Rozdílné výsledky genových a buněčných terapií, které mají u některých chorob zcela mimořádné výsledky, zatímco u jiných zatím neexistuje shoda, jak efekt léčby měřit, dělají vrásky plátcům péče. Podle nich je nezbytné zavést u moderních terapií hodnocení HTA, jasně vůči veřejnosti komunikovat, že nemůžeme hradit neefektivní léčbu, a také stanovit hranici ochoty platit, potažmo si říci, jaká pravidla budou platit pro úhradu vysoce nákladné léčby ultravzácných onemocnění. V neposlední řadě je také třeba rozhodnout, jak postupovat u léků s podmínečnou registrací na evropské úrovni, kde výrobce odmítne jednat s českými zdravotními pojišťovnami o ceně a tlačí svůj produkt do systému přes paragraf 16. Problematice se věnovalo sympozium Zdravotnického deníku Pět let genové a buněčné terapie v ČR: Úspěšný příběh na prahu nových výzev.
„Na jedné straně tu máme šťastné příběhy, ať už je to hematoonkologie, kde se bavíme o polovině vyléčených pacientů, anebo presymptomaticky podaná terapie u spinální svalové atrofie. Jako společnost bychom měli napínat síly k tomu, abychom efektivní léčbu dostali k pacientům za akceptovatelného finančního dopadu. Na druhou stranu tu ale máme extrémně nákladnou léčbu, u které vlastně nevíme, jak správně měřit efekt, a ani studie z dosavadních výsledků nejsou průkazné. To je z pohledu plátce i z pohledu celospolečenského velmi problematické,“ uvádí vedoucí oddělení léčiv a zdravotnických prostředků ČPZP Pavel Mlynář, který apeluje na nutnost HTA hodnocení moderních terapií.
S tím souhlasí také Všeobecná zdravotní pojišťovna (VZP). „Bude velmi důležité posouzení klientského přínosu a HTA. Naprosto chápu jako lékařka vysokou medicínskou potřebu ze strany pacientů, nicméně při otázce, jak k tomu přistoupí pojišťovny, je třeba zdůraznit, že mají omezené možnosti, které jim stanovuje stát, úhradová vyhláška, rozpočty a podobně,“ zdůrazňuje ředitelka Odboru léčiv a zdravotnických prostředků VZP Alena Miková.
VZP přitom například v roce 2021 zaplatila léčbu spinální svalové atrofie 19 pacientům v celkové hodnotě 1,1 miliardy. Pokud jsou ale dnes tito pacienti zachyceni v rámci novorozeneckého screeningu a dostanou genovou terapii obratem, mají místo rychlé ztráty pohybu a výrazně zkráceného dožití šanci na normální život. To ovšem neplatí u všech chorob a genových terapií, což je třeba vzhledem k vysoké ceně léčby zohlednit.
„Máme různé typy risk-sharingových schémat. U CAR-T terapií v oblasti hematoonkologie je aplikovatelná Pay for performance (tj. platba za výsledek, pozn. red.), protože jsou zde lépe využitelné markery a měřitelné hodnoty úspěšnosti terapie. U nervosvalových onemocnění je to ale pro nás neuchopitelné. Evropa je i v přístupu malinko konzervativnější, nebo možná preciznější, než USA a další státy. Proto se stále ještě čeká na registraci přípravku na Duchenneovu svalovou dystrofii. Hlavně ale téměř všechny nové přípravky s vysokou medicínskou potřebou, které pouští Evropská léková agentura do systému, mají další sledování v pětiletém horizontu, anebo jsou s podmínečnou registrací,“ načrtává Miková.
Pomohl by fond pro ultravzácná onemocnění?
U velmi nákladných léků na vzácná onemocnění je také na místě říci, kam až jsme ochotni a schopni s výší úhrady jít. Některé státy používají tzv. severity adjustment, kde zohledňují právě vzácnost onemocnění. „Musíme se jako společnost domluvit, kde vzácnost a riziko jsou tak bolestivé, že chceme těmto lidem pomoci, byť by se to do normálních pravidel nevešlo,“ podtrhává vedoucí Institutu pro zdravotní ekonomii, politiku a inovace Masarykovy univerzity Brno Jakub Hlávka. Otázkou tak je, zda například nemít zvláštní fond pro ultravzácná onemocnění, pro který by ovšem bylo potřeba vytvořit speciální pravidla.
„Systém má své limity a je omezený. Jinak se pohlíží na ochotu zaplatit za něco extrémní částku ve chvíli, kdy jde o společensko-etickou debatu, a jinak ve chvíli, kdy se na druhou stranu vah položí, co by se za danou částku mohlo v systému stát jiného,“ poukazuje zdravotní ředitelka OZP Jitka Vojtová.
