Dokáže vrátit život lidem, které by ještě před pěti lety čekalo maximálně pár měsíců života. Řeč je o buněčné a genové terapii (tzv. CAR-T terapii), kterou je dnes možné nabídnout pacientům s některými hematoonkologickými diagnózami. Do budoucna se má přitom okruh těch, kterým může pomoci, rozšířit. Tuto dobrou zprávu ovšem doprovází jeden velký otazník. Terapie je totiž velmi nákladná, a její širší využití by mohlo rozkolísat stabilitu veřejného zdravotního pojištění. Plátce, výrobce a odborníky proto čeká diskuze, jak systém nastavit tak, aby k něčemu podobnému nedošlo a zároveň aby pacienti nepřišli o možnost z terapie profitovat. Problematice se věnoval kulatý stůl Zdravotnického deníku na téma Tři roky s buněčnou a genovou terapií v Česku, který se konal 6. února.
Při CAR-T terapii jsou nemocnému s hematoonkologickou chorobou odebrány T-lymfocyty, které jsou odeslány do zahraničí a upraveny tak, aby s rakovinou dokázaly po navrácení do těla majitele bojovat. V Česku tuto léčbu nabízíme pacientům už tři roky.
„Důležité je, že jsme nastavili cesty s plátci, výrobou i různými akreditacemi, kterými musíme procházet, takže jak hrazení, tak proces běží poměrně automaticky. Stalo se to součástí našich léčebných postupů,“ popisuje ředitel Ústavu hematologie a krevní transfuze Petr Cetkovský. „U nás u všech pacientů, u nichž jsme léčbu indikovali, byla úhrada schválena. Podobně jsme to měli s pacienty ze Slovenska. Teď tedy není problém v dostupnosti z pohledu pojišťoven a schvalování,“ potvrzuje vedoucí programu buněčné terapie – Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno František Folber.
Zatímco nyní je ale situace ustálená, nemusí to tak zůstat i v budoucnu. V tuto chvíli se používají tři terapie, které jsou nasazovány zhruba u padesátky pacientů ročně, už nyní ale schválila Evropská léková agentura další tři genové a buněčné terapie a mnoho dalších se blíží. Otázkou proto bude, jak systém nastavit tak, aby byl finančně udržitelný. Částka, která jde na inovativní léky, přitom kontinuálně roste, a právě velmi náročné terapie, mezi které patří i ta genová a buněčná, mají potenciál systém rozkolísat.
„Je otázka do budoucna, jakým způsobem se nám to povede vyřešit, jestli půjde o nové typy risk-sharingových schémat, nebo zda se budeme s držiteli rozhodnutí o registraci bavit o odložených platbách. Ty by nepochybně přispěly k systému testování účinnosti léčby a efektivizaci výdajů, které vynakládáme,“ říká k tomu, jak se budou pojišťovny k hrazení inovativních léčiv stavět, náměstek VZP pro zdravotní péči Jan Bodnár.
Léčba v dřívějších liniích
Co se týče buněčné a genové terapie, je otázka, pro které indikace bude nově určena. Velkou zátěž bude nepochybně znamenat blížící se indikace mnohočetného myelomu, což je podle Bodnára z hlediska rozpočtu vztyčený prst předcházející neadekvátnímu nárůstu nákladů. Bude tak nezbytná diskuze s držiteli rozhodnutí o registraci jak u stávajících, tak u nově vstupujících terapií. Zároveň zde budou nezastupitelnou roli hrát i odborné společnosti.
Už nyní odborníci řeší léčbu buněčnou a genovou terapií v druhé linii u pacientů s difuzním velkobuněčným lymfomem, u nichž není možná transplantace. U mnohočetného myelomu pak bude třeba nastavit indikace včetně toho, kolik linií léčby bude muset mít pacient za sebou, k čemuž ale bude nutné znát oficiální indikace při registraci léku. Na tom také bude záviset počet takto léčených pacientů. Petr Cekovský vedle doufá, že bude možné novou genovou a buněčnou terapii nasazovat pacientům s akutní lymfoblastickou leukémií a že se tato léčba objeví i pro pacienty s chronickou lymfocytární leukemií. Do budoucna se navíc tyto terapie zřejmě začnou používat i u jiných než hematologických diagnóz.
