Na novele, která urychluje vstup inovativních léků do úhrad, se na ministerstvu zdravotnictví intenzivně pracovalo více než rok. Výsledkem úsilí, do něhož se zapojili pacienti, plátci či výrobci, je kompromisní řešení, k němuž má sice každý účastník své výhrady, všichni jsou s ním ale vesměs spokojeni. Například zdravotní pojišťovny nejsou nadšeny z toho, že při odebrání úhrady léku na vzácná onemocnění by mělo jít doléčení pacientů na jejich náklady nebo že mají platit za data z registru vysoce inovativních léčivých přípravků (VILP), která dokládají účinek léčby. Výrobci pak zase opakovaně poukazují na to, že pokud nedojde k překlopení z dočasné do trvalé úhrady, nejenže musí pacienty doléčit na vlastní náklady, ale ještě platí daně odpovídající běžné ceně terapie. O novele upravující vstup inovací diskutovali odborníci u Kulatého stolu ZD na téma Nová legislativní úprava úhrad orphan drug, inovativních léčivých přípravků a paragrafu 16, který se konal minulý čtvrtek v Praze.
K tomu, jak by vlastně měla vypadat úprava vstupu inovativních léků, začala v minulém roce zasedat pracovní skupina na ministerstvu zdravotnictví. „Výsledkem je velký kompromis pro obě strany. Jsou tam některé věci ve prospěch dodavatelů a jiné, které jsou spíše ve prospěch pojišťoven. Někde jsme sebrali a někde dali, aby byl výsledek akceptovatelný jako celek pro všechny strany. Nechtěli jsme materiál výhodný pro jednu stranu,“ uvádí náměstek MZ Filip Vrubel (podrobně jsme o změnách, které novela přináší, psali zde).
Například lékový ústav ale novinku velmi vítá. „Doufám, že nám novela přinese méně zbytečné práce. Velmi kvituji to, že zmizí povinnost hloubkových revizí po pěti letech. To je pro nás čistě administrativa, která je objemná a trvá dlouho. Do toho přicházejí zkrácené revize a individuální správní řízení, a pak se všechno zdržuje. Očekáváme proto, že budeme odbřemeněni a nastane posun k tomu, že budeme moci věnovat více aktivity a energie individuálním řízením,“ říká ředitelka SÚKL Irena Storová.
Jak se na novelu dívají zdravotní pojišťovny? VZP oceňuje zejména novou cestu pro vstup léků na vzácná onemocnění. „Za pojišťovny velmi vítáme, že se nejen popsala procedura, jak budeme k těmto přípravkům přistupovat, ale i že byl ustanoven kolektivní orgán. Je důležité, abychom rozhodovali správně – chceme identifikovat profit a VZP deklarovala, že stabilita a udržitelnost je hodnota, kterou budeme ctít vždy. Příležitost, že rozhodnutí bude lepší a kvalitnější, je daleko vyšší, než když se rozhoduje pod tlakem, mediálním i jiným,“ domnívá se náměstek VZP David Šmehlík.
V poradním orgánu nesmí být pacienti ani odborníci se střetem zájmů
Zcela novým prvkem v případě vstupu léků na vzácná onemocnění je účast pacientů. Ti se budou moci zapojovat do řízení na SÚKL, vedle toho ale budou i členy poradního orgánu, který má fungovat na ministerstvu zdravotnictví a bude rozhodovat o tom, zda přípravek úhradu dostane či ne. „Vstupy pacientských organizací i odborných společností ve správních řízení už nyní zohledňujeme, přestože nejsou jejich účastníky. Teď tam ale spadnou oficiálně a jsem na to sama zvědavá,“ podotýká Irena Storová s tím, že už nyní se SÚKL snaží pomoci pacientským organizacím zorientovat se a pomoci jim při zacházení s hodnotícími zprávami.
Že by pacienti svou novou roli nezvládli, se nikdo příliš nebojí. „Když se podívám na prostředí dnes a před sedmi, osmi lety, kdy jsem začínal, udělaly pacientské organizace nesmírný skok kupředu. V posledním roce a půl se navíc povedlo, že ministerstvo zdravotnictví a AIFP uzavřely memorandum a jede program, který už dnes vyprodukoval 25 lidí z pacientských organizací, kteří už mají poměrně vysokou expertízu, a do konce roku jich bude více než 40. Budeme tu tedy mít skupinu lidí, kteří na tom možná budou lépe než někteří zdravotní odborníci. Reakce kolegů z ČLS JEP je podobného rázu, takže formát, který jsme připravili pro pacienty, pomáháme implementovat i pro odborné společnosti,“ vysvětluje výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) Jakub Dvořáček.
