Genové a buněčné terapie jsou velkou nadějí pro vážně nemocné pacienty, zároveň ale také finanční výzvou pro systém veřejného zdravotního pojištění. Abychom tuto inovativní léčbu zvládli zaplatit, je nutné začít používat platební mechanizmy, které zohlední případnou nejistotu léčebného výsledku. Podle vedoucího Institutu pro zdravotní ekonomii, politiku a inovace Masarykovy univerzity Brno Jakuba Hlávky je zároveň potřeba klást důraz na nákladovou efektivitu nejen v oblasti centrové léčby, ale napříč zdravotnictvím – což se dnes ani zdaleka neděje. Problematice se věnovalo sympozium Zdravotnického deníku s názvem Pět let genové a buněčné terapie v ČR: Úspěšný příběh na prahu nových výzev.
„I v Česku už se můžeme dívat na nejlepší léčbu na světě a slavit, že patříme mezi asi pět procent světové populace, kde je něco takového možné. Vůbec to není samozřejmost a této možnosti si musíme vážit,“ uvádí Jakub Hlávka.
V Evropě bylo zatím schváleno 27 genových a buněčných terapií, sedm jich ovšem bylo staženo. Ve Spojených státech jich je nyní registrováno 43, přičemž doposud platilo, že dostupnost financování pro komerční vývoj byla na pacienta v USA třikrát lepší a firmy tak zde spatřují větší komerční potenciál. V Evropě oproti tomu mají výrobci situaci ztíženou také tím, že je zde menší predikovatelnost vstupu na celoevropský trh, musí jednat s jednotlivými zeměmi, a ne každá je k inovativním terapiím tak vstřícná jako Česko.
„V Evropě platí, že terapie, které mají spíše inkrementální benefit, nejsou to tedy průlomové designace, bývají přijímány hůře jak na národní úrovni, tak ze strany plátců,“ konstatuje Hlávka.
Téměř sedm tisíc pacientů
V Česku velmi nákladné genové a buněčné terapie vyvolávají otázky i v souvislosti s prudkým růstem nákladů na centrovou léčbu. „Tyto terapie zatím neohrožují stabilitu systému veřejného zdravotního pojištění, byť se obavy projevují. Udržitelnost jejich vstupu do úhrad ale bude klíčová. Terapie, které jsou na obzoru, jsou potenciálně ve stovkách indikací. Víme přitom, že onemocnění, pro která není žádná terapie, je šest, sedm tisíc, a v preklinické fázi se jich zkoumá přes 1500,“ načrtává Jakub Hlávka.
Nové genové a buněčné terapie, které se k nám blíží nebo už dokonce do Česka dorazily, se týkají téměř sedmi tisíc pacientů. Přípravky ovšem nemají všechny stejný benefit, čemuž by měla odpovídat i cena. Zároveň tito pacienti nepřijdou pro léčbu všichni naráz, takže ve hře je také rozložení plateb v čase.
Mohlo by vás zajímat
„Podle mě se nemusíme zásadně obávat, že nám to zruinuje zdravotnictví příští rok, nicméně pokud terapie budou úspěšné a zařadí se u nás do úhrad, budeme řešit desítky miliard korun, které by to vyžadovalo,“ připouští Hlávka.
Ceny terapií by podle něj měly reflektovat hodnotu, kterou přinášejí do systému, ale zároveň mohou odrážet vzácnost onemocnění, na jejichž léčbu jsou určeny. Tyto „severity modifiers” zajišťující dostatečné incentivy pro výrobce jsou uplatňovány například v Británii, Německu, Francii, Kanadě, Austrálii či Japonsku. Cena může odrážet i vyšší produktivitu či uspořené náklady na straně pečujících, které může terapie přinést.
Co se týče plateb za vysoce nákladné terapie, jejich hodnota se může lišit dle indikací a také se měnit v čase, protože ji z klinických studií neumíme přesně určit. Prioritou by každopádně mělo být zlepšení klinické trajektorie a kvality života pacienta i jeho rodiny, protože některá onemocnění „spolknou“ více než na samotné léčbě na omezení produktivity rodinných příslušníků. Zároveň je ovšem na místě, aby docházelo ke sdílení rizik mezi výrobci a plátci. Risk-sharing má podle něj největší opodstatnění v případech, kdy není jisté, kteří pacienti budou terapii užívat, tedy například v jakých stádiích, věku či s jakými komorbiditami budou do léčby vstupovat. Sdílení rizik je na místě také při asymetrických očekáváních hodnoty terapie, kdy mají například zdravotní pojišťovny pocit, že hodnota terapie je nižší, než ji vidí výrobce.
„Plátci, jak dnes v systému fungují, se dívají hlavně na zdravotní náklady, nesledují už ale produktivitu a nepřímé náklady či benefity. I to mohou risk-sharingy zohlednit, případně to může zohlednit debata na národní úrovni mimo pojišťovny, zda třeba nevytvořit rizikové fondy pro pokrytí takových extrémně vysokých nákladů, které ovšem mají na druhou stranu přínosy pro ekonomiku jako takovou,“ načrtává Hlávka.
Jako příklad uvádí terapii Lyfgenia od společnosti BlueBird Bio, která je určeně k léčbě srpkovité anémie. Cena této léčby, která v Evropě není dostupná, je 3,1 milionu dolarů (cca 72 milionů korun). V rámci risk-sharingu bylo v USA domluveno sledování hospitalizací po dobu tří let, a pokud pacient během této doby skončí v nemocnici, dojde ke zkrácení úhrady.
Připojištění na nákladné terapie není cestou
V Česku bychom podle Hlávky měli začít tím, že nebudeme apriori odsuzovat rychlý růst segmentu centrových léčiv, ale měli bychom se dívat na nákladovou efektivitu ve zdravotnictví celkově. Doposud se totiž touto optikou díváme jen na zhruba 15 procent nákladů ve zdravotnictví.
„Polovina nákladů ve zdravotnictví jde skrze nemocnice, a tam opravdu nákladově efektivní nejsme. Pokud chceme tlačit na centrové léky, bylo by dobré mít minimálně stejně přísná kritéria i na zbylých 450 miliard, které utrácíme na zdravotnictví,“ podtrhává Jakub Hlávka.
U inovací je také nutno počítat s tím, že přicházejí s velkou mírou nejistoty. Proto je potřeba tam, kde nejde o jednotky pacientů, připravit infrastrukturu pro sběr dat. Zároveň je nutné diskutovat o inovativních úhradových modelech, ve kterých se promítne sdílení rizik.
Cestou naopak podle Hlávky není připojištění na nákladné terapie. „Pokud by se někdo chtěl připojistit, bylo by to velmi drahé, a když to neudělají všichni, tak téměř nedostupné. Byl by to také odklon od solidárního systému veřejného zdravotního pojištění,“ uzavírá Jakub Hlávka.
Foto: Radek Čepelák
