Před pár lety byly genové a buněčné terapie CAR-T u myelomu strašákem, kdy se pojišťovny bály, že léčbu vzhledem k počtu pacientů nezvládnou ufinancovat. Oproti tomu dnes jde o jednoznačně pozitivní příběh, ze kterého těží nejen pacienti, ale i plátci. Díky rozšiřující se nabídce možných terapií a také klinickým studiím totiž není počet pacientů zdaleka tak vysoký, jak se plátci báli. Zároveň už je dnes možné pacienty zcela vyléčit, díky čemuž pojišťovnám odpadá dlouhodobé hrazení třeba i více než deseti linií léčby. Problematice se věnovalo sympozium Zdravotnického deníku Pět let genové a buněčné terapie v ČR: Úspěšný příběh na prahu nových výzev.
Mnohočetný myelom je dnes vedle lymfomů další indikací, při které je možné CAR-T terapie využít. „Obecný kontext je podobný, ale přece jen trochu jiný než u lymfomu. Tam je startovací pozicí druhá, třetí linie se snahou posunout to dál. U myelomu byla startovací pozicí poslední možná léčba. Léčebných možností tady bylo více, takže první indikace CAR-T terapie byla ve čtvrté linii plus. Přesto byly výsledky úplně mimořádné, takže se to velmi rychle posunulo do časných relapsů. Jestliže se ovšem bavíme o indikaci v pozdním relapsu, která je teď před námi, je vyléčitelnost s velkým otazníkem, protože jsou pacienti hodně předléčení. Dramaticky jim to ale pomůže a prodlouží dobu přežití,“ uvádí přednosta kliniky hematoonkologie FN Ostrava a předseda České myelomové skupiny profesor Roman Hájek.
Podle něj už dnes vedou léčebné možnosti u nové diagnózy ke sto procentům léčebných odpovědí, sto procentům remisí a 80 procentům MRD negativity (což znamená, že nádor zcela zmizel) s tím, že doba do progrese bude osm až deset let. Buněčné a genové terapie či specifické protilátky, což je další inovativní léčebná metoda, teď výsledky posunou ještě dál.
To také mění obavy z nárůstu počtu pacientů s myelomem na CAR-T terapiích, které panovaly dva roky zpátky. Správné rozdělení indikací totiž bude znamenat podstatně menší dopady do rozpočtu, protože místo původně odhadovaných vyšších stovek pacientů na CAR-T terapiích jich dnes jsou nižší stovky.
„Vyléčitelnost bude dramatická. To je scénář, která se líbí nám, plátcům, ale především pacientům. Jestliže u 70 procent pacientů použijeme jednu nebo dvě léčebné metody během 15 let a ještě polovina bude znamenat vyléčení, jsme ve scénáři úplně někde jinde,“ podtrhává Hájek.
Připomíná také, že s financováním velmi pomáhají klinické studie. Dnes je totiž až 40 procent pacientů léčeno právě v jejich rámci a terapie tak nejdou na vrub zdravotních pojišťoven. Úspory jsou opravdu velké – jen v centru ve FN Ostrava jde o 250 až 300 milionů ročně. „Díky aktivitě center jsme vlastně velmoc, co se týče klinických studií,“ konstatuje Roman Hájek.
Mohlo by vás zajímat
Pacienti si od moderních terapií slibují kvalitnější život
Na druhou stranu je nutné připomenout, že CAR-T terapie s sebou mohou nést závažné nežádoucí účinky. „Probíhá intenzivní preklinický i klinický výzkum, abychom dospěli k prediktivním faktorům, které mám řeknou, jak se pacient bude chovat. Tak budeme moci lépe indikovat s lepším efektem pro pacienta a samozřejmě i pro plátce,“ načrtává Roman Hájek. „Velmi čekáme na další generace léků. Mohou mít menší toxický profil či lepší efektivitu. Jakmile jich budeme mít ve výběru více tak, jako se to děje u lymfomů, dá nám to další prostor pro ještě větší personalizaci léčby,“ dodává Hájek.