Jeho slova potvrzuje místopředseda České asociace pro vzácná onemocnění René Břečťan, který poukazuje na to, že se už teď pacienti účastní na ministerstvu pracovních skupin včetně té, jež měla na starosti nyní představenou novelu. „Před několika lety by situace byla složitější – kdyby se nás někdo ptal, jestli jsme připraveni vstoupit do pracovních skupin, tak bychom řekli, že si vůbec nejsme jisti. Díky vzdělávání a tomu, že to pacienti myslí vážně, jsme ale byli platnou součástí pracovní skupiny,“ uvádí René Břečťan.
Kdo bude pacienty moci zastupovat? Podle Filipa Vrubela bude jasně dáno, že nesmí jít o spolky vzniklé ad hoc, ale půjde o organizace zapsané ve veřejných rejstřících, které zastupují zájmy pacientů a byly založeny minimálně 12 měsíců před daným správním řízením. Už do tvorby novely pak byla zapojena ministerská pacientská rada, odkud se zpočátku budou zástupci nominovat do poradního orgánu zřejmě nejčastěji.
„Nechceme pacientské veřejnosti ani odborným společnostem do nominačního principu zasahovat, jediná věc, kterou si budeme hlídat, je střet zájmů. V konkrétním případě by tak v poradním orgánu neměli zasedat pacienti a odborníci, kteří by měli mít na úhradě daného orphanu zájem,“ popisuje Filip Vrubel.
Fungování poradního orgánu chtělo ministerstvo původně podrobněji popsat v zákoně, nakonec mu ale z legislativně-technických důvodů věnovalo jen odstavec. Do hloubky pak bude problematika ošetřena příkazem ministra, a to v podobě, na které se domluvila ministerská pracovní skupina. Součástí zasedání poradního orgánu přitom bude veřejná část, kde bude moci vystoupit i držitel rozhodnutí o registraci, načež bude následovat hlasování.
Jako problematické ale výrobci vnímají, že poradní orgán rozhodující o úhradě bude zasedat na ministerstvu a jeho stanovisko bude pro SÚKL závazné, jenže pokud by se pak ale někdo chtěl proti rozhodnutí odvolat, musí se opět obrátit na ministerstvo.
„Legislativně to možné je, i když se shodneme, že to z našeho úhlu pohledu není úplně ideální. Podle našeho názoru by bylo nejlepší, kdyby to byl nezávislý úřad, ale politická situace není nakloněna tvorbám nového úřadu. Jestliže tedy chceme oddělit posuzovací a rozhodovací funkci, nemohla by rozhodovací fáze existovat ani na SÚKL. Proto jsme šli touto cestou nejmenšího odporu. Pokud však do budoucna bude příležitost vytvářet jiné orgány, ať je to diskutovaná kancelář zdravotních pojišťoven nebo dohled nad zdravotním pojištěním, jako je tomu na Slovensku, můžeme poradní orgán přesunout,“ načrtává náměstek Vrubel.
V úhradách jsou tři desítky orphanů
Další novinkou týkající se vstupu léků na vzácné choroby je to, že SÚKL bude zohledňovat i hodnocení celospolečenského přínosu. V tomto ohledu také bude třeba zajistit, aby MPSV a Česká správa sociálního zabezpečení byly nápomocny s předáváním potřebných informací. „Uvidíme, jak se podaří spolupráci nastartovat,“ říká šéfka lékové komise Svazu zdravotních pojišťoven Kateřina Podrazilová.
Pojišťovny ale nejsou nadšeny z toho, že pokud se orphan neosvědčí a přijde o úhradu, půjde tíže nákladů na doléčení pacientů za plátci péče. Na druhou stranu u VILPů je závazek doléčení na výrobcích, kteří z některých podmínek také nejsou nadšeni. „Léčivé přípravky, které pak poskytujeme zdarma, musíme navíc danit z ceny obvyklé. Průmysl tak ještě odvádí státu peníze za to, že lék dává zdarma. Nicméně ve většině evropských států je to stejné, jen s výjimkou Francie, kde je první vyjádření ministerstva financí, které říká, že by danění být nemuselo,“ upozorňuje Jakub Dvořáček.
O kolika přípravcích je vlastně u léčby vzácných onemocnění řeč? Na začátku června bylo v seznamu cen a úhrad 28 přípravků (64 kódů SÚKL) s designací orphan, z toho 17 jich je v trvalé úhradě, 9 v dočasné úhradě a dva jsou hrazeny s odvoláním. Za tyto léky pak svazové pojišťovny v posledních 12 měsících uhradily 680 milionů korun, další náklady na léky na vzácná onemocnění šly ovšem ještě přes paragraf 16. Právě orphany ovšem mezi přípravky schvalovanými přes paragraf 16 patří k těm s nejvyššími náklady.
