Trápí mě aplikace, za nimiž nestojí studie a certifikáty. Škodí regenerativní medicíně

Nové kolo sporu o hrazení transplantace kmenových buněk z kostní dřeně pacientům s cukrovkou a hrozící amputaci nohy znovu vrátilo do hry původní otázky. Jde o byznys, nebo pomoc pacientům? Zdravotnický deník se s nimi obrátil na doktora Václava Procházku, náměstka pro vědecko-výzkumnou činnost ředitele FN Ostrava. Dozvěděli jsme se, že vznikla nová odborná společnost, která dohlédne na správnost indikování pacientů i způsob provádění výkonů regenerativní medicíny.

Média i politici říkají, že léčba pomocí kmenových buněk u diabetické nohy je vlastně otevřením miliardového byznysu pro firmy jako je PrimeCell. V obou případech jde o kmenové buňky, takže to zní logicky. Otevíráte dveře velkému byznysu?

Ve Fakultní nemocnici v Ostravě nabízíme účinnou a bezpečnou léčbu pacientům, jimž hrozí amputace a regenerativní medicína je pro ně velkou šancí, že o končetinu nepřijdou. Když se mluví o byznysu, pletou se dvě věci dohromady. Existují dva různé způsoby aplikace kmenových buněk, respektive různých produktů v rámci regenerativní medicíny. Jedním z nich je léčba, kterou provádíme my, tedy léčba kritické ischemie končetiny, která běží podle zákona 296/2008 „o tkáních a buňkách“, ta je poskytována v nemocnicích, většinou v rámci jednoho operačního výkonu, například na operačním nebo katetrizačním sále. Výkon trvá zhruba jednu hodinu a provádí se tak, že se pacientovi odebere kostní dřeň, ta se zpracuje přímo na sále a koncentrát této dřeně je rovnou aplikován do příslušného místa, v tomto případě končetiny.

Mohlo by vás zajímat

Software vyvinutý výzkumníky z Ostravy pomůže léčbě skoliózy

Jiným typem zpracování buněk, který běží podle zákona 378/2007, „o léčivech“ – je, že se tyto buňky zpracovávají, manipulují a kultivují v tzv. čistých prostorách. K tomu jsou určeny ony poměrně velké investice, které v ČR byly vynaloženy – například v UEM-Praha, nebo v biotechnologických firmách jako je Sotio nebo PrimeCell a jiných.

Také se přihlásili odborníci, kteří tvrdí, že dokáží dělat to, co vy v ostravské fakultní nemocnici levněji. Nejste přeci jenom moc drazí?

Existují různé možnosti zpracování koncentrátu kostní dřeně, některé jsou testovány delší dobu, jiné teprve krátce. Ty, které mají za sebou větší množství studií, větší množství otestovaných pacientů a musely projít schvalovacími procesy, jsou nákladné. Randomizované studie na větším počtu pacientů sebou nesou náklady nejen na samotné provedení, ale také na certifikaci metody a její výzkum a vývoj. Například do výzkumu a využití systému, který používáme a nyní o jeho hrazení vedeme debatu s pojišťovnami, bylo investováno 80 miliónů dolarů. Součástí vývoje byly i bezpečnostní studie, které musely být předloženy také certifikačnímu úřadu BSI, který uděluje značku CE jak na přístroj, tak na materiál, který je při výkonu používán. Toto testování potvrdilo bezpečnost a účinnost aplikovaného postupu a materiálu.

Rozdílné ceny tedy pramení z rozdílného způsobu zpracování. Tak jako u jiných studií – je materiál levnější, protože studie běží z grantových prostředků, jakmile se ale dospěje k pozitivním výsledkům a produkt se dostává na trh, cena výrobce a distributora je vyšší, protože se musí vrátit náklady, které do výzkumu produktu vložil. Cena experimentálního setu, který byl používán od roku 2008 v období klinických studií, činila v našem konkrétním případě cca 45 tisíc korun. Dnes ale pro klinickou aplikaci, tedy mimo studie, cena činí 80 tisíc korun bez DPH. Je to ale už jiný set, který je vylepšen po poznatcích, které byly zjištěny během experimentální fáze, obsahuje jiný druh materiálu, který již vyhovuje podmínkám ze strany regulátora na uzavřenost systému.

Například vědkyně a senátorka profesorka Syková by prý to samé dokázala dělat za 35 tisíc korun.

Měla by k tomu připočítat investici několik desítek miliónů korun, které musely být vloženy do vybudování čistých prostor pro tuto výrobu, tak aby investice byla rentabilní. Produkt, který je nabízen za takto nízkou cenu totiž nemá potřebné studie ani certifikace pro danou diagnózu. Konkrétně produkt, o kterém hovoří profesorka Syková, je odzkoušen na zvířatech a na několika málo pacientech v rámci pilotní studie, jsou to zhruba jednotky až desítky pacientů. Nebyla tam provedena žádná velká randomizovaná studie na dostatečném počtu pacientů, která by ověřila bezpečnost a účinnost tohoto produktu, byl testován pouze v IKEM. Jistě je to metoda perspektivní, která po absolvování příslušných testů může být využívána, zatím je to však brzy.

