Třetí cesta vstupu léčiv na vzácná onemocnění za tři roky své existence do značné míry naplnila očekávání ministerstva, expertů, pacientů i plátců. Ti se na sympoziu Zdravotnického deníku Vzácná onemocnění shodli na tom, že se díky ní zvýšila dostupnost účinné léčby i pocit jistoty pacientů. Má ovšem i svá negativa: podle plátců u třetí cesty není v praxi identifikován klinický přínos a také do ní vstupují i léčiva, pro něž nebyla zamýšlena.
Dostupnost léčiv na vzácná onemocnění není v České republice rozhodně špatná, míní ředitelka odboru léčiv a zdravotnických prostředků ministerstva zdravotnictví Daniela Rrahmaniová. „Určitě není ideální, ale to pravděpodobně není v žádné zemi světa. Myslím si nicméně, že třetí cesta opravdu přispívá k tomu, že se zvyšuje dostupnost a v některých ohledech i jistota pacientů. I systém třetí cesty má ovšem své limity,“ řekla Rrahmaniová v úvodu diskuse.
V prvním roce, kdy byla třetí cesta zavedena a kdy bylo skrze ni kladně vyřízeno největší procento (podrobněji zde) žádostí, panovala podle Rrahmaniové ze strany držitelů rozhodnutí o registraci poněkud přehnaná očekávání. „Na druhou stranu se na to záhy úplně nepodařilo restriktivnějším způsobem zareagovat, proto mě následné zpřísnění nepřekvapilo,“ popsala. A připomněla skutečnost, že třetí cesta je (a to i podle důvodové zprávy k ní) určena jen pro orphany (léčivé přípravky na vzácná onemocnění – pozn. red), u nichž neexistuje předpoklad, že by v budoucnu naplnily podmínku nákladové efektivity. Ostatní orphany by podle ní měly vstupovat jinými cestami – tedy cestou trvalé úhrady nebo VILPu, tedy vysoce inovativních léčivých přípravků.
„Tomu, aby určité orphany vstupovaly třetí cestou, ale jen těžko zabráníte. Držitel tu možnost má a zákon toto přesně nevymezuje,“ upozornil nicméně později v diskusi ředitel společnosti Value Outcomes Tomáš Doležal. A dodal: „Pokud máte možnost trvalé úhrady, tak si ji vždycky asi vyberete jako nejlepší. Ale při výběru mezi třetí orphanovou cestou a VILPem jsou podle mého názoru o něco větší incentivy (stimulační pobídky – pozn. red.) pro třetí cestu. U VILPu totiž existuje nejistota ztráty úhrady, případně i kompenzací, které by při ztrátě úhrady musel držitel přinést.“
Ne pro všechny orphany
„Z dat je vidět, že je třetí cesta realizovatelná, protože se navyšuje počet orphanů, které skrze ni vstupují, ale na druhou stranu je potřeba se zeptat, jestli je třetí cesta vždy využitelná. Jestli by nebylo možné umožnit rychlejší vstup standardní cestou správního řízení, a tak dostat přípravek do systému ještě mnohem rychleji, než je obvyklé,“ přidala pohled plátců ředitelka Odboru léčiv a zdravotnických prostředků Všeobecné zdravotní pojišťovny (VZP) Alena Miková. A uvedla i konkrétní příklad. „U dvou negativních rozhodnutí (ve třetí cestě) byla následně u jednoho léčiva zvolena cesta VILPu a druhého cesta trvalé úhrady. Bez problémů naplnily veškeré předpoklady, nicméně cena a dopady klesly řádově pětkrát. Takže i to je cesta,“ popsala.
Pozitivní vliv třetí cesty nicméně podle ní převažuje a je nezpochybnitelný. „Nový systém přinesl nové možnosti pro pacienty, pro stát, pro celý systém a samozřejmě pro poskytovatele, kteří mají k dispozici širokou škálu nejnákladnějších moderních přípravků. Bez třetí cesty by to nebylo možné,“ řekla Miková.
„Když se ale dívám na důvodovou zprávu ke třetí cestě před rokem 2022, očekávali jsme, že dojde k posouzení klinického přínosu a samozřejmě že budou předkládány ekonomické analýzy, jakkoli by byl klinický přínos vyjádřen velmi vysokou hodnotou pro společnost. To mělo být v rámci společného rozhodovacího procesu na poradním orgánu diskutováno. Tříletá praxe hodnocení ale ukázala, že – na rozdíl od trvalé úhrady – u třetí cesty data o klinickém přínosu neshromažďujeme a klinický přínos neidentifikujeme,“ upozornila Miková.
„Z našeho pohledu je pozitivní, že třetí cesta vznikla a dala možnost některým přípravkům, aby byly hodnoceny – byť má to hodnocení ještě určité mezery a možná bychom si ho představovali lepší a důkladnější, tak je skvělé, že vůbec je. Postrádáme ho u přípravků, které jsou používány pouze pro nemocniční použití,“ doplnila předsedkyně Lékové komise Svazu zdravotních pojišťoven Magdalena Vondráčková.
Mohlo by vás zajímat
„Chtěla bych ale připomenout, jak se předtím, než byla třetí cesta pro orphany zavedena, silně volalo po tom, aby se léčivé přípravky hodnotily i z jiných pohledů, než jen z perspektivy plátce – a existovalo velké očekávání, že to pohne s celým farmakoekonomickým pohledem. Ovšem ve správních řízeních, která doposud proběhla, se ukazuje, že terapie jsou prostě tak strašně moc nákladné, že dochází jen k velmi malé změně v jednotlivých perspektivách,“ poznamenala také Vondráčková.
Pacientské organizace ve hře
Z pohledu pacientů zhodnotil dosavadní zkušenosti s třetí cestou místopředseda České asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO) René Břečťan. „Od třetí cesty jsme očekávali zlepšení přístupu k efektivní léčbě pro pacienty. A to si myslím, že třetí cesta rozhodně přinesla. Že 29 přípravků (více zde) už prošlo právním řízením, není jen číslo bez kontextu. Znamená to, že se pro pacienty s nějakými 27 diagnózami otevřel přístup k léčbě. Pro tyto pacienty to znamená, že mohou být v klidu a neobávat se, že na léčbu nedosáhnou,“ řekl Břečťan a zmínil i zásadní přínos pro lékaře, kterým odpadla určitá část administrativy.
Za velké pozitivum označil Břečťan i fakt, že se pacientské organizace účastní řízení. „Naše účast není jenom formální záležitostí. Doufám, že přinášíme určitý pohled a soft data o tom, jaký má léčba vliv nejenom na pacienta, ale i na jeho pečující okolí,“ uvedl. A doplnil, že pacientským organizacím dává účast na řízeních možnost hlouběji porozumět komplexitě systému a získat na něj nový a hlubší pohled.
Na to, že by měl být brán zřetel i na udržitelnost systému zdravotnictví, upozornil v diskusi přednosta Ústavu biologie a lékařské genetiky 2. LF UK a FN Motol a vedoucí Národního koordinačního centra pro vzácná onemocnění při FN Motol Milan Macek. „Jistota pro pacienty je samozřejmě v pořádku, ale mluvme i o jistotě pro zdravotní systém z hlediska jeho udržitelnosti. A těch nejistot je samozřejmě čím dál více. Nehledě na to, že i zdravotní pojišťovny jsou auditovány, například Nejvyšším kontrolním úřadem, za co a na základě jakých validních dat jsou peníze vydávány,“ uzavřel.
Foto: Radek Čepelák
Poděkování za podporu sympozia patří Všeobecné zdravotní pojišťovně i společnostem Vertex a AstraZeneca.
