Třetí cesta i další způsoby, kterými se do úhrad dostávají orphany (léky na vzácná onemocnění), to bylo téma, které rezonovalo průběhem celého sympozia Zdravotnického deníku Vzácná onemocnění. Nechyběl ani konkrétní a detailní příklad z praxe, který do diskuse přinesla primářka neurologického oddělení Nemocnice Teplice Marta Vachová. Ta popsala, jak složité je dostat léky na vzácné autoimunitní onemocnění neuromyelitis optica alespoň jednou z možných cest do úhrad. „A to přesto, že jde o lege artis based-evidence medicine schválená léčiva, která prošla validním klinickým hodnocením,“ řekla na sympoziu. A spustila tím diskusi zástupců ministerstva, plátců i dalších lékařů.
Marta Vachová působí v teplické nemocnici také jako vedoucí centra pro léčbu roztroušené sklerózy a neuromyelitis optica, vzácného autoimunitního onemocnění centrálního nervového systému, které poškozuje zrakový nerv a míchu a svými příznaky se podobá roztroušené skleróze. „Léčba těchto dvou onemocnění se od sebe oddělila v době, kdy jsme měli první léky na roztroušenou sklerózu. Ty ovšem některým pacientům extrémně škodily, vyvolávaly jim velké ataky a velké potíže. Tehdy se ukázalo, že máme jinou diagnózu, která splní kritéria vzácného onemocnění,“ vysvětlila v úvodu svého vystoupení v panelové diskusi.
Přestože lékaři již delší dobu obě diagnózy, i přes jejich velmi podobné příznaky, rozlišují, jejich léčba probíhá ve stejných centrech a data o nich jsou shromažďována v rámci stejného registru ReMuS. „Jako Sekce klinické neuroimunologie a likvorologie České neurologické společnosti máme pod patronátem registr, který v České republice funguje již 12 let. A já si myslím, že z něj máme naprosto úžasná data o účinnosti léků na roztroušenou sklerózu, dokázali bychom z něj ale samozřejmě reportovat také data pro léky, které v tuto chvíli jsou ve světě k dispozici na léčbu neuromyelitis optica,“ popsala Vachová. A dodala, že neuromyelitis optica je nemoc, u níž lékaři naprosto přesně vědí, jak definovat účinnost. „Pacient je ohrožen atakou nemoci, mezi atakami se nic neděje. Takže když budeme mít lék, který zabrání atakám, je to respondér. A pokud máme nějakou ataku, musíme v léčbě přitvrdit. Podrobná data jsme schopni perfektně získat z registru,“ vysvětlila.
Načež upozornila na zásadní fakt. „Ani jednomu z těchto léků se v posledním roce nepodařilo prorazit ani jednu z možných cest do úhrad. A to přesto, že jde o tři lege artis based-evidence medicine schválená léčiva, která prošla validním klinickým hodnocením. A podle mne by všechna měla být v trvalé úhradě,“ uvedla Vachová. A dodala: „Jsou to léčiva, která budou dále používána. A léčit pacienty jakýmkoli mimořádným způsobem není vhodné.“ Je ovšem důležité dodat, že se sympozium Vzácná onemocnění uskutečnilo 29. února a jedno ze zmíněných léčiv úhradu (dočasnou, formou VILP) později získalo, a to od 1. dubna.
Ministerstvo: Pozitivní názor odborníků nestačí
Ve svém vystoupení Marta Vachová také vysvětlila, že sice uvítá každý úspěšný vstup jednoho ze zmíněných léků do úhrad, vzhledem k povaze onemocnění neuromyelitis optica by ale pro lékaře bylo ideální mít tyto léky k dispozici všechny. „Pokud budu mít jako lékař v úhradách jediný, začnu ho používat, ale mohu mít jako odborník naprosto jasné přesvědčení, že pacient potřebuje preparát jiný. Nežádáme o to nejdražší, žádáme o to, o čem si myslíme, že je pro pacienta v danou chvíli na základě naší klinické zkušenosti nejbezpečnější a nejúčinnější,“ doplnila lékařka, podle jejíž zkušeností se jednání s pojišťovnami o vstup nového léčiva do úhrad skrze paragraf 16 opakovaně zadrhává na požadavku plátců vyzkoušet off-label terapii, tedy způsob použití mimo schválené pokyny.
