Jak se v posledních dvaceti letech zlepšila diagnostika vzácných onemocnění a dostupnost vhodné léčby? Co se povedlo a co je třeba zlepšit? Jak jsme na tom v České republice, proč je klíčová spolupráce v rámci celé Evropské unie a jak mohou přispět a přispívají čeští odborníci? To jsou některé z otázek, na něž se bude snažit najít odpověď v úterý 17. května v jednacím sále Senátu celodenní mezinárodní konference „Revize EU legislativy pro léčivé přípravky na vzácná onemocnění a pro pediatrické použití“.
Senátní výbor pro zdravotnictví za odborné spolupráce s Asociací inovativního farmaceutického průmyslu pozval k diskusnímu stolu přední zástupce domácí i mezinárodní odborné komunity. Z českých expertů se zúčastní například vedoucí Národního koordinačního centra pro vzácná onemocnění při FN Motol a přednosta Ústavu biologie a lékařské genetiky 2. LF UK a FN Motol Milan Macek a Viktor Kožich z Kliniky pediatrie a dědičných poruch metabolismu 1. LF UK a VFN.
Ze zahraničních hostů vystoupí výkonný ředitel evropské pacientské organizace EURORDIS Yann Le Cam, předseda iniciativy Rare Cancer Europe Paolo Casali nebo prezident Mezinárodní federace farmaceutických výrobců a asociací a výkonný ředitel společnosti UCB Jean-Christophe Tellier.
Chybět nebudou ani současní klíčoví hráči českého zdravotnictví jako náměstek ministra zdravotnictví Jakub Dvořáček, ředitelka Státního ústavu pro kontrolu léčiv Irena Storová, ředitel VZP ČR Zdeněk Kabátek a ředitel Svazu zdravotních pojišťoven ČR Ladislav Friedrich.
Vzácným onemocněním trpí 30 milionů Evropanů
Akce se koná v roce, na jehož konci plánuje Evropská komise předložit dlouho očekávanou novelu dvou pro oblast vzácných onemocnění klíčových předpisů, jež si před dvaceti lety kladly za cíl podpořit vývoj do té doby prakticky neexistujících léků pro léčbu, prevenci a diagnostiku vzácných chorob (orphanů) a léků v pediatrické péči. Tedy v oblastech, které obecně nejsou z pohledu farmaceutických firem příliš rentabilní, ať již pro nízký počet pacientů nebo větší složitost výzkumu.
Některým ze vzácných onemocnění přitom trpí kolem 30 miliónů Evropanů, a to už není malé číslo. Naprostá většina z nich je genetického původu a propuká již v dětství. Děti pak tvoří asi pětinu evropské populace, nicméně počátkem tohoto tisíciletí pediatři často předepisovali svým pacientům formou „off-label“ snížené dávky léků určených pro dospělé pacienty, a to spíše na základě vlastních zkušeností než relevantního klinického výzkumu.
Pomohla obě nařízení EU situaci zlepšit? Je třeba tuto právní úpravu změnit a pokud ano, tak jak? Dozvíte se na konferenci, kterou bude možné sledovat i z pohodlí domova či kanceláře online.
Termín: úterý 17. května 2022, 9:00 – 16:00 hod.
Místo: Jednací sál a Frýdlantský salonek Valdštejnského paláce, Valdštejnské nám. 17/4, Praha 1
Program ke stažení zde.
Sledujte online v češtině:
Stream in English:
-sed-
