Dubnové zasedání Evropské lékové agentury přineslo naději pro pacienty hned s několika vzácnými onemocněními. Schváleny totiž byly léky na Duchenneovu svalovou dystrofii, Gravesovu chorobu oka, cystickou fibrózu či akromegálii.
Evropská léková agentura dala na svém dubnovém zasedání zelenou 16 lékům, z toho sedm léků je určeno na vzácná onemocnění. O jaká jde?
- Duchenneova svalová dystrofie (DMD)
Doporučení k podmíněné registraci dostal přípravek Duvyzat (givinostat) společnosti Italfarmaco, který je určen k léčbě Duchennovy svalové dystrofie u pacientů ve věku od šesti let, kteří mohou chodit. DMD je vzácné smrtelné genetické onemocnění, při kterém svaly postupně slábnou a ztrácejí svou funkci vlivem nedostatku proteinu dystrofinu. Tento proces se zhoršuje zvýšenými hladinami histonových deacetyláz (HDAC), což je třída proteinů. Zatím neexistuje žádný lék na DMD a léčba je zaměřena na léčbu kortikosteroidy, prevenci kontraktur a lékařskou péči o srdce a dýchací funkce.
Duvyzat je perorální suspenze, která se užívá současně s léčbou kortikosteroidy. Léčivou látkou je givinostat, inhibitor HDAC, který moduluje nekontrolovanou aktivitu HDAC v dystrofických svalech. Blokování aktivity HDAC může pomoci snížit zánět a zjizvení tkáně.
Stanovisko agentury je založeno na údajích od podskupiny 120 pacientů (79 léčených givinostatem a 41 placebem) v randomizované, placebem kontrolované studii u ambulantních pacientů s DMD ve věku 6 let a starších na souběžné léčbě steroidy. Primárním cílovým parametrem byla změna času k dokončení výstupu po čtyřech schodech, což je nástroj široce používaný k hodnocení motorických funkcí, během 18 měsíců. Výsledky byly statisticky významné, čas se zvýšil v průměru pouze o 1,25 sekundy u pacientů léčených givinostatem ve srovnání s 3,03 sekundy ve skupině s placebem. Rozdíl v klíčových sekundárních parametrech hodnotících funkci, sílu a svalovou morfologii nebyl statisticky významný, ale všechny výsledky byly pozitivnější u pacientů léčených givinostatem.
„Přípravek Duvyzat se doporučuje k udělení podmíněné registrace, což je jeden z regulačních mechanismů EU, který má usnadnit včasný přístup k lékům, které splňují nenaplněné lékařské potřeby. Tento typ schválení umožňuje agentuře doporučit k registraci léčivý přípravek s méně úplnými údaji, než se běžně očekává, pokud přínos okamžité dostupnosti léčivého přípravku pro pacienty převáží riziko spojené se skutečností, že ještě nejsou k dispozici všechny údaje. Za účelem potvrzení účinnosti přípravku Duvyzat byla společnost požádána, aby provedla randomizovanou, placebem kontrolovanou studii u ambulantních pacientů s DMD a poregistrační studii účinnosti a bezpečnosti na základě údajů z registru pacientů dětí s DMD od šesti let a starších léčených givinostatem,“ uvádí Evropská léková agentura.
2. Gravesova choroba
Mohlo by vás zajímat
Lék Tepezza (teprotumumab) od Amgenu obdržel kladné stanovisko k léčbě dospělých se středně těžkou až těžkou chorobou štítné žlázy, známou také jako Gravesova choroba oka (oftalmopatie). Jde o vzácné autoimunitní onemocnění, které spouští zánět svalů, tuku a dalších tkání kolem očí a za nimi. To může způsobit vyboulení očí a další příznaky, včetně nafouklých očních víček, podráždění a bolesti očí, dvojitého vidění a zatažení víček. V závažných případech může nemoc způsobit ztrátu zraku a znetvoření obličeje. Možnosti terapie jsou dnes omezené, většina pacientů je léčena kortikosteroidy a někteří potřebují vícenásobné rekonstrukční operace.