Na vystoupení Marty Vachové reagovala v diskusi ředitelka odboru léčiv a zdravotnických prostředků ministerstva zdravotnictví Daniela Rrahmaniová. Ta sice uvedla, že se není schopna vyjádřit ke zmíněným preparátům, protože proces jejich schvalování nezná, popsala ale obecný stav. „Systém předpokládá, že se v první fázi řízení vyjadřují odborné společnosti, které dané onemocnění léčí. Takže předpokládám, že data zahrnuta byla. Neznám konkrétně tyto případy, ale řekla bych, že nejde o chybu systému. Obecně si nemyslím, že stačí pouhý pozitivní názor odborníků, jakkoli je určitě nezbytně nutný pro výsledek jednání, bez naplnění ekonomických parametrů,“ vysvětlila Rrahmaniová.
„I my plátci máme stejný cíl – aby se přípravky dostávaly do úhrad v ambulantním sektoru pro všechny pacienty standardizovaným způsobem. Protože pokud je něco výjimečného, tak vždy nastává problém. V konsenzuálním standardizovaném postupu je možné nastavit podmínky tak, abychom společně ve správním řízení přesně vyspecifikovali skupinu pacientů, která z toho bude mít největší benefit. A to se děje dnes a denně,“ reagovala ředitelka Odboru léčiv a zdravotnických prostředků Všeobecné zdravotní pojišťovny (VZP) Alena Miková, která se ale rovněž nechtěla vyjadřovat ke konkrétním případům zmíněných Martou Vachovou.
Nezapomínat na ekonomické zájmy firem
„Je důležité si říct, jak v praxi probíhá při žádosti na paragraf 16 dialog mezi tím, kdo žádá a zdravotní pojišťovnou. Ten se totiž někdy dostane do úrovně, kdy revizní lékař pojišťovny navrhuje naprosto nesmyslné postupy, které musejí být vyloučeny, aniž by respektoval odborné stanovisko odborníka na vzácná onemocnění. Je to spíše výjimečné, ale pořád se s tím setkáváme,“ upozornila v panelové diskusi vedoucí lékařka Centra vysoce specializované péče pro vzácná dětská revmatická a autoinflamatorní onemocnění ERN RITA na Klinice pediatrie a dědičných poruch metabolismu 1. LF a VFN Pavla Doležalová.
„Nakonec se nám vždy podařilo takovou situaci nějakým způsobem překonat a věci si dovysvětlit, ale trvá to dlouho. Třeba poslední proces nám trval půl roku, než jsme dospěli do vzájemného souhlasného stanoviska,“ popsala Doležalová, podle níž je úkolem projektu SYPOVO (více jsme o něm psali zde), v němž je také zainteresována, aby bylo lépe vyjednáno a nastaveno, jaké kompetence by při jednáních s plátci měly mít jednotlivé úrovně odborníků.
Pavla Doležalová v diskusi připomněla také další klíčový faktor – přístup farmaceutických firem. „Pokud má firma léčivý přípravek registrovaný pro určitou diagnózu v určité věkové skupině a otevírat řízení pro jinou – třeba dětskou – věkovou skupinu s velmi malým počtem pacientů, nechce, protože by to pro ni bylo ekonomicky vysoce ztrátové,“ upozornila Doležalová. A dodala: „Jako lékaře mě to štve a jako pacienta by mě to štvalo stejně, ale z ekonomického hlediska je to potřeba aspoň do určité míry chápat.“
„Gró našich paragrafů 16 je na léčivé přípravky, které jsou v České republice registrované, marketované a prodávané pro jinou diagnózu. A my ‚jedeme‘ paragrafy 16 a zatěžujeme naprosto zbytečně sebe i pojišťovny schvalovacím procesem. V Evropské unii přitom daný lék může být registrovaný i pro danou diagnózu a věkovou kategorii, u nás ale prostě nemá úhradu,“ popsala Doležalová.
„Česká republika drží velmi pěkné sedmé místo v dostupnosti nákladných léčivých přípravků, ale to, že nemá hrazené některé z indikací, je pouze věcí držitele,“ reagovala Alena Miková z VZP. „Dokonce jsou to pojišťovny, které se ve spolupráci s odborníky vyjadřují, abychom rozšířili spektrum indikací,“ dodala.
Foto: Radek Čepelák
Mohlo by vás zajímat
Poděkování za podporu sympozia patří Všeobecné zdravotní pojišťovně i společnostem Vertex a AstraZeneca.