Zároveň je otázka, jak naložit s léky s podmínečnou registrací na Evropské lékové agentuře, kde výrobce odmítne jednat s pojišťovnami a po celou dobu běží úhrada přes paragraf 16. Plátci tak nemají možnost vyjednat risk-sharingové smlouvy. „Na to, abychom připravili sdílení rizik, jsou potřeba dvě strany,“ podtrhává Alena Miková. „Je třeba nastavit pravidla tak, aby paragraf 16 nevedl k tomu, že se vůbec nejedná o ceně,“ reaguje Jakub Hlávka.
Mohlo by vás zajímat
Na druhou stranu je z veřejného zdravotního pojištění hrazena řada věcí, kde by byla k diskuzi větší spoluúčast pacientů. „V systému máme punčochy, dopravu vlastním vozidlem, lázně, teď se změnila legislativa k započitatelným doplatkům, kde se limity nijak neposunuly a nevalorizovaly od roku 2008. Zde jsme měli možnost diskutovat spoluúčast běžného člověka, ale ani jsme se toho nedotkli,“ pozastavuje se Pavel Mlynář. Podle Jakuba Hlávky by byl obrovský prostor pro racionalizaci také například v oblasti hospitalizací, kde máme stále jednu z nejdelších průměrných dob na lůžku a uměle tak udržujeme jejich obložnost.
Kde je vůle, tam je cesta
Každopádně ale dnes lékaři volají po jasných pravidlech, aby oni i pacienti věděli, co mohou od plátců ohledně moderních terapií očekávat. „Je třeba nastavit rozumně pravidla tak, aby zde byla možnost hodnocení efektu – z našich dat se zatím zdá, že efektivita v dlouhodobějším horizontu je, ale dat je málo,“ konstatuje směrem k velmi diskutované genové terapii na Duchenneovu svalovou dystrofii docentka Jana Haberlová z Kliniky dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol.
„Vy chcete jasná pravidla pro poměrně nejasný problém,“ reaguje Jitka Vojtová. Podle Pavla Mlynáře je také potíž, že progres nervosvalových onemocnění, jako je Duchenneova svalová dystrofie, se měří škálami, k nimž se ovšem zdravotní pojišťovny nedostanou. Klíčem tak podle něj musí být HTA s tím, že výsledky je třeba komunikovat směrem k veřejnosti.
„Veřejnost by měla vědět, co je a není v možnostech pojišťovny. Možná bychom tak předešli mnohým mediálním kauzám,“ říká Lenka Hajgajda z Asociace genové terapie.
„Pomohlo by to komunikovat vůči široké veřejnosti. Zároveň bychom si ale i jako společnost měli říci, že budeme ochotni na nějaké riziko přistoupit, protože data nikdy nebudou tak dokonalá, jak bychom chtěli. Můžeme zkusit garantovat výrobci minimální částku, výrobní náklady, a vše navíc by bylo odvislé od klinického efektu. Pak tu musí být odborná komunita, která řekne, že to třeba po roce na primárním end pointu nevypadá ideálně, ale na sekundárním se něco rýsuje, tak pojďme sbírat data druhý, třetí rok. Během tří, čtyř let už většinou vidíme, jestli to dává smysl. Balancování ale bude strašně těžké,“ dodává Jakub Hlávka.
Jak tedy dál? „Řešení tu padla – od toho, že se musíme zabývat efektivitou systému jako celku po HTA moderních technologií. Pokud ale nedojdeme ke konsenzu mezi plátci, odborníky a držiteli rozhodnutí o registraci, že někde hranice ochoty platit skutečně je, a to pak bude říkat i lékař, tak se mediálním kauzám není možné vyhnout,“ shrnuje Jitka Vojtová.
„Kde je vůle, tam je cesta, a máme tu několik příkladů, kdy jsme k pacientům dostali úhradu genové terapie. Je to ale i o tom, jak se k tomu postaví průmysl. Pokud je tu nevůle věc směrem k plátcům řešit, jak asi dojdeme k racionální úhradě? V těchto případech pak je na místě se k tomu postavit i mediálně. Některé kauzy byly ne úplně šťastně nafouknuté, a je třeba lidem říci, že pokud něco nemá účinek, tak to nemůže být hrazeno z pojištění,“ uzavírá Pavel Mlynář.
Zdravotnický deník děkuje za laskavou podporu sympozia společnostem: VZP, Gilead Sciences, Johnson & Johnson, Bristol Myers Sqibb a Roche.
Foto: Radek Čepelák
