Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil první genovou terapii k léčbě vzácné svalové dystrofie u dětí ve věku čtyř a pěti let za 3,2 milionu dolarů. U Elevidysu, léku biotechnologické společnosti Sarepta Therapeutics se bude muset v již probíhající klinické studii prokázat, že opravdu zlepšuje fyzické funkce a pohyblivost u pacientů trpících Duchennovou svalovou dystrofií, uvádí web CNN. První výsledky z klinické studie léku by měly být k dispozici již koncem letošního roku.
Vůbec poprvé tak byla urychleně schválena terapie tohoto druhu, tedy jednorázová léčba, která do těla dodá přesnou kopii nového genu, čímž dojde k nahrazení genu způsobujícího nemoc. Velký krok přišel po emocionálních výpovědích rodin na zasedání poradního výboru FDA, jak úřad uvedl minulý měsíc.
„Schválení léku řeší naléhavou lékařskou potřebu a je důležitým pokrokem v léčbě Duchennovy svalové dystrofie, naprosto devastujícího stavu s omezenými možnostmi léčby, který vede k postupnému zhoršování zdraví jednotlivce,“ uvedl ředitel z Centra výzkumu FDA Peter Marks v tiskové zprávě. „FDA je i nadále odhodlána popohánět vývoj nových inovativních terapií s cílem zlepšit kvalitu života postižených.“
Druhý nejdražší lék na světě
Terapie s názvem Elevidys bude podle Sarepty stát pro jednoho pacienta 3,2 milionu dolarů (téměř 70 miliónů korun) a pacient ji může dostat pouze jednou za život. Podle Briana Abrahamse, analytika společnosti RBC Capital Markets na Wall Street, se ve věku schválené skupiny pacientů – tedy čtyř a pěti let – nachází zhruba šest procent pacientů trpících Duchennovou svalovou dystrofií.
Elevidys se stane druhým nejdražším lékem na světě hned Hemgenixu, léku na hemofilii za 3,5 milionu dolarů. I když se jedná o enormní sumu, cena léku se nijak neliší od jiných jednorázových genových terapií, které v poslední letech přesáhly 3 miliony dolarů na pacienta.
Duchennova svalová dystrofie způsobuje progresivní svalovou slabost, která může děti připravit o schopnost chůze v období jejich dospívání. Postižení jsou obvykle chlapci, kteří se bohužel ve většině případů nedožijí třicátého roku věku (více o tématu si můžete přečíst zde).
-ns-