Na druhou stranu se však dnes kolem třetiny léků schválených FDA nebo Evropskou lékovou agenturou (EMA) řadí právě do skupiny přípravků na vzácná onemocnění nebo genových terapií. Oněch 28 léků je tak podle Jakuba Dvořáčka zlomek toho, co by pacientům mohlo být dostupné. Třetina orphanů, která se dnes hradí přes paragraf 16, zároveň vůbec nebyla předmětem správních řízení, protože si o ně nikdo nezažádal. „Pro řadu přípravků na vzácná onemocnění bylo velmi složité se do systému dostat,“ potvrzuje René Břečťan. Ten také uklidňuje, že léky na vzácná onemocnění se budou skutečně týkat jen úzké skupiny pacientů. Z 21 orphanů, které loni schválila EMA, je v Česku jen u třech o něco více než sto pacientů.
Novela by mohla platit v pololetí příštího roku
Nová cesta schvalování úhrady pro léky na vzácná onemocnění ovšem není jediná zásadní změna, kterou novela přináší. Úprav dočká také režim VILP, což velmi vítá Svaz zdravotních pojišťoven. „Prodloužení doby dočasné úhrady s přehodnocením po třech letech je vítáno zejména proto, že jsme si vědomi, že některé přípravky mohou mít objektivní problém s tím doplnit za tři roky některá důležitá data. Jedná se například o přípravky, které jsou registrovány jen na studii fáze dvě, nebo je tam dočasná registrace, kde je potřeba doplnit nějaká data, často data o přežití, která jsou důležitá pro kompletní hodnocení nákladové efektivity. I pro plátce je to větší jistota, co má a nemá hradit,“ uvádí Kateřina Podrazilová.
Na druhou stranu dle ní může znamenat problém, že nově nebude povinné vést registr VILP. Někdy se přitom stává, že data v českém registru neodpovídají očekávání z klinických studií. „V okamžiku, kdy nebudeme mít data k dispozici, budeme tento potenciální konflikt obtížně řešit,“ dodává Podrazilová.
Náměstek Vrubel na tomto místě vysvětluje, že rozhodnutí o přidělení trvalé úhrady bude v závěru na SÚKL, který by tak už při stanovení dočasné úhrady měl držitele rozhodnutí o registraci informovat, jaká data bude požadovat. „V minulosti se stalo, že byl zřízen registr a sbírána data, ale když byla podána žádost o trvalou úhradu po úhradě dočasné, zjistilo se, že SÚKL úplně neakceptoval sbíraná data a měl zájem o jiná. Tomu chceme předcházet tak, aby SÚKL už při stanovení dočasné úhrady řekl, které z parametrů ho budou zajímat. To by měl být podnět, zda zřídit či nezřídit registr,“ osvětluje Vrubel.
Další problém vidí zdravotní pojišťovny v tom, že k datům z registru se plátce dostane za úhradu „prokazatelně vynaložených nákladů“. „Když se zdravotní pojišťovna bude chtít dozvědět, jaký je účinek léčby, kterou hradí, bude muset za data zaplatit. To mi připadá trochu neobvyklé a určitě to bude předmětem širší diskuze v rámci svazových zdravotních pojišťoven,“ poukazuje Podrazilová.
Kde je důvod tohoto opatření? Specializovaná centra se už roky obracejí na ministerstvo zdravotnictví s tím, že součinnost s registry VILP mají povinnou ze zákona, přičemž je stojí množství času a práce. „Domnívám se, že za tuto práci by centra měla být ohodnocena. Zřídí-li se registr, nebrání nic tomu, aby data zaplatil držitel rozhodnutí o registraci, ale umím si i představit, že se dá do seznamu výkonů s bodovou hodnotou výkon sběr dat do VILPového registru,“ přibližuje náměstek Vrubel.
Ačkoliv tak má každá strana k podobě novely drobné výtky, ve výsledku jsou všichni vesměs spokojeni. „Přimlouvala bych se za to, aby se do toho nevlomily nedomyšlené a unáhlené pozměňovací návrhy. To by pro promyšlený systém mohla být pohroma,“ konstatuje Irena Storová.
A jaký je časový harmonogram, v němž lze očekávat schválení nyní představené novely? „Jsme schopni garantovat fázi, než odevzdáme materiál do sněmovny. Co se bude dít poté, je pro nás tabula rasa čím dál více. Pokud bychom byli optimističtí, pak nejbližší datum účinnosti je začátek druhého kvartálu příštího roku. Realistická je ale spíše polovina příštího roku,“ dodává Filip Vrubel.
Kulatý stůl se uskutečnil za laskavé podpory společnosti Novartis.
Michaela Koubová
Foto: Radek Čepelák
