Mají poznatky jako nikdo jiný. Vědí, jak se žije s daným onemocněním, které jeho aspekty nejvíce ztrpčují život a které zase mohou s pomocí překonat. Dokážou tak říci, jaký má nový lék, přístroj či metoda dopad na jejich každodenní život a jestli třeba nežádoucí účinky nepřevažují nad léčebným přínosem, který novinka přináší. Jenže k tomu, aby pacienti dovedli tyto poznatky efektivně předat dál, potřebují mít jasné místo, kdy mohou do procesu hodnocení zdravotnických technologií (HTA) vstoupit. Vedle toho také musí vědět, jakou formou vědomosti sdílet. V České republice jsme na tomto poli zatím nováčky (více jsme psali zde), dobrou zprávou však je, že se máme kde učit. S tím, jak to funguje ve Velké Británii či ve Francii, přijeli české pacientské organizace seznámit odborníci v rámci IV. APO letní školy, kterou pravidelně pořádá Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP).
„Pacienti nemají stejné vzdělání jako lékaři, ale mají jedinečné poznatky ohledně toho, jak mají a chtějí být léčeni. To je také potřeba vzít v úvahu ve zdravotnickém systému. Musíme tedy spolupracovat, abychom dospěli k nejlepším řešením,“ poukazuje expertka na HTA z Velké Británie Karen Facey. „Přišli jsme se strukturovaným formulářem, který se zaměřuje na oblasti, ve kterých mohou pacienti přinést přidanou hodnotu. Pacienti s chorobou žijí a přinášejí tak cenné poznatky, které nám kliničtí odborníci nejsou schopni sdělit,“ konstatuje Facey.
Díky zapojení pacientů tak například může vyjít najevo, že jim nová léčba nepomáhá – může sice zlepšovat jejich primární onemocnění, ale má tak silné nežádoucí účinky, že ji pacienti nechtějí. „To jsou věci, které v klinických hodnoceních většinou nevyjdou najevo,“ poukazuje Karen Facey. Zároveň lze poukázat na priority pacientů, jejich očekávání od terapie nebo na to, co je pro ně největší problém.
Kdy by se měli pacienti hodnocení účastnit? „Je důležité nikdy nevylučovat pacienty a pacientské organizace. Samotné organizace pacientů si pak vyberou, co je pro ně důležité – aby se rozhodovaly samy. Někdy není zapojení lehké dosáhnout, pokud se jedná například o obvazy pro děti, nebo když jde o chřipku, není žádná pacientská skupina nebo organizace, takže se obracíme na klinické pracovníky,“ popisuje Heidi Livingstone z National Institute for Health and Care Excellence (NICE) pro Anglii a Wales.
Pacienti ve střetu zájmů v zahraničí nerozhodují
Existuje několik způsobů, jak se mohou pacienti do HTA zapojit. „Když v NICE rozhodujeme ohledně diagnostiky, zavoláme si zhruba osm pacientů s různým zdravotním stavem, aby se zapojili do rozhodování i hlasování. V rozhodovacím výboru máme dva pacienty bez daného zdravotního stavu, kteří tam jsou vždy, a když se mluví o novém zdravotním stavu, přijde někdo, kdo je schopen to vysvětlit a říct, co diagnóza znamená,“ přibližuje Livingstone. Nejde přitom o žádnou volnočasovou aktivitu, jak je to často běžné u nás – pacienti zasedající v rozhodovacím orgánu dostanou odměnu pokaždé, když se na zasedání dostaví (plus se proplácí cestovní výdaje). Podobně je to s experty z řad pacientů, kteří danou diagnózu přijeli výboru přiblížit.
„Máme celý proces určený k výběru pacientských organizací – záleží na tom, odkud jsou financovány, a zabýváme se také tím, zda jsou vstupy relevantní. Pokud se dozvíme o nové pacientské skupině, kontaktujeme je, jestli se chtějí účastnit, protože ne každý má zájem,“ popisuje Livingstone.