Léčivou látkou schváleného přípravku Tepezza je teprotumumab, monoklonální protilátka určená k blokování autoimunitní aktivace specializovaných buněk v očních důlcích, což potenciálně blokuje rozvoj a progresi nemoci.
Agentura při svém rozhodnutí vycházela ze tří randomizovaných, placebem kontrolovaných studií s celkem 225 pacienty s aktivní Gravesovou chorobou oka a jedné studie u 62 pacientů s chronickým onemocněním. Po 24 týdnech u pacientů léčených přípravkem Tepezza došlo ve srovnání s pacienty léčenými placebem k významnému snížení vyklenutí oční bulvy z oční jamky i ve skóre klinické aktivity, což je standardní nástroj pro hodnocení zánětlivých známek a příznaků tohoto onemocnění.
3. Rakovina žlučových cest
Agentura doporučila udělení podmíněné registrace přípravku Ziihera (zanidatamab) společnosti Jazz Pharmaceuticals k léčbě dospělých s neresekovatelným lokálně pokročilým nebo metastatickým HER2-pozitivním karcinomem žlučových cest, což je souhrnné označení pro skupinu vzácných, často fatálních karcinomů gastrointestinálního traktu, které představují přibližně jedno procento všech karcinomů u dospělých.
4. Cystická fibróza
Alyftrek (deutivakaftor / tezacaftor / vanzacaftor) společnosti Vertex Pharmaceuticals je určen k léčbě cystické fibrózy u osob ve věku od šesti let, kteří mají alespoň jednu mutaci genu pro regulátor transmembránové vodivosti cystické fibrózy, která není I. třídy. Cystická fibróza je dědičné onemocnění, které poškozuje plíce, trávicí systém a další orgány.
5. Hyperfenylalaninémie
Přípravek Sephience (sepiapterin) firmy PTC obdržel kladné stanovisko k léčbě hyperfenylalaninémie u dospělých a dětí s fenylketonurií, což je dědičné onemocnění, při kterém lidé nedokážou zpracovat aminokyselinu fenylalanin.
6. Dědičná amyloidóza
Doporučení dostal i lék Attrogy (diflunisal) firmy Purpose Pharma, který je určen k léčbě dědičné amyloidózy zprostředkované transthyretinem. Jde o onemocnění, při kterém se abnormální proteiny nazývané amyloidy hromadí v tkáních kolem těla, včetně nervů.
7. Akromegálie
Přípravek Oczyesa (oktreotid) firmy Camurus slouží k léčbě dospělých s akromegalií, což je onemocnění, které vede k nadměrnému růstu zejména kostí na rukou, nohou a obličeji a je způsobeného příliš velkým množstvím růstového hormonu. Tento léčivý přípravek byl předložen v hybridní žádosti, která se zčásti opírá o výsledky předklinických testů a klinických studií již schváleného referenčního přípravku a zčásti o nové údaje.
Agentura dále přijala kladná stanoviska k devíti biosimilárním léčivým přípravkům:
- Dazublys (trastuzumab) pro léčbu metastatického a časného karcinomu prsu;
- Denbrayce (denosumab), Enwylma (denosumab), Vevzuo (denosumab) a Yaxwer (denosumab) k prevenci kostních příhod u dospělých s pokročilými malignitami, k léčbě dospělých a kosterně zralých dospívajících s obrovskobuněčným kostním nádorem;
- Denosumab BBL (denosumab), Izamby (denosumab), Junod (denosumab) a Zadenvi (denosumab) pro léčbu osteoporózy a úbytku kostní hmoty.
Doporučila také rozšíření indikace pro deset léků, které jsou již v Evropské unii registrovány: Adcetris, Adempas, Amvuttra, Calquence, Cystadrops, Jivi, Veklury, Vyvgart, Xofluza a Zoonotic Influenza Vaccine Seqirus.
