Najít zbraň proti Alzheimerově chorobě je meta, které se farmaceutické firmy snaží dosáhnout už řadu let, prozatím z velké části neúspěšně. S možným řešením nyní přišli vědci z Bostonu, kteří vyvinuli nosní vakcínu. Ta aktuálně míří do I. fáze klinických studií, kde se bude testovat její bezpečnost a účinnost.
V Brigham and Women’s Hospital v Bostonu má odstartovat klinická studie, která otestuje bezpečnost a účinnost nové nosní vakcíny, jež má zabránit progresi Alzheimerovy choroby. Zkoušky jsou vyvrcholením skoro dvacetiletého výzkumu, který vede Howard L. Weiner, ředitel Centra Ann Romneyové pro neurologická onemocnění.
„Zahájení prvních zkoušek nosní vakcíny na Alzheimerovu chorobu u lidí je nebývalým milníkem. Během uplynulých dvou desetiletí jsme shromažďovali preklinické důkazy svědčící o potenciálu této nosní vakcíny. Pokud klinické studie u lidí prokáží, že je vakcína bezpečná a efektivní, bude to znamenat netoxickou léčbu pro lidi s Alzheimerem, a může to také pomoci zabránit vzniku choroby u lidí s rizikem tohoto onemocnění,“ načrtává Howard Weiner.
Alzheimerova choroba je dnes nejčastějším příčinou demence – stojí za ní v 60 až 70 procentech všech případů. Na světě přitom s demencí žije zhruba 55 milionů lidí a skoro 10 milionů lidí je každý rok nově diagnostikováno.
V první fázi 16 účastníků
Vakcína, s níž přišli vědci z Brighamu, využívá imunomodulátor Protollin, což je intranasální látka stimulující imunitní systém. Protollin se skládá z proteinů odvozených z bakterií a již byl bezpečně využit u lidí jako adjuvant v jiných vakcínách. Je přitom navržen tak, aby aktivoval bílé krvinky v lymfatických uzlinách na stranách a vzadu na krku tak, že migrují do mozku a spouštějí úklid amyloidních plaků, které jsou pro Alzheimerovu chorobu typické. Vývoj, výrobu a komercionalizaci Protollinu mají na starosti společnosti I-Mab Biopharma (I-Mab) a Jiangsu Nhwa Pharmaceutical (NHWA).
„Po dvacet let přibývá důkazů, že imunitní systém hraje klíčovou roli při eliminaci beta amyloidů. Tato vakcína využívá novou část imunitního systému k léčbě Alzheimerovy choroby. Výzkum v této oblasti nám vydláždil cestu k tomu, abychom hledali zcela novou cestu k možné léčbě nejen Alzheimerovy choroby, ale také dalších neurodegenerativních onemocnění,“ říká profesorka neurologie v Brighamu a vedoucí klinické studie Tanuja Chitnis.
Klinická studie proběhne na 16 účastnících za využití vzestupné dávky. Zapojeným pacientům je mezi 60 a 85 lety a mají symptomatickou Alzheimerovu chorobu v raném stadiu s potvrzením beta amyloidních plaků na PET vyšetření. Zároveň jsou však jinak v dobrém zdravotním stavu bez dalších onemocnění, která by mohla ve studii interferovat. Účastníci dostanou dvě dávky nosní vakcíny týden po sobě.
Završení dvacetiletého výzkumu
První fáze klinických studií je primárně určena k tomu, aby ověřila bezpečnost a snášenlivost nosní vakcíny. Výzkumný tým bude také měřit efekt nosního Protollinu na imunitní odpovědi účastníků včetně vlivu na bílé krvinky, a to za prostřednictvím zkoumání markerů na povrchu buněk, genových profilů a funkčních testů.
„Imunitní systém hraje velmi důležitou roli u všech neurologických onemocnění. Je úžasné, že po dvaceti letech preklinického výzkumu můžeme konečně udělat krok vpřed směrem k využití v klinické praxi a provést tuto první přelomovou studii u lidí,“ podtrhává Weiner.
„Jsme nadšeni z toho, že byl Protollin schválen k tomu, aby pokročil do klinických studií po tolika letech průkopnické práce. Cítíme se poctěni, že můžeme naší expertízou přispět k celosvětové snaze vyvinout nové terapie na toto devastující onemocnění,“ dodává zakladatel, předseda a ředitel společnosti I-Mab Jingwu Zang.
–mk–