Jak vnímáte jednání Pracovní skupiny k Seznamu zdravotních výkonů Ministerstva zdravotnictví ČR, která minulý týden ve čtvrtek posuzovala možnost hrazené léčby diabetiků kmenovými buňkami z veřejného zdravotního pojištění?

Byla podána žádost o zařazení  kódu výkonu do sazebníku a byl předložen registrační list pro jeho zařazení. Postupovali jsme naprosto standardní cestou. Proces probíhá od června loňského roku. Pracovní skupina opět zcela standardně ve čtvrtek projednávala dvě části registračního listu. Jedna část se týká zdravotních pojišťoven, to znamená, jaké je personální obsazení při provádění toho výkonu, jak dlouho tento výkon trvá, jaké specializace se na něm podílejí a jaký materiál je používán. Se zdravotními pojišťovnami v tom panovala naprostá shoda. Debata spíše odbornějšího charakteru, která se nepřímo týká zařazovaného kódu výkonu, byla o tom, kterým pacientům tuto léčbu poskytnout, jaký je indikační koridor, v němž se nacházejí pacienti, kteří by ji měli dostat. Chybí tam doplnění striktních podmínek -takových, aby léčba nebyla zneužívána mimo regulaci.

Pojišťovny se chovaly velice konstruktivně, materiál byl přesunut do ZUM (zvlášť účtovaný materiál – pozn. redakce), zohlednila se práce na operačních sálech. Nastaveno je to tak, aby si mohly pojišťovny vybrat, aby tu nebyl zakotven jenom jeden separátor, ale aby mohly hýbat s cenou ZUMu podle vývoje na trhu tak, jako je tomu u jiných materiálů.

Z médií to vypadá, jako kdybyste byli jediní na světě, kdo se o tuto léčbu pokouší a Česko jedinou zemí, kde by měla být hrazena z veřejných zdrojů. Jak je to?

Stejným způsobem, jakým to provádíme my, bylo na světě provedeno přes dva tisíce výkonů pro kritickou ischemii končetiny. V Itálii od ledna startuje registr, který je veden italskou cévní chirurgickou společností na třiceti centrech. Uvědomili si, tak jako my, jak závažný je stav pacientů s cukrovkou, jimž hrozí amputace. Registr je finančně podporován z vládních peněz, čili není to žádná studie, je to konkrétní aplikace pacientům v rámci sledovaného kontrolovaného registru.

Je ovšem také pravda, že léčba kmenovými buňkami je v některých oblastech nabízena bez studií i certifikátů a ještě si ji musí pacienti platit horentními sumami. Co se s tím dá dělat? Jak se v tom má vyznat pacient?

Z pohledu člověka, jenž vidí regenerativní medicínu jako část biotechnologického odvětví, které má nesmírnou budoucnost, mě to velice trápí. Na jednání zdravotního výboru poslanecké sněmovny jsem se jasně distancoval od těch aplikací, které nemají potřebná schválení, ani u nich nebyly provedeny klinické studie, a které běží tak trochu na černo a za úplatu. Byly to zejména některé aplikace do kloubu v ortopedických indikacích, které byly prováděny za nestandardních podmínek a samozřejmě bez jakéhokoliv souhlasu příslušných úřadů.

Také proto jsme založili Českou společnost pro regenerativní medicínu, která byla tento týden zaregistrována a měla by hlídat správnost indikací a provádění konkrétních výkonů.

Kdy vlastně nastává ten správný okamžik, kdy je možné pustit nějakou terapii do každodenní praxe?

Naše léčba pacientů s cukrovkou se samozřejmě drží klinických studií, sami již druhou takovou provádíme už od roku 2012. První jsme publikovali v roce 2010. Držíme se vědeckého postupu. Nicméně odpověď na otázku, kdy je ten pravý okamžik, kdy nějakou metodu zavést do běžné praxe, není úplně černobílá. Musíme ji měřit prospěchem pacienta. Když se podíváme na denní praxi, například na pacienta s ischemickou cévní mozkovou příhodou, kde se snažíme vytáhnout krevní sraženinu z mozkové tepny při akutní cévní mozkové příhodě, jedná se postup používaný zhruba dva tři roky, tedy krátkodobě, nemá za sebou žádnou randomizovanou studii, ale zachraňuje život. Máme k dispozici účinný materiál, účinný prostředek k léčbě, který pacienta zachraňuje a používáme ho a je hrazený, ale nemá za sebou tak velké množství studií, protože je nemožné například pacienty randomizovat, čili jakoby náhodně vybírat ty, které zachráníme a ty, kteří spadnou do kontrolní či placebové skupiny.

Tomáš Cikrt