Třetí cesta vstupu léčiv na vzácná onemocnění přinesla do tuzemského systému úhrad odborníky oceňované hodnocení celospolečenského dopadu a napomohla zprůchodnění vstupu léčiv, díky němuž jsme úspěšní i v mezinárodním srovnání. V poslední době ale dochází k zamítání většího množství žádostí ze strany poradního orgánu ministerstva a terén nerozumí tomu, proč se tak děje. Nesrozumitelnost a netransparentnost zdůvodnění v neschválených žádostech některé výrobce od třetí cesty odrazuje. Tak zhodnotil pozitiva i negativa vývoje posledních několika let ředitel společnosti Value Outcomes Tomáš Doležal na sympoziu Zdravotnického deníku Vzácná onemocnění, na němž diskutovali zástupci lékařů, pacientů i plátců.
Na začátku své přednášky Tomáš Doležal připomněl, že se vstup léků na vzácná onemocnění do tuzemského systému úhrad vymezil zejména tím, že probíhá trochu jiným mechanismem než ostatní úhradové systémy – především jinak než trvalé úhrady – a že jsou na něj aplikována jiná pravidla. „Zejména jde o to, že hranice ochoty platit není u vstupu léků na vzácná onemocnění stanovena jako u trvalé, ale i dočasné úhrady,“ uvedl Doležal.
Nová pravidla a kritéria pro úhradu léků na vzácná onemocnění se podle něj liší zejména v tom, že u této úhrady – na rozdíl od jiných typů úhrad – vyžadují hodnocení celospolečenského dopadu. „To znamená celospolečenské perspektivy, dopadu na rodiny, na poskytovatele a na ekonomickou aktivitu jednotlivých subjektů. Hodně se zdůrazňuje i dopad na kvalitu pacientova života, který musí být jasně prokázán klinickými daty,“ popsal.
A jak systém funguje v praxi? Třetí cestou bylo za poslední tři roky zažádáno o vstup do úhrad u zhruba 50 léků, 29 z těchto žádostí je již ukončených. „Systém tedy absorbuje docela hodně řízení, více, než jsme čekali, když jsme odhadovali kapacitu systému. Ale nezdá se, že by to představovalo problém,“ řekl Doležal.
Na špici regionu
„Očekávali jsme hlavně zprůchodnění vstupu léčiv na vzácná onemocnění, a to se podařilo,“ zhodnotil Doležal a dodal, že se v této oblasti daří i díky tomu, že v minulosti dobře fungoval paragraf 16. Úspěchy České republiky na poli vstupu vzácných léčiv do systému ukazuje i mezinárodní srovnání. „V mnoha statistikách se oddělujeme od skupiny zemí našeho regionu. Daří se nám v rychlosti vstupu, relativně dobře jsme na tom i v poměru léků, které se ze všech registrovaných dostanou k úhradě,“ popsal Doležal a připomněl, že jsme jedinou zemí regionu, kde již plně funguje speciální mechanismus pro vstup léků na vzácná onemocnění.
Změna nastala podle Doležala i v tom, že rozhodovací povinnost byla ze Státního ústavu pro kontrolu léčiv přesunuta na poradní orgán ministerstva. „Jako zcela pozitivní se pak ukázalo zahrnutí do procesu u dalších účastníků, kteří nejsou v běžných procesech stanovení úhrad účastníky řízení – tedy pacientských skupin a odborných společností,“ zhodnotil ředitel Value Outcomes.
Vědecká komunita podle něj na cestě, která byla v tuzemsku zvolena, velmi oceňuje možnost dělat analýzy z celospolečenské perspektivy. „My jsme už díky tomu měli možnost udělat desítky cost-of-illness studií (deskriptivní analýzy měřící náklady nemocnosti – pozn. red.), v nichž ve spolupráci s pacientskými organizacemi sbíráme data o pacientských pohledech na diagnózu i o pracovní kapacitě nebo nekapacitě pacientů z důvodu onemocnění,“ pochválil Doležal s tím, že z těchto studií vychází množství velmi zajímavých dat.
Za pozitivní naopak nepovažuje, jak je v praxi uskutečňováno multikriteriální hodnocení. „Čekali jsme, že bude probíhat na ministerstvu v rámci stakeholderů, kteří tam sedí. Moc se to ale nedaří,“ uvedl Doležal.
Nesrozumitelná a nepřehledná zdůvodnění
Počet schválených žádostí sice v posledních třech letech převažuje, nicméně se jako patrný ukazuje trend „přitvrzování“ v rozhodování, jak ukazuje následující graf (údaje v šedých polích ukazují průměrnou délka do rozhodnutí v daném roce):
Na otázku, proč v poslední době přibývá procento negativních rozhodnutí – ať už v důsledku nedoporučení poradního orgánu, nebo přímo rozhodnutím ministra zdravotnictví v kontradikci se souhlasným doporučením poradního orgánu – neexistuje podle Tomáše Doležala jednoduchá odpověď. „Vlastně moc nevíme, proč se přitvrzuje. Asi to není tím, že přichází méně kvalitní léky, spíše tu bude nějaká obava z finančních dopadů. A evidentně existuje snaha ukázat, že všechno do systému procházet nemá,“ míní Doležal.
Problém spatřuje v nesrozumitelnosti zdůvodnění některých žádostí. „Nerozumíme těm odůvodněním, nejdou nám úplně ‚napasovat‘ na data, jak jim rozumíme. Někdy jsou dokonce paradoxně z mého pohledu v kontradikci k tomu, jak jsou data kvalitní. A proto se bohužel systém podle mého subjektivnímu názoru nestal předvídatelnějším nebo transparentnějším,“ řekl Doležal.
Mohlo by vás zajímat
„Nad některými odůvodněními zvedám obočí a kroutím hlavou. Vidím ze strany poradního orgánu a ministra nereálná očekávání od evidence. Z definice mají léky na vzácná onemocnění méně robustní klinickou evidenci, což je dáno z definice počtu pacientů a mnohdy i nemožností dělat kontrolované studie. A dlouhodobá data nemohou několik měsíců po registraci existovat. U naprosté většiny léků na vzácná onemocnění také není předpoklad, že by byly schopny pacienty zcela vyléčit. Nicméně i takové argumenty se ale objevují v rozhodnutích poradního orgánu,“ vyjmenoval Doležal a dodal, že v některých negativních zdůvodněních vidí i účelové hledání komparátorů.
Za problém považuje i fakt, že z textů zdůvodnění není jasné, jaké konkrétní názory zastávají v poradním orgánu jednotliví stakeholdeři. „Pomohlo by rozdělení textu, z něhož by bylo patrné, co si myslí plátci, co si myslí odborníci, co si myslí pacienti a co si myslí ministerstvo. To bohužel nenacházíme, v textu je všechno znivelizované do jednoho zdůvodnění, které nelze příliš strukturovat a vypíchnout z něj podstatné a méně podstatné parametry,“ upozornil.
Zmíněný trend „přitvrzování“ v kombinaci s nesrozumitelnosti některých zamítnutí podle Tomáše Doležala vede k tomu, že někteří výrobci přestávají „třetí cestě“ věřit a vrací se k jiným cestám. „Nevidí předvídatelnost a systém na ně působí trochu jako ruleta,“ uzavřel.
Foto: Radek Čepelák
Poděkování za podporu sympozia patří Všeobecné zdravotní pojišťovně i společnostem Vertex a AstraZeneca.