Další zemí, která využívá pacienty v HTA procesech, je Francie. Zde se pacienti účastní procesu HTA ve Výboru pro ekonomiku a veřejné zdraví od roku 2008 (tři členové), ve výborech pro klinické vyhodnocování léků a zdravotnických prostředků pak zasedají tři roky (oba výbory po dvou členech). Na vyhodnocovací úrovni na ministerstvu pak mají pacienti od roku 2016 možnost písemného podání nebo slyšení, případně se mohou účastnit ministerského výboru. „Ve Francii se ale setkáváme s tím, že ministerský výbor není příliš otevřený, takže když se nějaký pacient může zapojit, zvyšuje to důvěru veřejnosti,“ uvádí Hervé Nabarette z francouzské asociace AFM-Téléthon sdružující pacienty s nervosvalovými chorobami.
„Ve Francii rozlišujeme mezi pacienty – odborníky a zúčastněnými osobami, které mají střet zájmů. Rozlišení je zásadní – po skandálech, které vznikly, se došlo k tomu, že se to musí odlišit. Pacient je tedy expert, pokud není ve střetu zájmů, například nesmí být předsedou skupiny pacientů. Pokud se účastní rozhodování ve výborech, zachází se s ním stejně jako s klinickými experty, tedy finanční náhrady a podobně. Když je ve střetu zájmů, je tam jako zúčastněná osoba a neúčastní se hlasování či rozhodování,“ vysvětluje Hervé Nabarette.
Pacienti tak ve výborech nezastupují své organizace, ale působí zde jako odborníci přispívající vlastním náhledem na věc. Obvykle se přitom rekrutují z řad pacientských organizací, pokud se jich ale hodnocený lék týká, nemohou být jednání účastni a musí opustit místnost – v tuto chvíli jsou hodnoceny jako zainteresované osoby.
„Je třeba ptát se na střet zájmů a podepsat dohodu o důvěrnosti informací tak, aby pacienti za její dodržování pociťovali odpovědnost. Měli bychom vysvětlit problematiku střetu zájmů, aby pacienti věděli, jakou roli hrají,“ potvrzuje Heidi Livingstone.
„Je dobré oddělit, kdo se účastní hodnotícího procesu, kdy se člověk snaží co nejlépe porozumět všem důkazům, a samotné rozhodování. Výbor může chtít přizvat klinické odborníky, pacienty a podobně, ale většina zemí to bere tak, že při střetu zájmů se rozhodování nemůžete účastnit. To platí pro pacienty i klinické pracovníky. Rozhodovací výbor se snaží činit spravedlivá a transparentní rozhodnutí pro všechny, takže by se ho neměli účastnit ti, kterých se skutečně dotkne,“ vysvětluje Karen Facey.
Evidenci tedy k hodnocení podají pacienti, kteří jsou daným onemocněním postiženi, rozhodování v komisi by se ale měli účastnit pacienti nezainteresovaní. „Rozhodnutí jsou na základě veřejného zdraví, nikoliv dané nemoci. Na základě podkladů, které pacienti a klinici pošlou, se rozhodne, jestli je přínos adekvátní danému onemocnění,“ shrnuje předsedkyně České farmakoekonomické společnosti Jana Skoupá. „Ve výboru by ale měl být někdo s pacientskou zkušeností, kdo dokáže interpretovat, co je v podání pacientské organizace napsáno. Musí být schopen přenést těm, kdo žádné onemocnění nemají, zkušenost,“ doplňuje výkonný ředitel AIFP Jakub Dvořáček.
Podání by nemělo dublovat klinické zprávy. Podstatná je vlastní zkušenost
K tomu, aby zapojení pacientů do hodnocení skutečně bylo užitečné, je třeba dohlédnout na několik faktorů. Vybraný zástupce pacientů by měl být vnímán jako kredibilní v tom smyslu, že je schopen přispět validními a relevantními poznatky vedoucími k novým řešením. Vedle toho je třeba, aby měl daný člověk legitimitu a mohl tedy promlouvat jménem ostatních. V neposlední řadě je také důležitá schopnost ovlivnit ostatní. „Pacient musí být řádně připraven a podporován. To je něco, co u nás stále chybí a musíme to vytvořit – podpora je velmi důležitá a nemůže skončit jednorázovým krokem. Je to něco, co musíme stavět kontinuálně,“ poukazuje Jakub Dvořáček.