I proto je potřeba, aby také pacienti věděli, co mohou od moderních terapií očekávat. „Očekávání pacientů jsou velmi velká. My jim vysvětlujeme, že se zřejmě naplní, ale mohou nastat závažné nežádoucí účinky a terapie je pro pacienty, kteří jí procházejí, velmi náročná,“ načrtává koordinátorka Klubu pacientů mnohočetný myelom Alice Onderková.
Podle ní si pacienti od nových terapií slibují hlavně kvalitu života. Podle průzkumu, který si pacientská organizace udělala v roce 2023, má totiž přes 40 procent pacientů, kteří jsou mnohdy v produktivním věku, kvůli chorobě limitace jak v osobním, tak pracovním životě. Zároveň mohou mít nové terapie obrovský dopad na psychiku pacientů, protože doposud nemoc mnohdy probíhala tak, že se u nich střídaly remise s relapsem – a čím vícekrát tímto lidé procházejí, tím více si uvědomují a trpí náročností léčby.
Hájek: Pojišťovny mají být pragmaticky přísné
Že obavy z vysokých nákladů na CAR-T u myelomu opadávají, skutečně potvrzují i pojišťovny. „U mnohočetného myelomu se nám v pojišťovně nejednou stalo, že jsme posuzovali úhradu pacienta do desáté linie a více. To jsou náklady, které se v dlouhém časovém horizontu u jednoho pacienta neskutečným způsobem nastřádají. Jsem proto velmi rád, když dnes slyšíme vizi, že pacient s mnohočetným myelomem dostane třeba tři linie a bude vyléčen. Pak ano, i s nákladnou CAR-T je to z pohledu všech levnější,“ konstatuje vedoucí oddělení léčiv a zdravotnických prostředků ČPZP Pavel Mlynář.
„V minulosti jsme si říkali, co to bude za strašáka, a i já jsem se toho obával. Zatím to ale nevypadá, že by budoucnost byla negativní,“ potvrzuje náměstek ředitele VZP Jan Bodnár. „U mnohočetného myelomu bych byla ve výhledu optimistou. Pomatuji si, že když jsem se s touto diagnózou potkala po škole, byla prognóza zcela jinde než dnes, a to, že může dojít k vyléčení a návratu člověka do běžného života, je něco neuvěřitelného,“ přitakává zdravotní ředitelka OZP Jitka Vojtová.
Na druhou stranu je ale podle plátců třeba dopracovat úhradové mechanizmy. „V hematoonkologii je příběh z pohledu plátce jednoznačně pozitivní. Už na začátku jsme věděli, že budeme indikovat a hradit léčbu, která má prokázaný účinek, a navíc se ukazuje, že prognóza se v indikacích posouvá. Je zde relativně nízký počet pacientů a zároveň jsme s průmyslem zvládli nastavit takové cenové hranice, které zajistily akceptovatelný dopad do rozpočtu. Dochází i k dalšímu pozitivnímu trendu, a to je snižování nákladů, a věřím, že do budoucna s příchodem konkurenčních přípravků trend snižování nákladů na CAR-T bude jen postupovat. Ovšem vzhledem k tomu, že nyní máme kvaziúhradu alternativním způsobem, protože pacientů není moc, schází nám stále pravé hodnocení a regulace úhrady ze strany státu. Pacientů bude více a více a my potřebujeme standardní HTA alespoň pro přípravky moderních terapií,“ apeluje Pavel Mlynář.
To ve finále kvitují i lékaři. „Podporuji, aby ti, kdo dávají peníze, byli pragmaticky přísní. Někde je i selským rozumem uchopitelné, co funguje – jestliže někoho vyléčím tak, že nepotřebuje další léčbu, je to jednoznačné. Takové preparáty, byť jsou drahé, mají být hrazeny. Tam, kde ale data začnou být chatrná, je na místě, aby plátci byli přísní a řekli, že to za tu cenu nemůžeme dávat, protože efekt tam není,“ podtrhává profesor Hájek.
Foto: Radek Čepelák