Faktem přitom je, že odborníci stále hledají ty nejvhodnější fáze, kdy je na místě terapii nasadit. „Dnes už je nově možné použít dva preparáty u folikulárního lymfomu, problém ale je, že tato diagnóza má širší spektrum toho, co můžeme pacientům nabídnout. Je otázka, jak dobře rozhodnout. CAR-T cell terapie je velmi účinná, ale pořád se bude hledat její místo – ta nejlepší chvíle použití tak, aby byl efekt co nejlepší a cost-benefit výhodný i pro zdravotnický systém. A to nemluvím o mnohočetném myelomu, kde je terapie schválena pro pacienty, kteří opakovaně relabují. Jestli ovšem vyjde studie v první linii, bude to znamenat dramatický posun,“ konstatuje přednosta I. Interní kliniky – hematologie 1. LF a VFN Marek Trněný.
Sám nicméně v tomto roce neočekává revoluci, ale spíše evoluci. Počet pacientů s lymfomem, kteří by měli léčbu dostávat v druhé linii, by měl narůstat, ovšem ne dramaticky. Ruku v ruce s tím klesne počet lidí, kteří by byli indikováni k léčbě v třetí linii. „Není to tedy jen o přičítání, ale tím, jak se mění strategie, nahrazuje se i pozice CAR-T cell terapie,“ doplňuje profesor Trněný.
K tomu, abychom měli jasná data o tom, jak se pacientům léčeným buněčnou a genovou terapií vede, jsou ale třeba registry. V tuto chvíli máme registry jednotlivých diagnóz, odborná společnost by ale byla ráda, aby vznikla databáze na národní úrovni týkající se CAR-T terapií. Na druhou stranu pro plátce je v případě CAR-T terapie a jejích výsledků parametr pro měření úspěšnosti v případě platby za výsledek nebo sdílení rizik jednoduchý – totiž přežití pacienta, eventuálně následná cílená léčba. To jsou přitom údaje, které má pojišťovna už dnes k dispozici.
Potřebujeme HTA
Plátce ovšem beztak bude čekat nesnadná situace, jak se k hrazení finančně náročné buněčné a genové terapie v budoucnu postavit. „V horizontu následujících pěti let vidím jako hlavní úzké místo akceptovatelnost dopadu. Jestli se nyní bavíme o 50 pacientech ročně u mnohočetného myelomu v následné linii, půl miliardě korun a jednom jediném přípravku – a pokud by šlo o první linii, bavili bychom se o úplně jiných číslech -, tak dopad nabývá výše, která může ohrozit stabilitu systému. To se bude načítat dalšími léčivými přípravky. Mohlo by to bobtnat do takového rozmezí, že by to bylo těžké uchopit. Pak už se ale těžko budeme vracet zpět a nastavovat pravidla,“ říká vedoucí samostatného oddělení léčiv a zdravotnických prostředků ČPZP Pavel Mlynář.
„Debaty nepochybně přijdou a jejich uzavření nebude jednoduché. Budeme muset balancovat mezi nákladovostí, dopadem na klinický stav klienta a dopadem do celkové ekonomiky fungování pojišťoven. V souvislosti s CAR-T terapií hovoříme o efektivní léčbě, která zřejmě bude dobře fungovat i v nových indikacích a diagnózách, takže se nebudeme vyhýbat jejich platbám. Na druhou stranu je nákladovost natolik významná, že budeme muset vést opravdu složitá jednání s držiteli rozhodnutí o registraci a rozhodnout se, zda budeme platit, co přijde, nebo zavedeme nová schémata a hodnocení. Na konci ale bude muset být každá debata zakončena racionalizací výdajů, které na tyto typy léčby budeme vynakládat,“ potvrzuje Jan Bodnár s tím, že tři nově schválené CAR-T terapie jsou přitom zhruba stejně nákladné jako ty stávající.
