Genové a buněčné terapie skrývají obrovský potenciál, ale také velká rizika. S některými se již čeští plátci dokázali popasovat na jedničku a jsou s nimi, jako v případě hematoonkologie, velmi spokojeni, nad dalšími ale visí velký otazník. Jejich efektivita, zejména v poměru k vysoké ceně, je bez znalosti dlouhodobých dat zatím zatížena nejistotou. Podle ředitelky Odboru léčiv a zdravotnických prostředků Všeobecné zdravotní pojišťovny (VZP) Aleny Mikové navíc příchod přípravků pro moderní terapie na diagnózy s vyššími počty pacientů nebude v současném systému ufinancovatelný. Abychom tak zvládli zajistit moderní terapie pro ty nejpotřebnější, bude potřeba najít napříč stakeholdery shodu na tom, jaké podmínky si pro úhradu velmi finančně náročné léčby nastavíme. Problematice se věnovalo sympozium Zdravotnického deníku Pět let genové a buněčné terapie v ČR: Úspěšný příběh na prahu nových výzev.
Pozitivním příběhem přípravků pro moderní terapie jsou CAR-T v hematoonkologii. Ty byly původně kvůli nedostatku poznatků schvalovány přes revizního lékaře s risk-sharingovou smlouvou platby za výsledek. Loni však v návaznosti na získané zkušenosti byly tyto terapie (k nelibosti ředitelů nemocnic, kteří s krokem nepočítali) zahrnuty do centrové léčby.
„Na začátku jsme ze smluvních ujednání získávali vratky do základního fondu, ovšem správným definováním pacienta toto pominulo a my jsme smlouvy převedli do prostého cenového ujednání. Proto došlo k poklesu ceny a přípravky se zařadily standardně do centrové péče,“ popisuje Alena Miková s tím, že popsaným postupem se povedlo snížit cenu na polovinu.
Jenže pozitivní příběh u léčby lymfomu a myelomu rozhodně neznamená, že se stejný scénář bude opakovat i u dalších onemocnění, kde se dříve či později genové a buněčné terapie zřejmě objeví.
„CAR-T terapii v rámci hematoonkologie jsme zvládli. Ale ostatní, jako je revmatoidní artritida, roztroušená skleróza či Alzheimerova choroba, budou znamenat obrovské výzvy, které v tomto modelu nebudeme schopni ufinancovat,“ podtrhává Miková. „Naprosto chápu jako lékařka vysokou medicínskou potřebu ze strany pacientů, nicméně při otázce, jak k tomu přistoupí pojišťovny, je třeba zdůraznit, že mají omezené možnosti, které jim stanovuje stát, úhradová vyhláška, rozpočty a podobně,“ dodává.
Mohlo by vás zajímat
Pomoc Evropy
Plátci se tak shodují na tom, že je nezbytné u přípravků pro moderní technologie zavést hodnocené zdravotnických technologií (HTA). To už by mělo být součástí novely zákona o veřejném zdravotním pojištění, která je nyní v Poslanecké sněmovně.
„Je tam i podmínečná registrace a forma vratky v případě, že registrace bude odebrána, což se v loňském roce stalo u několika léků. Než se to schválí, funguje od ledna 2025 na úrovni EU společné klinické hodnocení. Napříč Evropou jsou totiž problémy stejné, takže by proběhlo společné hodnocení přínosů, nákladů a třeba dlouhodobého efektu na úrovni Evropy, a pak by si to každý stát přebíral do svých národních databází,“ popisuje Alena Miková.
Při řešení efektivity genových a buněčných terapií navíc hraje roli to, že Evropa je v přístupu o něco konzervativnější, nebo, jak říká Alena Miková, preciznější než Spojené státy. Například na FDA registrovanou terapii Duchenovi svalové dystrofie se v Evropě zatím čeká. „Hlavně ale téměř všechny nové přípravky s vysokou medicínskou potřebou, které pouští Evropská léková agentura do systému, mají další sledování v pětiletém horizontu, anebo jsou s podmínečnou registrací,“ načrtává Miková.
Podle ní ale pro nás v Česku zůstává otázka, jak naložit s léky s podmínečnou registrací na Evropské lékové agentuře, kde výrobce odmítne jednat s pojišťovnami a po celou dobu běží úhrada přes paragraf 16. Plátci tak nemají možnost vyjednat risk-sharingové smlouvy. „Na to, abychom připravili sdílení rizik, jsou potřeba dvě strany,“ podtrhává Alena Miková. To pochopitelně zdaleka neplatí o všech firmách – zatímco někteří držitelé rozhodnutí o registraci jednat nechtějí, další jsou ochotni diskutovat o risk-sharingových smlouvách a debatám jsou otevřené.
Zdravotnický deník děkuje za laskavou podporu sympozia společnostem: VZP, Gilead Sciences, Johnson & Johnson, Bristol Myers Sqibb a Roche.
Foto: Radek Čepelák
