Nezbytnost sběru klinických dat o léčivech na vzácná onemocnění pro prokázání jejich efektu a pro jejich úspěšný vstup do úhrad – to bylo jedno z nosných témat, která se vinula celým sympoziem Zdravotnického deníku Vzácná onemocnění, na němž diskutovali zástupci lékařů, pacientů i plátců. V panelové diskusi její účastníci rozebrali, proč je sběr dat v terénu nenahraditelný i to, jaké bariéry dnes brání tomu, aby byl prováděn systematicky a efektivně.
„Hodnocení na úrovni poskytování péče lékaře pacientovi by mělo být zdrojem jasně definovaných standardních dat outcomu průběhu onemocnění. A tato data by měla být hlavním zdrojem pro posuzování efektivity,“ uvedla v panelové diskusi sympozia zástupkyně České republiky v Radě členských států (BoMS) Pavla Doležalová.
„Pokud jako lékaři nedodáme standardní pravdivá validní data do informačního systému, nikoliv do nějakých papírových formulářů, tak prostě nebude možné takové standardní hodnocení. A instituce, které rozhodují o udílení peněz, nebudou mít možnost správného zhodnocení. U orphanů je podle mě sběr dat na úrovni poskytování péče alfou a omegou. A já nevidím, že by byl nastaven,“ řekla Doležalová, která působí jako vedoucí lékařka Centra vysoce specializované péče pro vzácná dětská revmatická a autoinflamatorní onemocnění ERN RITA na Klinice pediatrie a dědičných poruch metabolismu 1. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Všeobecné fakultní nemocnice v Praze.
S Pavlou Doležalovou souhlasil také ředitel společnosti Value Outcomes Tomáš Doležal, podle něhož lze nedostatečnou evidenci ideálně řešit dosbíráním dat. To ale v praxi naráží na zásadní problémy. „Dnes neexistuje potřebná infrastruktura. A pokud neexistuje registr, nedokážeme to v praxi udělat tak, aby to neznamenalo další zátěž pro lékaře, personál a finanční zdroje firem. Jde nicméně podle mě o jedno z nejdůležitějších témat, které souvisí s novými léky,“ řekl v panelové diskusi Doležal.
Připomněl také, že nové léky na vzácná onemocnění jsou často prvními v nové kategorii a často u nich také ještě neexistuje vědecký konsensus v tom, co je respondér a co non-respondér. „A tyto faktory silně znemožňují racionální diskuzi. Proto by nám výrazně pomohlo nainvestovat víc peněz do post-marketingového sběru dat,“ míní Doležal, který si myslí, že by se do financování tohoto sběru dat měly zapojit v rámci risk-sharingu farmaceutické firmy.
Nezadávat informace opakovaně
Zcela klíčovou při úvahách o sběru dat by měla být snaha nezatížit lékaře tím, že by vypisoval nějakou novou agendu, upozornil v diskusi vedoucí oddělení Národního centra pro medicínské nomenklatury a klasifikace ÚZIS Miroslav Zvolský. „Snažíme se zajistit to, aby informace, které lékař zadává do jakéhokoli informace informačního systému, už nemusel nikam zadávat podruhé. Aby byla zadána už ve formě, kdy budou potom automaticky použitelná pro další účely,“ zdůraznil.
V praxi tomu podle něj ale do značné míry brání to, že jsou v tuzemském zdravotnictví stále ve značné míře používány informační systémy z 90. let minulého století, které neumožňují snadnou a rychlou změnu. Dalším znesnadňujícím faktorem je podle něj komplexnost informací ve zdravotnictví, která si v práci s daty žádá změnu paradigmatu. „Nevykazujeme nějaká čísla pro nějakou instituci, aby jednou za rok vyšla nějaká tabulka, ale velmi se do budoucna soustředíme na to, abychom měli individualizovaná kvalitní data… a abychom opravdu vyznačili skutečný stav a mohli datům důvěřovat a používat je i pro přesné podchycení vzácných stavů,“ řekl Zvolský.
„Musíme si navíc ještě uvědomit, že zastaralost elektronických informačních systémů se v první řadě týká právě těch zdravotnických zařízení, která jsou nositeli ERN (Evropské referenční sítě – pozn. red.), tedy nejvyšších pracovišť fakultních a univerzitních nemocnic. Ty mají naprosto příšerný informační systém,“ upozornila Pavla Doležalová.
Plátci pod tíhou nejistoty
Co ve vztahu k datům trápí plátce, popsala v panelové diskusi sympozia ředitelka Odboru léčiv a zdravotnických prostředků Všeobecné zdravotní pojišťovny (VZP) Alena Miková. „Všichni volají po datech, ale my nemáme jednotný datový systém, který by byl propojen mezi nemocnicemi a pojišťovnami. A pokud bychom ho i měli, tak stejně nemáme klinická data, které bychom sbírali,“ uvedla Miková.
Přiblížila také specifičnost léčiv na vzácná onemocnění, s tím, že například v hematoonkologii nebo v genové terapii lze na základě tvrdých dat ve spolupráci s odborníky nastavit risk-sharingová schémata na respondéry a non-respondéry. „V posledním půl roce jsme se o to pokusili u třech nejtěžších kauz, které jsme řešili a které se všechny týkaly orphanů. A závěr je, že neexistují měřitelná data, neexistují validní data. Nám nestačí pro non-respondéra specifikovat, že se stav pacienta zlepšil. Žádná z firem vám nebude akceptovat takové risk-sharingové schéma,“ popsala. A dodala: „Důvody, proč se nám to u vzácných onemocnění nedaří, jsou různé. Ale nejsou na straně pojišťoven, ani na straně firem. S odborníky prostě nejsme schopni vyspecifikovat taková data, abychom jednoduše měřili efekt.“
S tím souhlasí i předsedkyně Lékové komise Svazu zdravotních pojišťoven Magdalena Vondráčková. „Data jsou mnohdy tak čerstvá, že často není možno definovat respondéra a non-respondéra, což pro nás představuje obrovskou nejistotu. Všichni se pokoušíme najít takový model, který by byl akceptovatelný, ale pokud to odborníci nejsou schopni určit a držitelé o tom nejsou ochotni vůbec uvažovat, protože je to pro ně strašně velká nejistota, tak ještě větší nejistotu pak představuje hrazení pro plátce,“ doplnila.
Foto: Radek Čepelák
Mohlo by vás zajímat
Poděkování za podporu sympozia patří Všeobecné zdravotní pojišťovně i společnostem Vertex a AstraZeneca.
