Výbor pro humánní léčiva Evropské lékové agentury (EMA) doporučil na svém únorovém zasedání schválit nové čtyři léky. Jedním z nich je genová terapie, která by měla zlepšit životy pacientů s vzácnou nemocí motýlích křídel. Zelenou dostala také kombinace léků pro pacienty s cystickou fibrózou, díky níž by se měla terapie dostat k většímu množství nemocných.

Přípravek Vyjuvek (beremagene geperpavec) společnosti Krystal Biotech získal kladné stanovisko k léčbě ran u pacientů s dystrofickou epidermolysis bullosa (DEB). Takzvaná nemoc motýlích křídel je závažné, ultravzácné genetické onemocnění způsobené mutacemi v genu kolagenu typu VII alfa 1 (COL7A1). Tento gen se podílí na produkci kolagenu typu VII (COL7), proteinu klíčového pro strukturu vrstev pokožky. Nemoc motýlích křídel tak je charakterizována křehkostí kůže, tvorbou puchýřů, malými bílými hrbolky a jizvami. Obvykle bývá přítomna už při narození. Puchýře se mohou vyvinout i v ústech, jícnu, konečníku, urogenitálním systému a očích nebo jiné slizniční tkáni. Hojení může mít za následek oslabující jizvy a další vážné stavy. Recesivní DEB, nejzávažnější forma onemocnění, může vést ke ztrátě nehtů na rukou a nohou, deformacím kloubů, ztrátě zraku a neobvykle agresivnímu spinocelulárnímu karcinomu (druh rakoviny kůže).

V současné době je pro tento stav povolena jedna léčba, která léčí symptomy, ale nemodifikuje onemocnění. Většina pacientů dostává podpůrnou a paliativní péči, včetně léků proti bolesti a změn životního stylu.

Vyjuvek se skládá z geneticky modifikovaného viru herpes simplex, který do ran dodává normální gen COL7A1. Aplikuje se lokálně na jednotlivé rány jednou týdně v malých kapičkách.

Doporučení je založeno na výsledcích randomizované kontrolované studie u 31 pacientů s průměrným věkem 17 let, včetně 19 dětských pacientů a tří pacientů mladších tří let. U každého byly vybrány dvě srovnatelné rány, na které byl týdně aplikována buď Vyjuvek, nebo placebo (pouze gel) po dobu 26 týdnů. Výsledky ukázaly, že Vyjuvek významně zlepšil úplné hojení u 71 procent ran po třech měsících a u 67 procent po šesti měsících, ve srovnání s 20 a 22 procenty u ran léčených placebem.

Mohlo by vás zajímat

Vyjuvek byl podporován prostřednictvím programu PRIority MEdicines (PRIME) agentury EMA, který poskytuje rozšířenou podporu lékům, které mají zvláštní potenciál řešit nenaplněné lékařské potřeby pacientů.

K léčbě cystické fibrózy se dostane až o 17 procent pacientů více

Výbor dále doporučil udělení podmíněné registrace přípravku Lynozyfic (linvoseltamab) firmy Regeneron k léčbě pacientů s relabujícím a refrakterním mnohočetným myelomem, tedy rakovinou kostní dřeně. Pozitivně se postavil také k léku Deqsiga (normální lidský imunoglobulin) od Takedy, který je určen k substituční léčbě u osob s primární nebo sekundární imunodeficiencí a imunomodulaci u osob s určitými autoimunitními onemocněními.

Generický lék Trabectedin Accord (trabectedin) od Accord Healthcare pak získal kladné stanovisko pro léčbu pokročilého sarkomu měkkých tkání a recidivujícího karcinomu vaječníků citlivého na platinu.

16 léků také nově získalo doporučení k rozšíření indikace. Výbor dal mimo jiné dal zelenou k rozšíření terapeutické indikace dvou léků na cystickou fibrózu, Kaftrio (ivakaftor/tezakaftor/elexacaftor) a Kalydeco (ivakaftor) společnosti Vertex Pharmaceuticals. Ta by měla zahrnout použití v kombinaci u vybraných pacientů ve věku od dvou let a starších.

Cystická fibróza je dědičné onemocnění, které má závažné dopady na plíce, trávicí systém a další orgány. Bohužel s sebou nese vysokou předčasnou úmrtnost. Cystická fibróza může být způsobena různými mutacemi v genu pro protein nazývaný regulátor transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR). Ten reguluje tvorbu hlenu v plicích a trávicích šťáv ve střevě. Některé mutace ovlivňují způsob, jakým protein funguje, což vede k tomu, že jsou hlen a trávicí tekutiny příliš husté. To vede k ucpání, zánětu, zvýšenému riziku plicních infekcí a špatnému trávení a růstu. Jiné mutace, nazývané mutace I. třídy, vedou k tomu, že se protein CFTR neprodukuje vůbec.

Kaftrio a Kalydeco se používají v kombinaci k léčbě pacientů, jejichž cystická fibróza je způsobena alespoň jednou mutací v genu CFTR, která způsobuje abnormální nebo nedostatečnou produkci proteinu CFTR. Léky spolupracují na zlepšení funkce těchto abnormálních proteinů CFTR, čímž se zaměřují na základní příčinu onemocnění. Jejich působení se spojí, aby plicní hlen a trávicí šťávy byly méně husté, čímž pomáhají mírnit příznaky onemocnění.

Léky jako Kaftrio a Kalydeco, nazývané také modulátory CFTR, u některých pacientů dramaticky zlepšily výsledky, nefungují ovšem u všech mutací. Někteří pacienti i přes léčbu stále čelí těžké progresi onemocnění. Rozšíření indikace umožní léčit všechny pacienty, kteří pravděpodobně budou reagovat na tyto modulační terapie, což znamená, že přibližně 95 až 97 procent pacientů s cystickou fibrózou v EU by mohlo mít z těchto terapií prospěch. To představuje dalších 15 až 17 procent pacientů, kteří by mohli být léčeni ve srovnání se současnou indikací. Zbývající pacienti nereagují na modulátorové terapie (pacienti se dvěma mutacemi třídy I, které neprodukují protein CFTR).

EMA zatím schválila 12 nových léků

Výbor EMA rovněž přijal rozšíření stávající indikace vakcíny chikungunya Ixchiq (živá vakcína proti horečce chikungunya), aby zahrnovala aktivní imunizaci dospívajících od 12 let věku. Tato vakcína byla původně schválena k ochraně dospělých před onemocněním způsobeným virem Chikungunya. Chikungunya je virové onemocnění přenášené na člověka infikovanými komáry.

Fabhalta (iptacopan) od Novartisu obdržela kladné stanovisko k rozšíření indikace pro léčbu dospělých pacientů s glomerulopatií komplementu 3, ultravzácným onemocněním ledvin, které dříve nemělo žádné možnosti léčby.

Výbor doporučil i dalších 12 rozšíření indikace pro léky, které jsou již v EU registrovány: Abrysvo, Calquence, Columvi, Darzalex, Enhertu, Imfinzi, Jaypirca, Prevymis, Rinvoq, Stelara, Supemtek Tetra a Tremfya.

Ze čtyř léků schválených na únorovém zasedání výboru byly dva nové přípravky, jeden lék na vzácné onemocnění a jedno generikum; celkem letos dostalo na výboru zelenou 12 léčiv. K rozšíření terapeutických indikací došlo letos v 24 případech, z toho u 16 na únorovém setkání. V tomto roce byly zatím staženy čtyři žádosti o registraci.