Na stole je také otázka, jak úhradu této terapie dále schvalovat. „Když se dnes bavíme o cca padesáti pacientech ročně, tak to zvládáme v režimu paragrafu 16. Z hlediska budoucnosti, kdy před sebou máme desítky genových terapií, ale není individuální schvalování optimální cesta. Česká republika by se k tomu měla postavit více systémově. Snahy už tu byly, ale byly zamítnuty, když držitel rozhodnutí o registraci požádal o stanovení úhrady u mnohočetného myelomu. SÚKL žádost zamítl s tím, že se jedná pouze o použití za hospitalizace, a tím pádem se tomu nevěnuje. To je mezera, kterou bychom se měli snažit uzavřít. Pro genovou terapii asi nepotřebujeme stanovovat stejná kritéria trvalé úhrady jako pro běžné léky v lékárně, ale nastavit nějaké HTA, rámec vyhodnocení nákladové efektivity, abychom věděli, jak daleko od běžné hranice ochoty platit intervence leží, a určit dopad do rozpočtu, je velmi důležité,“ načrtává Pavel Mlynář.
S tím souhlasí i VZP. „Je tu prostor pro lepší farmakoekonomické hodnocení nákladných terapií. U buněčných a genových terapií je to téma trochu odlišné od jiných inovativních léčiv, na druhou stranu s vidinou obrovských nákladů, které s novými indikacemi přijdou, budeme muset hovořit o tom, abychom vykryli dopad do rozpočtu,“ říká Jan Bodnár.
Základem je transparentnost
Systémové nastavení úhrad by mělo být výzvou pro legislativu. Podle Pavla Mlynáře by bylo na místě upravit zákon o veřejném zdravotním pojištění tak, aby zde fungovalo HTA a SÚKL stanovoval úhradu léčiv nejen pro ambulantní, ale i nemocniční použití.
„Je třeba k tomu vést diskuzi, abychom neříkali plošně, že u každého zvlášť účtovaného léčivého přípravku, který se podává za hospitalizace, se musí dělat HTA. Pojďme si ale stanovit, pro které léčivé přípravky to uděláme, jak nastavit úhradová kritéria, jak stanovit dopad do rozpočtu, nákladovou efektivitu a tak dále. Mohlo by se to klidně odrazit od toho, jak to nyní máme nastaveno u léků na vzácná onemocnění – klidně tam mohou být zohledněna měkká kritéria a vyšší hranice ochoty platit. Ale ať je to stanoveno,“ apeluje Pavel Mlynář.
V tuto chvíli je těžké odhadnout, kolik přesně času na přípravu systémovějšího řešení máme. Například o terapii mnohočetného myelomu se mluvilo už před časem, zatím ale u nás nebyl z výrobních důvodů komerčně léčen žádný pacient – a zatím to vypadá, že situace se dřív jak v roce 2024 nezmění. V tomto roce tak bude pravděpodobně proces schvalování fungovat jako dosud, podle Pavla Mlynáře by ale bylo vhodné systémové řešení v horizontu jednoho či dvou let.
Podle profesora Trněného by se situací mohl pohnout také HTA systém, který se připravuje v rámci Evropské unie. Ten by přinesl to, že do 90 dnů od chvíle, kdy přijde nový lék, se provede HTA analýza, která by se pak stala podkladem pro národní hodnocení a stanovení úhrady. Hlavní je ale podle Trněného transparentnost. „Aby se vědělo, jaká indikace má na něco nárok nebo ne, a aby pacient, který přijde na konci listopadu, měl stejnou šanci terapii dostat jako ten, co přijde 1. ledna, kdy začíná nový fiskální rok,“ podtrhává Marek Trněný.
Zároveň je třeba zdůraznit, že i když tyto nové metody přinášejí velké otazníky, jak je zaplatit, pro nemocné jsou obrovským přínosem. „Moderní terapie, přestože je finančně náročná, otevírá spoustě pacientů cestu k plnohodnotnému životu,“ uzavírá Marek Trněný.
Kulatý stůl se konal za laskavé podpory společností Gilead Sciences s.r.o. a Janssen-Cilag s.r.o.
Foto: Radek Čepelák
Michaela Koubová