Heidi Livingstone přitom poukazuje, že pro výbory je důležitá rozmanitost prezentovaných zkušeností. „Když někdy slyší od pacientských organizací jen jednu věc, říkají si, že je to divné. Když jim ale předáme zkušenosti řady pacientů, je to pro výbor mnohem relevantnější a lépe to akceptuje,“ poukazuje Livingstone.
V potaz by se měla brát velikost pacientské populace, její variabilita a rozdíly. „Je také velmi užitečné mít informace, kolik lidí bude chtít danou léčbu a proč. Někdy lidé reagují: no to samozřejmě budou chtít všichni. Ne, nemusí to tak nutně být. Pokud pacienti léčbu nechtějí, proč ne? Roli také hraje situace rodiny. A pak tu je dopad léčby, její přínosy, výhody, nevýhody, komplikace a komorbidity. V neposlední řadě jsou tu různé problémy a výzvy, s nimiž se rodiny potýkají, což se může pochopitelně lišit. Proto je důležité mít různé názory,“ vypočítává Livingstone.
Informace se nemusí týkat jen pacientů samotných, ale také pečovatelů a rodiny. „Zejména u velmi vzácných a geneticky podmíněných chorob u dětí se někdy setkávám s tím, že pečovatelé a rodina mohou až zastínit vstup pacienta. Pak dokonce může názor dětského pacienta zapadnout, což by se nemělo stát,“ vysvětluje Heidi Livingstone.
Na druhou stranu jsou věci, kterým by se pacienti měli v podáních vyhnout. Rozhodně by nemělo jít o prezentaci klinických či vědeckých důkazů – to už poskytují farmaceutické firmy a lékaři. „Nepotřebujeme ani žádná další sdělení klinického rázu tohoto typu, ale mělo by spíše o názory, příklady a podobně,“ apeluje Livingstone. Nemělo by jít ani o sumáře či parafráze informací z jiných zdrojů. „Pacienti by měli podávat připomínky na základě evidence, která je ale úplně jiná než u klinických studií, a v nějaké struktuře,“ doplňuje Jana Skoupá.
Na místě není ani opakovat stále dokola to samé sdělení pod různými otázkami či v různých částech dokumentu. Zároveň je vhodné vyhnout se emotivnímu jazyku, který odpoutává pozornost od klíčových sdělení. Text by také neměl být nevyvážený, ale měl by zahrnovat zkušenosti různých lidí a obsahovat by měl jak pozitiva, tak negativa.
„Jak by tedy podání mělo vypadat? Méně je někdy více – neměli byste se snažit sdělit úplně všechno, ale ta hlavní poselství. Kromě toho by tam měly být kvalitativní aspekty, tedy například citáty o zkušenostech. Tady samozřejmě emotivní jazyk přítomen být může,“ radí Heidi Livingstone.
Součástí může být průzkum pacientské organizace, případová studie a příběhy pacientů. Možné je použít i videa nebo fotografie, ovšem jen tehdy, když jsou výmluvnější než psané slovo. „Dostáváme se ale opět k tomu, že když je toho víc, neznamená to nutně, že je to lepší,“ dodává Livingstone.
A když už pacienti investují spoustu času do přípravy materiálů, nemělo by se zapomínat na vyhodnocení, nakolik měla jejich sdělení dopad. „Poté, co pacienti přispějí svými informacemi, je nutné sledovat, jestli to k něčemu bylo nebo jestli to byla ztráta času. Pacientské organizace tím tráví hodně času a stojí je to velké finanční prostředky. Když pak třeba dávají své informace k produktu, který nemá šanci na získání úhrady, může to být ztráta času,“ uzavírá Facey.
Michaela Koubová
