u některých pacientů, a také pro první vakcínu na ochranu dospělých před virem Chikungunya přenášeným na lidi komáry. Kromě toho EMA vydala první certifikát pro technologickou očkovací platformu, která podpoří a urychlí vývoj a povolení nových veterinárních vakcín v EU,“ shrnuje ředitelka EMA Emer Cooke.

Vzhledem k tomu, že antimikrobiální rezistence je i nadále jednou z největších hrozeb pro veřejné zdraví s tím, že podle odhadů každoročně způsobí 35 tisíc úmrtí v jen v Evropské unii, stojí za zmínku doporučení EMA pro registraci nového antibiotika k boji proti infekcím způsobeným multirezistentními bakteriemi. Co se pak týče veterinárních léků, byla spuštěna nová platforma pro sběr dat o prodeji a použití antimikrobiálních látek u zvířat, která by měla pomoci v boji proti rezistenci.

Velkým tématem nejen pro Evropskou lékovou agenturu byl nedostatek léků. EMA proto loni vydala doporučení pro držitele rozhodnutí o registraci, aby usnadnila dostupnost a dodávky kritických humánních léčivých přípravků, u nichž byla zjištěna zranitelnost v dodavatelském řetězci. Zaměřila se také na komunikaci s klíčovými aktéry v oblasti agonistů GLP-1, kritických léků pro pacienty s diabetem a obezitou. A spuštěna byla i základní sada funkcí Evropské platformy pro monitorování nedostatků (ESMP), která má umožnit rychlou výměnu informací mezi regulačními orgány a farmaceutickými společnostmi ohledně nedostatku léků.

Mohlo by vás zajímat

Minulý rok byl také posledním pro Pracovní skupinou pro dostupnost povolených léčiv pro humánní a veterinární použití. Ta byla založena vedeními lékových agentur a EMA jako dobrovolná iniciativa v roce 2016, tedy v době, kdy agentura neměla žádné formální povinnosti týkající se nedostatku léčiv. Činnosti, které skupina zahájila, byly posléze zakotveny v zákoně a přidány k mandátu EMA v oblasti veřejného zdraví. Dílem pracovní skupiny je i druhá verze unijního seznamu kritických léků. Skupina je nyní rozpuštěna a její činnosti byly převedeny na výkonnou řídící skupinu pro nedostatek a bezpečnost léčivých přípravků (MSSG) a Pracovní skupinu jednotného kontaktního místa pro nedostatek léčivých přípravků (SPOC).

Agentura se ale snaží působit i mimo Evropu. „Rok 2024 byl prvním rokem našeho úsilí o podporu zřízení Africké lékové agentury v úzké spolupráci s africkými a evropskými regulačními orgány. V rámci této iniciativy EMA sdílí své poznatky a zkušenosti získané ze spolupráce sítě tisíců odborníků z celé Evropy. Tato práce zahrnovala podporu kontinentálního pilotního projektu pro testování postupů pro společné hodnocení léčiv v Africe,“ načrtává Emer Cooke.

Rozpočet 600 milionů eur

Výzvou ale bude pro Evropskou lékovou agenturu i rok nadcházející. V prosinci přijala správní rada agentury program na rok 2025, který nastiňuje, jak se EMA bude přizpůsobovat rychle se vyvíjejícímu prostředí léčiv a připraví se na přechod na strategii sítě evropských agentur pro léčivé přípravky (EMANS), která se v současnosti aktualizuje pro rok 2028. Mezi klíčové faktory patří stále rostoucí produktové portfolio, priority nové Evropské komise s rostoucím zaměřením na řešení nedostatku léků i uplatňování nařízení EU o hodnocení zdravotních technologií (HTA) a účinnost nového nařízení o poplatcích v lednu 2025.

„V roce 2025 by se agentura měla zaměřit na urychlení a optimalizaci hodnocení klíčových léčiv, zlepšení dostupnosti léčivých přípravků a také na práci na regulačních postupech, které se v EU chystají v souvislosti s novou farmaceutickou legislativu,“ přibližuje EMA.

Správní rada v prosinci přijala rozpočet agentury na rok 2025, který se oproti roku 2024 zvýší o téměř 24 procent na celkových více než 600 milionů eur. Jde o důsledek nového nařízení o poplatcích, které vstoupilo v platnost 1. ledna 2025, ale také rostoucího množství aktivit.

Jednou z priorit bude nadále se věnovat výpadkům léčiv. Zmíněná Evropská platforma pro monitorování nedostatků (ESMP) nyní funguje se základní sadou funkcí a je důležitým výstupem rozšířeného mandátu agentury. Správní rada také na svém posledním setkání přijala aktualizovanou verzi unijního seznamu kritických léčivých přípravků, který byl poprvé zveřejněn v prosinci 2023. Nejnovější verze obsahuje 270 účinných látek a nadále bude každoročně aktualizována.

Novinka letošního roku – nařízení EU o hodnocení zdravotních technologií

12. ledna 2025 má navíc začít platit nařízení EU o hodnocení zdravotních technologií (HTA). „EMA představila hlavní body svých implementačních činností v centru regulačních procesů a hodnocení HTA. Správní rada vzala na vědomí první zkušenosti agentury s novým paralelním oznámením společností, které mají v úmyslu předložit žádost o registraci k regulačnímu posouzení ze strany EMA a ke společnému klinickému posouzení orgány EU-HTA podle nového nařízení o HTA,“ poukazuje agentura.

K posunu by mělo letos dojít i v oblasti evropské iniciativy Accelerating Clinical Trials in the EU (ACT EU), která má posílit klinická hodnocení v Unii. Od ledna 2022 bylo v Informačním systému klinických hodnocení (CTIS) podáno deset tisíc žádostí a 30. ledna 2025 má skončit tříleté přechodné období, které odstartovalo s platností nařízení o klinických hodnoceních (CTR). „Prioritou do budoucna je nadále zlepšovat prostředí pro klinické studie. Zpětná vazba od zúčastněných stran se odrazí v nadcházející revizi plánu ACT EU,“ poznamenává EMA.

V neposlední řadě pak správní rada na svém posledním zasedání schválila druhý krok opětovného spuštění zveřejňování klinických údajů, na nichž se zakládají žádosti o registraci či rozšíření terapeutických indikací. Ty budou zveřejněny na webových stránkách agentury Clinical data počínaje stanovisky přijatými výborem agentury pro humánní léčiva od května 2025. Klinické údaje o lécích schválených dříve lze na agentuře vyžádat prostřednictvím webového formuláře.